このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

中国血友病Aの遺伝子治療 (HA)

2025年7月31日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターによる中国人血友病Aの遺伝子治療

GS001 は、FVIII 残存レベルが 1IU/dl 未満の血友病 A 被験者における GS001 の単回静脈内注入の安全性、忍容性、動態を評価する非盲検、非無作為化、非対照試験です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

ＧＳ００１は、残存ＦＶＩＩＩレベル＜１ＩＵ／ｄｌを有する血友病Ａ対象におけるＧＳ００１の安全性、忍容性および動力学を評価するための非盲検非無作為化非対照試験である。 3 人の患者は、コホート間で 3 週間以上ごとに連続して登録され、GS001 の単回注入で投与されます。3 週目の FVIII 活性が 5 IU/dL 未満である場合、1 人の患者が安全に投与された後に用量漸増が行われる場合があります。独立した安全委員会から承認を得るまで、2 番目の被験者への投与は行われません。投与レベルは次のとおりです。

  1. 2×10^12 vg/kg
  2. 6×10^12 vg/kg

2. 2×10^13 vg/kg 被験者はインフォームド コンセントを提供し、GS001 の投与の最大 4 ～ 8 週間前にスクリーニング評価を受けます。 すべての被験者は、52（+/- 2）週間の安全観察を受けます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
12

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • 中国
    • Tianjin
      • Tianjin、Tianjin、中国、300020
        • 募集
        • Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
        • コンタクト：
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 研究の目的とリスクを理解し、署名と日付を記入したインフォームド コンセントと、国および地域のプライバシー規制に従って保護医療情報 (PHI) を使用する許可を提供できる。
  • 男性で 18 歳以上であること。
  • 内因性FVIII活性レベルが1iu未満。 スクリーニング時に認定された臨床検査室によって文書化されたとおり。
  • -被験者の記録/履歴からの履歴データに基づく、組換えおよび/または血漿由来のFVIIIタンパク質製品の以前のFVIII暴露日数（ED）≥150日;
  • A. 予防対象: 過去 12 週間に出血イベントおよび/または FVIII タンパク質製品の注入があり、対象の医療記録に記載されている; B. オンデマンド被験者: 過去 52 週間に 4 回以上の出血イベント、および/または 1 つ以上の関節に慢性血友病性関節症 (痛み、関節破壊、および可動域の喪失) があった;
  • -FVIIIまたはIV免疫グロブリン投与に関連する過敏症またはアナフィラキシーの前歴がない;
  • 検査室で評価された測定可能な FVIII インヒビターがありません。または 150回のED後にFVIIIインヒビターの既往歴がなく（インヒビターの家族歴は対象を除外しません）、FVIII投与に対する反応の低下の臨床的徴候または症状はありません。
  • 許容可能な検査値を持っている:

ヘモグロビン≧11 g/dL;血小板≧100,000細胞/μL;アスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アルカリホスファターゼ ≤1.25x テストラボでの正常上限;ビリルビンが正常値上限の1.25倍以下（ULN）;クレアチニン≤2.0mg/dL。

• GS001 投与後の 3 回連続の精液サンプルでベクター配列が陰性になるまで、信頼できるバリア避妊法を使用することに同意します。

除外基準:

  • HBsAgまたはB型肝炎コア抗体またはB型肝炎ウイルス-DNA陽性またはC型肝炎ウイルス-RNAウイルス負荷陽性。 少なくとも 6 か月間隔で収集された 2 つのサンプルで陰性のウイルス アッセイは、陰性と見なされる必要があります。 ナチュラルクリアラーと抗ウイルス療法でC型肝炎ウイルスをクリアした人の両方が対象です。
  • 現在、B型またはC型肝炎の抗ウイルス療法を受けています。
  • -門脈圧亢進症、脾腫、脳症、血清アルブミンの正常範囲を下回る減少、または重大な肝線維症の証拠（線維症ステージ≥3）の過去6か月以内の診断によって定義される重大な基礎となる肝疾患がある としてのスクリーニングの前または過去6か月次の診断モダリティのいずれかによって決定されます：AST対血小板比指数（APRI）> 1。
  • -CD4数が≤200 / mm3のHIV-1またはHIV-2の血清学的証拠があります。 -HIV陽性で安定しており、適切なCD4数（> 200 / mm 3）および検出できないウイルス量（<50 gc / mL）で、登録前の6か月間に2回測定された被験者抗レトロウイルス薬レジメンは登録する資格があります;
  • 抗 GS001 中和抗体価 ≥1:16、抗 GS001 抗体価 ≥1:400;
  • -治験責任医師が容認できないリスクを構成すると見なす慢性感染症またはその他の慢性疾患の病歴;
  • -過去52週間以内に以前の遺伝子治療研究試験に参加した、または過去12週間以内に治験薬を用いた臨床研究に参加した;
  • -治験責任医師の意見では、被験者を研究への参加に適さないものにする、同時発生の臨床的に重要な主要な疾患またはその他の状態;
  • コンプライアンスが悪い。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：治療群
GS001のアーム
遺伝的：GS001の注射

患者は、コホート間で 3 週間以上の間隔で順次登録されます。 3 週目の結果として得られた FVIII 活性が 5 IU/dL 未満の場合、1 人の患者に安全に投与した後、用量漸増が発生する可能性があります。用量レベルは次のとおりです。

  1. 2×10^12 vg/kg
  2. 6×10^12vg/kg またはその他の推奨用量
  3. 2×10^13 vg/kg またはその他の推奨用量

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療に関連した有害事象の発生率
時間枠：選考から修了まで（約5年間）。
治療関連の有害事象を経験した患者の数。
選考から修了まで（約5年間）。
ベースラインと比較して、身体検査において臨床的に重大な異常が新たに発生した各用量グループの被験者の割合。
時間枠：研究治療の開始（1日目）から研究終了まで（約5年間）。
ベースラインと比較して身体検査で臨床的に有意な変化が見られた各用量グループの被験者の数。
研究治療の開始（1日目）から研究終了まで（約5年間）。
各用量グループの各評価時点におけるベースラインからのバイタルサイン（収縮期血圧[SBP]および拡張期血圧[DBP]、脈拍数、体温、呼吸数）の加重平均の変化
時間枠：研究治療の開始（1日目）から研究終了まで（約5年間）。
被験者のバイタルサイン（SBP、DBP、脈拍数、体温、呼吸数）を測定しました。 投与（１日目​​）から研究終了までのバイタルサイン（ＳＢＰ、ＤＢＰ、脈拍数、体温、呼吸数）の観察された最大値、最小値、平均値を各被験者について計算した。
研究治療の開始（1日目）から研究終了まで（約5年間）。
各用量グループの各評価時点におけるベースラインからの平均アルカリホスファターゼ (ALP)、アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT)、アスパラギン酸アミオトランスフェラーゼ (AST) の変化
時間枠：研究治療の開始（1日目）から研究終了まで（約5年間）。
この研究全体を通して、肝機能を評価するために被験者の血液サンプルが収集されました。 これらのパラメーターはすべて、肝臓の状態を評価するために測定されます。 ALP、AST、およびALTについて、各用量グループにおける治療後の結果が最も悪かった被験者の割合は次のように要約されます:> 1.0 x ULN ≤ 1.5x ULN。 > 1.5 x ULN ≤ 3.0 x ULN; > 3.0 x ULN ≤ 5.0 x ULN; > 5.0 x ULN
研究治療の開始（1日目）から研究終了まで（約5年間）。
AAVキャプシドタンパク質に対する免疫応答
時間枠：上映期間から最長5年間。
AAVの中和抗体および結合抗体の発現レベルの変化。
上映期間から最長5年間。
FVIII 導入遺伝子に対する免疫応答
時間枠：上映期間から最長5年間。
FVIII阻害剤と抗体レベルの変化
上映期間から最長5年間。
GS001のウイルスベクターの排出
時間枠：注入日から 3 回連続で陰性結果が証明された日まで、最長 1 年間評価されます。
血清、PMBC、唾液、尿、精液、糞便中のベクター排出が監視されます。
注入日から 3 回連続で陰性結果が証明された日まで、最長 1 年間評価されます。
血栓症のリスク評価
時間枠：研究治療の開始（1日目）から研究終了まで（約5年間）。
GS001 の注入後にベクター由来の FVIII:C 活性レベルが 150% を超える個人については、血栓形成能の検査パラメータが評価されます。
研究治療の開始（1日目）から研究終了まで（約5年間）。

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベクター由来の FVIII:C および FVIII 抗原レベル
時間枠：投与前から投与後1年まで
ベクター由来のＦＶＩＩＩ：ＣおよびＦＶＩＩＩ抗原レベルは、投与後に測定される。
投与前から投与後1年まで
GS001点滴後1年以内にFVIIIを使用している
時間枠：GS001 注入後 3 週目から 52 週目まで。
FVIII 補充療法の数と外因性 FVIII 補充療法の総利用量 (IU/kg)。
GS001 注入後 3 週目から 52 週目まで。
GS001注入後1年以内に外因性FVIII補充療法を必要とする出血事象の数
時間枠：GS001 注入後 3 週目から 52 週目まで
外因性FVIII補充療法を必要とする出血事象（自然発生的および外傷性）の数
GS001 注入後 3 週目から 52 週目まで
GS001点滴後1年以内の出血回数
時間枠：GS001 注入後 3 週目から 52 週目まで
未治療の出血イベントを含む出血イベント（自然発生的または外傷性）の数
GS001 注入後 3 週目から 52 週目まで

その他の成果指標

その他の成果指標

臨床試験の場合、参加者に対する介入/治療の効果を判断するために使用されるプロトコルに記載されている計画的な測定。観察研究の場合、疾患または形質のパターン、または暴露、危険因子、または治療との関連を説明するために使用される測定または観察。アウトカム指標のタイプには、プライマリ アウトカム メジャーとセカンダリ アウトカム メジャーがあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
長期FVIII：C活性レベル
時間枠：GS001 注入後 2 年目から 5 年目まで。
FVIII: GS001 注入後の 2 年目 (104 週)、3 年目 (156 週)、4 年目 (208 週)、5 年目 (260 週) の C 活性レベル
GS001 注入後 2 年目から 5 年目まで。
長期追跡調査中に外因性FVIII補充療法を必要とする出血エピソードの年間換算数。
時間枠：GS001 注入後 2 年目から 5 年目まで。
GS001 注入後の 2 年目から 5 年目（53 週目から 260 週目）までの 1 年ごとの、外因性 FVIII 補充療法を必要とする出血エピソードの年間換算数
GS001 注入後 2 年目から 5 年目まで。
長期追跡調査における年間の FVIII 補充療法の総利用量 (IU/kg)。
時間枠：GS001 注入後 2 年目から 5 年目まで。
GS001 注入後の 2 年目から 5 年目（53 週目から 260 週目）までの年間の FVIII 補充療法の総利用量 (IU/kg)
GS001 注入後 2 年目から 5 年目まで。
長期追跡調査における年間の出血エピソード（自然発生的および外傷性）の年間換算数。
時間枠：GS001 注入後 2 年目から 5 年目まで。
GS001 注入後 2 年目から 5 年目 (53 週目から 260 週目) までの年間の未治療の出血エピソードを含む、年間の出血エピソード (自然発生的および外傷性) の年間数。
GS001 注入後 2 年目から 5 年目まで。
ターゲットジョイント
時間枠：GS001 注入日から研究終了まで（約 5 年間）。
ターゲット関節の数、国際血友病予防治療協力グループ (IPSG) MRI スコア、関節健康スコアの変化の変化
GS001 注入日から研究終了まで（約 5 年間）。
活動レベルと血友病活動リスト
時間枠：GS001 注入日から研究終了まで（約 5 年間）。
活動レベルと血友病活動リストの変更
GS001 注入日から研究終了まで（約 5 年間）。
健康関連の生活の質
時間枠：GS001 注入日から研究終了まで（約 5 年間）。
EQ-5D、疼痛評価による健康関連の生活の質の評価
GS001 注入日から研究終了まで（約 5 年間）。
医療経済評価
時間枠：GS001 注入日から研究終了まで（約 5 年間）。
医療経済パラメータには以下が含まれますが、これらに限定されません：入院回数、入院日数、救急外来の受診回数、予定外の来院回数、学校または仕事を休んだ日数。
GS001 注入日から研究終了まで（約 5 年間）。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：lei zhang, MD、Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2021年3月4日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2028年7月31日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2028年7月31日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2021年1月25日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年1月27日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2021年1月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年8月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年7月31日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • IIT2020030

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理