嚢胞性線維症関連肝疾患における先制経頸静脈肝内門脈体循環シャント (TIPS)

嚢胞性線維症 (CF) は、嚢胞性線維症膜コンダクタンス レギュレーター遺伝子の突然変異によって引き起こされる、白人で最も頻繁に見られる常染色体劣性疾患です。 嚢胞性線維症関連肝疾患 (CFLD) はよく知られた合併症であり、幅広い肝胆道疾患が含まれます。 CFLD の臨床転帰は、PHT とその後遺症によって大きく左右されます。 静脈瘤出血は、最も恐れられている合併症です。 現在、臨床的に確立された CFLD を遅らせたり逆転させたりする医学的治療法はありません。治療は、門脈圧亢進症の合併症のスクリーニングと管理、および栄養状態の最適化に重点を置いています。 最終的に、肝移植 (LT) は、末期肝不全、治療抵抗性、および複雑な門脈圧亢進症を伴う CF 患者にとって効果的な治療オプションです。

TIPS の配置は、成人の門脈減圧のための確立された手順です。 小児集団における重度の CFLD 肝硬変のレトロスペクティブなケーススタディでは、TIPS は、急性または難治性の静脈瘤出血および LT への架け橋として実行可能な選択肢であることが証明されています。 CFLD 患者では、PHT を軽減するための治療の長期転帰に関するデータはほとんどありません。 この試験の主な目的は、早期 PHT を伴う非肝硬変 CFLD における静脈瘤出血の予防のための予防的 TIPS の安全性と有効性を評価することでした。 二次的な目的は、先制的 TIPS の長期的な臨床転帰、特に TIPS が LT を効果的に延期できるかどうかを調査することでした。