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Derivación portosistémica intrahepática transyugular preventiva (TIPS) en la enfermedad hepática relacionada con la fibrosis quística

30 de agosto de 2021 actualizado por: University Hospital, Ghent

Derivación portosistémica intrahepática transyugular preventiva (TIPS) en pacientes pediátricos con enfermedad hepática relacionada con fibrosis quística e hipertensión portal no cirrótica

La hipertensión portal (HTP) y sus secuelas son la manifestación clínicamente más importante en la enfermedad hepática relacionada con la fibrosis quística (CFLD), con insuficiencia hepática en etapa terminal como manifestación tardía y rara. El objetivo es evaluar la seguridad y la eficacia de una derivación portosistémica intrahepática transyugular (TIPS) preventiva para la profilaxis del sangrado por várices en pacientes pediátricos con CFLD con hipertensión portal subclínica no cirrótica (HPNC).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

La fibrosis quística (FQ) es el trastorno autosómico recesivo más frecuente en los caucásicos causado por una mutación en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística. La enfermedad hepática asociada a la fibrosis quística (CFLD) es una complicación bien conocida e incluye una amplia gama de enfermedades hepatobiliares. El resultado clínico en CFLD está determinado en gran medida por PHT y sus secuelas. El sangrado por várices es la complicación más temida. Actualmente, no existe una terapia médica para retrasar o revertir la CFLD establecida clínicamente. El tratamiento se enfoca en detectar y controlar las complicaciones de la hipertensión portal y optimizar el estado nutricional. Eventualmente, el trasplante hepático (TH) es una opción terapéutica efectiva para pacientes con FQ con insuficiencia hepática terminal, resistente al tratamiento e hipertensión portal complicada.

La colocación de TIPS es un procedimiento bien establecido para la descompresión de la vena porta en adultos. En estudios de casos retrospectivos de cirrosis CFLD grave en poblaciones pediátricas, se ha demostrado que la TIPS es una opción factible en la hemorragia por várices aguda o refractaria y como puente al TH. En pacientes con CFLD, hay pocos datos disponibles sobre el resultado a largo plazo de los tratamientos para mitigar la PHT. En este ensayo, el objetivo principal fue evaluar la seguridad y la eficacia de un TIPS preventivo para la profilaxis del sangrado por várices en CFLD no cirrótico con PHT temprana. El objetivo secundario fue investigar el resultado clínico a largo plazo de un TIPS preventivo y, en particular, si el TIPS podría posponer efectivamente el TH.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
5

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • No aplica

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 14 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Fibrosis quística
  • Enfermedad hepática detectada por un examen físico anormal (hepatomegalia o esplenomegalia, confirmada en ecografía), anomalías en las pruebas de función hepática (aumento de los niveles de AST, ALT, GGT por encima de los límites superiores normales) o evidencia ultrasonográfica de compromiso hepático (puntuación hepática ecográfica ≥ 5 ).
  • Signos indirectos de hipertensión portal en la ecografía Doppler
  • Hipertensión portal progresiva/enfermedad hepática en seguimiento bimensual, evaluada mediante exploración física, análisis de sangre y ecografía

Criterio de exclusión:

  • Cirrosis en biopsia
  • Hipertensión portal sintomática (gradiente de presión portosistémico > 10 mmHg)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: TIPS preventivos en enfermedad hepática relacionada con fibrosis quística e hipertensión portal no cirrótica

Los pacientes con CFLD sin cirrosis eran elegibles para un TIPS preventivo, cuando presentaban signos tempranos (asintomáticos) de hipertensión portal. Todos los procedimientos fueron realizados bajo anestesia general por un radiólogo intervencionista experimentado. Dependiendo de la edad y la fisionomía del paciente, TIPS se creó siguiendo una técnica transyugular convencional como para adultos o mediante un abordaje combinado transhepático-transyugular percutáneo (PIPS) dedicado para niños pequeños. De forma rutinaria, se utilizó una endoprótesis cubierta de politetrafluoroetileno expandido para la creación de una derivación. Si no se podía introducir la vaina en la vena porta principal, se colocaba un stent no cubierto autoexpandible. No perseguimos una reducción mínima del gradiente.

Se realizó una biopsia hepática percutánea durante el procedimiento TIPS para confirmar el diagnóstico de fibrosis o cirrosis.
Procedimiento: PUNTAS
La derivación portosistémica intrahepática transyugular se realiza para prevenir/tratar la hipertensión portal sintomática

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Sangrado por várices
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 10 años
La hemorragia por várices, diagnosticada mediante endoscopia, se considera la principal complicación de la hipertensión portal de la enfermedad hepática por fibrosis quística
Al finalizar los estudios, un promedio de 10 años

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Hiperesplenismo
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 10 años
La trombocitopenia provoca un aumento de la tendencia al sangrado. El aumento de la esplenomegalia causa problemas anteriores con distensión abdominal y disminución del apetito por compresión gástrica. En el hiperesplenismo sintomático, puede estar indicada una derivación esplenorrenal quirúrgica o una esplenectomía.
Al finalizar los estudios, un promedio de 10 años

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia libre de trasplante hepático/esplenectomía
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 10 años
El tiempo de supervivencia libre de trasplante/esplenectomía se calculó desde la fecha del TIPS hasta el siguiente evento: trasplante, esplenectomía y muerte por cualquier causa.
Al finalizar los estudios, un promedio de 10 años
Modelo para la puntuación de enfermedad hepática en etapa terminal (MELD)
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 10 años
El Modelo para enfermedad hepática en etapa terminal, o MELD, es un sistema de puntuación para evaluar la gravedad de la enfermedad hepática crónica.
Al finalizar los estudios, un promedio de 10 años
Índice de masa corporal (IMC) para la edad Z-score
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 10 años
Las puntuaciones Z del IMC para la edad son medidas de peso relativo ajustadas para la edad y el sexo del niño definidas por las tablas de crecimiento flamencas.
Al finalizar los estudios, un promedio de 10 años
Longitud para la edad Z-score
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 10 años
Las puntuaciones Z de longitud para la edad son medidas de longitud relativa ajustadas para la edad y el sexo del niño definidas por las tablas de crecimiento flamencas
Al finalizar los estudios, un promedio de 10 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
University Hospital, Ghent

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Luc Defreyne, M.D., Ph.D, University Ghent Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de junio de 2007

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de diciembre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de diciembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
16 de agosto de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
30 de agosto de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
8 de septiembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
8 de septiembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
30 de agosto de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • B67020071504

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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