嚢胞性線維症関連肝疾患における先制経頸静脈肝内門脈体循環シャント (TIPS)
嚢胞性線維症関連肝疾患および非肝硬変性門脈圧亢進症の小児患者における先制経頸静脈肝内門脈体循環シャント（TIPS）
調査の概要
詳細な説明
嚢胞性線維症 (CF) は、嚢胞性線維症膜コンダクタンス レギュレーター遺伝子の突然変異によって引き起こされる、白人で最も頻繁に見られる常染色体劣性疾患です。 嚢胞性線維症関連肝疾患 (CFLD) はよく知られた合併症であり、幅広い肝胆道疾患が含まれます。 CFLD の臨床転帰は、PHT とその後遺症によって大きく左右されます。 静脈瘤出血は、最も恐れられている合併症です。 現在、臨床的に確立された CFLD を遅らせたり逆転させたりする医学的治療法はありません。治療は、門脈圧亢進症の合併症のスクリーニングと管理、および栄養状態の最適化に重点を置いています。 最終的に、肝移植 (LT) は、末期肝不全、治療抵抗性、および複雑な門脈圧亢進症を伴う CF 患者にとって効果的な治療オプションです。
TIPS の配置は、成人の門脈減圧のための確立された手順です。 小児集団における重度の CFLD 肝硬変のレトロスペクティブなケーススタディでは、TIPS は、急性または難治性の静脈瘤出血および LT への架け橋として実行可能な選択肢であることが証明されています。 CFLD 患者では、PHT を軽減するための治療の長期転帰に関するデータはほとんどありません。 この試験の主な目的は、早期 PHT を伴う非肝硬変 CFLD における静脈瘤出血の予防のための予防的 TIPS の安全性と有効性を評価することでした。 二次的な目的は、先制的 TIPS の長期的な臨床転帰、特に TIPS が LT を効果的に延期できるかどうかを調査することでした。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 嚢胞性線維症
- -異常な身体検査（肝腫大または脾腫、米国で確認）、肝機能検査の異常（正常上限を超えるAST、ALT、GGTレベルの増加）または超音波検査による肝臓関与の証拠（米国肝臓スコア≥5）によって検出された肝疾患）。
- ドップラー US における門脈圧亢進症の間接的徴候
- -進行性門脈圧亢進症/隔月のフォローアップでの肝疾患、身体検査、血液分析、および米国による評価
除外基準:
- 生検での肝硬変
- 症候性門脈圧亢進症 (門脈圧勾配 > 10 mmHg)
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：嚢胞性線維症関連肝疾患および非肝硬変性門脈圧亢進症における予防的TIPS
肝硬変を伴わない CFLD 患者は、門脈圧亢進症の早期 (無症候性) 徴候がある場合に、予防的 TIPS を受ける資格がありました。 すべての手順は、経験豊富なインターベンション放射線科医によって全身麻酔下で行われました。 患者の年齢と人相に応じて、TIPS は、大人の場合は従来の経頸静脈法に従って、小さな子供の場合は専用の組み合わせた経皮経肝 - 経頸静脈 (PIPS) アプローチによって作成されました。 通常、拡張されたポリテトラフルオロエチレンで覆われたエンドプロテーゼがシャントの作成に使用されました。 シースを主な門脈に挿入できない場合は、自己拡張型のカバーなしのステントを留置しました。 最小限の勾配削減を追求しませんでした。 線維症または肝硬変の診断を確認するために、TIPS手順中に経皮的肝生検が行われました。 |
症候性門脈圧亢進症を予防/治療するために経頸静脈肝内門脈体循環シャントが行われます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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静脈瘤出血
時間枠：研究完了まで、平均10年
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内視鏡検査で診断された静脈瘤出血は、嚢胞性線維症肝疾患による門脈圧亢進症の主な合併症と見なされています
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研究完了まで、平均10年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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脾機能亢進症
時間枠：研究完了まで、平均10年
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血小板減少症は、出血傾向の増加を引き起こします。
脾腫の増加は、胃の圧迫による腹部膨満と食欲減退の初期の懸念を引き起こします。
症候性脾機能亢進症では、外科的脾臓シャントまたは脾臓摘出術が適応となる場合があります。
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研究完了まで、平均10年
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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肝移植/脾臓摘出のない生存
時間枠：研究完了まで、平均10年
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移植/脾臓摘出のない生存期間は、TIPSの日付から次のイベントまで計算されました:移植、脾臓摘出、およびあらゆる原因による死亡。
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研究完了まで、平均10年
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末期肝疾患 (MELD) スコアのモデル
時間枠：研究完了まで、平均10年
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末期肝疾患モデル (MELD) は、慢性肝疾患の重症度を評価するためのスコアリング システムです。
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研究完了まで、平均10年
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年齢 Z スコアのボディマス指数 (BMI)
時間枠：研究完了まで、平均10年
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年齢に応じた BMI Z スコアは、フランダースの成長チャートによって定義された子供の年齢と性別に合わせて調整された相対的な体重の尺度です。
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研究完了まで、平均10年
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年齢 Z スコアの長さ
時間枠：研究完了まで、平均10年
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年齢に応じた長さ Z スコアは、フランダースの成長チャートで定義された子供の年齢と性別に合わせて調整された相対的な長さの尺度です
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研究完了まで、平均10年
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Luc Defreyne, M.D., Ph.D、University Ghent Hospital
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
門脈圧亢進症、非肝硬変の臨床試験
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University of Sao Paulo General Hospitalまだ募集していませんCOPD | 肺疾患および/または低酸素症に続発する肺高血圧症 | Pulmnary Hypertension
チップの臨床試験
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Air Force Military Medical University, China募集
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University of WashingtonNational Institute on Disability, Independent Living, and Rehabilitation Research完了
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University Hospital, Strasbourg, France積極的、募集していない