Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Упреждающий трансъюгулярный внутрипеченочный портосистемный шунт (TIPS) при муковисцидозе, связанном с заболеванием печени

30 августа 2021 г. обновлено: University Hospital, Ghent

Упреждающее трансъюгулярное внутрипеченочное портосистемное шунтирование (TIPS) у детей с муковисцидозным заболеванием печени и нецирротической портальной гипертензией

Портальная гипертензия (ПГТ) и ее последствия являются наиболее клинически важным проявлением заболевания печени, связанного с кистозным фиброзом (CFLD), с терминальной стадией печеночной недостаточности как поздним и редким проявлением. Цель состоит в том, чтобы оценить безопасность и эффективность упреждающего трансъюгулярного внутрипеченочного портосистемного шунта (TIPS) для профилактики варикозного кровотечения у детей с CFLD с субклинической нецирротической портальной гипертензией (NCPH).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Кистозный фиброз (МВ) является наиболее частым аутосомно-рецессивным заболеванием у представителей европеоидной расы, вызванным мутацией муковисцидозного трансмембранного регулятора проводимости. Муковисцидоз, связанный с заболеванием печени (CFLD), является хорошо известным осложнением и включает широкий спектр гепатобилиарных заболеваний. Клинический исход при CFLD во многом определяется ЛГ и ее последствиями. Варикозное кровотечение является наиболее опасным осложнением. В настоящее время не существует медикаментозной терапии, позволяющей отсрочить или обратить вспять клинически установленный CFLD. Лечение направлено на скрининг и лечение осложнений портальной гипертензии и оптимизацию нутритивного статуса. В конечном счете, трансплантация печени (ТП) является эффективным терапевтическим вариантом для пациентов с МВ с терминальной стадией печеночной недостаточности, резистентной к лечению и осложненной портальной гипертензией.

Установка TIPS — хорошо зарекомендовавшая себя процедура декомпрессии воротной вены у взрослых. В ретроспективных клинических исследованиях тяжелого цирроза CFLD в педиатрической популяции было доказано, что TIPS может применяться при остром или рефрактерном кровотечении из варикозно расширенных вен, а также в качестве моста к ТП. У пациентов с CFLD имеется мало данных о долгосрочных результатах лечения, направленного на смягчение ЛГ. В этом исследовании основной целью было оценить безопасность и эффективность упреждающей TIPS для профилактики варикозного кровотечения у нецирротических CFLD с ранней PHT. Вторичная цель состояла в том, чтобы исследовать долгосрочный клинический результат упреждающей TIPS и, в частности, может ли TIPS эффективно отсрочить ТП.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
5

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Непригодный

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 14 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Кистозный фиброз
  • Заболевание печени, выявленное при аномальном физикальном обследовании (гепатомегалия или спленомегалия, подтвержденная при УЗИ), отклонениях функциональных тестов печени (повышение уровней АСТ, АЛТ, ГГТ выше верхних нормальных пределов) или ультразвуковых доказательствах поражения печени (оценка печени по УЗИ ≥ 5). ).
  • Косвенные признаки портальной гипертензии на допплерографии
  • Прогрессирующая портальная гипертензия/заболевание печени при последующем наблюдении раз в два месяца, оцениваемом с помощью физикального осмотра, анализа крови и УЗИ.

Критерий исключения:

  • Цирроз печени при биопсии
  • Симптоматическая портальная гипертензия (градиент портосистемного давления > 10 мм рт. ст.)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Упреждающие рекомендации при заболеваниях печени, связанных с кистозным фиброзом, и нецирротической портальной гипертензии

Пациенты с CFLD без цирроза печени подходили для упреждающей TIPS при появлении ранних (бессимптомных) признаков портальной гипертензии. Все процедуры проводились под общей анестезией опытным интервенционным радиологом. В зависимости от возраста и физиогномики пациента, TIPS создавали по традиционной трансъюгулярной методике, как у взрослых, или с помощью специального комбинированного чрескожно-чреспеченочно-трансъюгулярного (PIPS) доступа у маленьких детей. Обычно для создания шунта использовали расширенный эндопротез, покрытый политетрафторэтиленом. Если интродьюсер не мог пройти в основную воротную вену, устанавливали саморасширяющийся непокрытый стент. Мы не преследовали минимального снижения градиента.

Чрескожная биопсия печени выполнялась во время процедуры TIPS для подтверждения диагноза фиброза или цирроза.
Процедура: ПОДСКАЗКИ
Трансъюгулярный внутрипеченочный портосистемный шунт проводится для профилактики/лечения симптоматической портальной гипертензии.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Варикозное кровотечение
Временное ограничение: По завершении обучения в среднем 10 лет
Варикозное кровотечение, диагностированное при эндоскопии, расценивается как основное осложнение портальной гипертензии при муковисцидозе печени.
По завершении обучения в среднем 10 лет

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Гиперспленизм
Временное ограничение: По завершении обучения в среднем 10 лет
Тромбоцитопения вызывает повышенную склонность к кровотечениям. Нарастающая спленомегалия вызывает более ранние опасения по поводу вздутия живота и снижения аппетита из-за сдавления желудка. При симптоматическом гиперспленизме может быть показано хирургическое спленоренальное шунтирование или спленэктомия.
По завершении обучения в среднем 10 лет

Другие показатели результатов

Другие показатели результатов

Для клинических испытаний запланированное измерение, описанное в протоколе, которое используется для определения влияния вмешательства/лечения на участников. Для обсервационных исследований измерение или наблюдение, которые используются для описания моделей заболеваний или признаков, или ассоциаций с воздействием, факторами риска или лечением. Типы показателей результата включают первичный показатель результата и вторичный показатель результата.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Выживаемость без трансплантации печени/спленэктомии
Временное ограничение: По завершении обучения в среднем 10 лет
Время выживаемости без трансплантации/спленэктомии рассчитывали от даты TIPS до следующего события: трансплантация, спленэктомия и смерть от любой причины.
По завершении обучения в среднем 10 лет
Модель оценки терминальной стадии заболевания печени (MELD)
Временное ограничение: По завершении обучения в среднем 10 лет
Модель конечной стадии заболевания печени, или MELD, представляет собой балльную систему для оценки тяжести хронического заболевания печени.
По завершении обучения в среднем 10 лет
Индекс массы тела (ИМТ) для возраста Z-score
Временное ограничение: По завершении обучения в среднем 10 лет
ИМТ для возраста. Z-показатели — это показатели относительного веса, скорректированные с учетом возраста и пола ребенка, определенные фламандскими диаграммами роста.
По завершении обучения в среднем 10 лет
Длина по возрасту Z-оценка
Временное ограничение: По завершении обучения в среднем 10 лет
Z-показатели длины тела к возрасту - это показатели относительной длины тела, скорректированные с учетом возраста и пола ребенка, определенные фламандскими диаграммами роста.
По завершении обучения в среднем 10 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
University Hospital, Ghent

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Luc Defreyne, M.D., Ph.D, University Ghent Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 июня 2007 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 декабря 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 декабря 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
16 августа 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
30 августа 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
8 сентября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
8 сентября 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
30 августа 2021 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 августа 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • B67020071504

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками