Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forebyggende transjugulær intrahepatisk portosystemisk shunt (TIPS) ved cystisk fibrose-relateret leversygdom

30. august 2021 opdateret af: University Hospital, Ghent

Forebyggende transjugulær intrahepatisk portosystemisk shunt (TIPS) hos pædiatriske patienter med cystisk fibrose-relateret leversygdom og ikke-cirrhotisk portalhypertension

Portal hypertension (PHT) og dens følgesygdomme er den mest klinisk vigtige manifestation ved cystisk fibrose-relateret leversygdom (CFLD), med leversvigt i slutstadiet som en sen og sjælden manifestation. Målet er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​en forebyggende transjugulær intrahepatisk portosystemisk shunt (TIPS) til profylakse af variceal blødning hos pædiatriske CFLD-patienter med subklinisk non-cirrhotisk portal hypertension (NCPH)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Cystisk fibrose (CF) er den hyppigste autosomale recessive lidelse hos kaukasiere forårsaget af en mutation i cystisk fibrose transmembrankonduktansregulatorgenet. Cystisk fibrose-associeret leversygdom (CFLD) er en velkendt komplikation og omfatter en bred vifte af hepatobiliære sygdomme. Det kliniske resultat ved CFLD bestemmes i høj grad af PHT og dets følgesygdomme. Variceblødning er den mest frygtede komplikation. I øjeblikket er der ingen medicinsk behandling til at forsinke eller vende klinisk etableret CFLD. Behandlingen fokuserer på screening for og håndtering af komplikationerne ved portal hypertension og optimering af ernæringsstatus. Til sidst er levertransplantation (LT) en effektiv terapeutisk mulighed for CF-patienter med leversvigt i slutstadiet, behandlingsresistent og kompliceret portalhypertension.

TIPS-placering er en veletableret procedure til dekompression af portvenen hos voksne. I retrospektive casestudier af svær CFLD-cirrhose i pædiatriske populationer har TIPS vist sig at være en mulig mulighed ved akut eller refraktær varicealblødning og som en bro til LT. Hos CFLD-patienter er der kun få data tilgængelige om det langsigtede resultat af behandlinger for at afbøde PHT. I dette forsøg var det primære formål at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​et forebyggende TIPS til profylakse af variceal blødning i ikke-cirrotisk CFLD med tidlig PHT. Det sekundære mål var at undersøge det langsigtede kliniske resultat af en forebyggende TIPS og mere specifikt, om TIPS effektivt kunne udsætte LT.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
5

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 14 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Cystisk fibrose
  • Leversygdom påvist ved en unormal fysisk undersøgelse (hepatomegali eller splenomegali, bekræftet på UL), abnormiteter i leverfunktionsprøver (stigning i AST, ALT, GGT-niveauer over de øvre normalgrænser) eller ultralydsbevis for leverpåvirkning (US leverscore ≥ 5 ).
  • Indirekte tegn på portal hypertension på Doppler UL
  • Progressiv portal hypertension / leversygdom på to-månedlig opfølgning, evalueret ved fysisk undersøgelse, blodanalyse og UL

Ekskluderingskriterier:

  • Cirrhose på biopsi
  • Symptomatisk portal hypertension (Portosytemisk trykgradient > 10 mmHg)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Forebyggende TIPS ved cystisk fibrose-relateret leversygdom og ikke-cirrhotisk portalhypertension

Patienter med CFLD uden cirrose var berettiget til en forebyggende TIPS, når tidlige (asymptomatiske) tegn på portal hypertension. Alle procedurer blev udført under generel anæstesi af en erfaren interventionel radiolog. Afhængig af patientens alder og fysiognomi blev TIPS skabt efter en konventionel transjugulær teknik som for voksne eller ved en dedikeret kombineret perkutan transhepatisk-transjugulær (PIPS) tilgang til små børn. Rutinemæssigt blev en ekspanderet polytetrafluorethylen-dækket endoprotese brugt til oprettelse af shunt. Hvis hylsteret ikke kunne føres ind i hovedportvenen, blev en selvekspanderbar, ikke-dækket stent anbragt. Vi forfulgte ikke en minimumsgradientreduktion.

Perkutan leverbiopsi blev udført under TIPS-proceduren for at bekræfte diagnosen fibrose eller cirrhose.
Procedure: TIPS
Transjugulær intrahepatisk portosystemisk shunt udføres for at forebygge/behandle symptomatisk portal hypertension

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Variceal blødning
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 10 år
Variceblødning, diagnosticeret ved endoskopi, betragtes som den vigtigste komplikation af portal hypertension fra cystisk fibrose leversygdom
Gennem studieafslutning i gennemsnit 10 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hypersplenisme
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 10 år
Trombocytopeni forårsager en øget blødningstendens. Stigende splenomegali forårsager tidligere bekymringer med abdominal udspilning og nedsat appetit ved gastrisk kompression. Ved symptomatisk hypersplenisme kan en kirurgisk splenorenal shunt eller splenektomi være indiceret.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 10 år

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Levertransplantation/splenektomi-fri overlevelse
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 10 år
Transplantation/splenektomi-fri overlevelsestid blev beregnet fra datoen for TIPS til følgende hændelse: transplantation, splenektomi og død af enhver årsag.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 10 år
Model for end-stage leversygdom (MELD) score
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 10 år
Model for End-Stage Liver Disease, eller MELD, er et scoringssystem til vurdering af sværhedsgraden af ​​kronisk leversygdom.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 10 år
Body Mass Index (BMI) for alder Z-score
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 10 år
BMI-for alder Z-score er mål for relativ vægt justeret for barnets alder og køn defineret af de flamske vækstdiagrammer
Gennem studieafslutning i gennemsnit 10 år
Længde for alder Z-score
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 10 år
Længde for alder Z-score er mål for relativ længde justeret for barnets alder og køn defineret af de flamske vækstdiagrammer
Gennem studieafslutning i gennemsnit 10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University Hospital, Ghent

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Luc Defreyne, M.D., Ph.D, University Ghent Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. august 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. september 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. august 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • B67020071504

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Portal hypertension, ikke-cirrhotisk

Kliniske forsøg med TIPS

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger