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フリードライヒ運動失調症に伴う心筋症の遺伝子治療

2025年12月19日 更新者：Lexeo Therapeutics

フリードライヒ運動失調症に関連する心筋症の参加者におけるLX2006遺伝子治療の安全性と有効性に関する第1/2相試験

これは、心筋症の証拠を伴うフリードライヒ運動失調症の参加者を対象とした、LX2006 の安全性と有効性に関する第 1/2 相、非盲検、用量漸増、多施設試験です。 最初の部分では、LX2006 (AAVrh.10hFXN) の 2 回の単回投与を評価します。 ヒトフラタキシン（hFXN）遺伝子を52週間にわたって心臓細胞に静脈内送達するように設計されたアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療。 長期的な安全性と有効性は、LX2006 治療後さらに 4 年間、合計 5 年間評価されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
積極的、募集していない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

フリードライヒ運動失調症 (FA) は、常染色体のフラタキシン (FXN) 遺伝子の変異によって引き起こされる、まれな常染色体劣性疾患です。 心肥大および線維症を伴う進行性心筋症は、ほとんどのFA患者で観察されます。 この病気は、発症が早い人ほど重症です。 現在、FA 関連の死亡の 60% の原因である FA の心筋症の進行を変える治療法はありません。

この用量範囲研究の主な目的は、FA関連心筋症患者におけるLX2006の2回の漸増用量の安全性と忍容性を評価することです。 LX2006 は、ミトコンドリア機能を改善するために hFXN レベルを回復するように設計されています。 心機能、バイオマーカー、およびその他の予備的な有効性エンドポイントの評価も、この研究に含まれています。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
8

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • Ataxia Center and HD Center of Excellence, University of California
    • Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • University of South Florida
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年～40年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • FAの遺伝子診断が確認され、25歳未満で発症
  • 心臓生検に対する禁忌なし
  • 正常な肝機能と腎機能
  • 心肺運動負荷試験 (CPET) 腕エルゴメトリーのプロトコル指定範囲
  • 抗体のプロトコール指定範囲
  • 心臓 MRI で測定された左心室駆出率 (LVEF) のプロトコル指定範囲
  • 心臓 MRI における限局性線維症のプロトコル指定範囲
  • 心臓 MRI での 1 回拍出量指数と左心室ひずみのプロトコル指定範囲
  • 肝炎ウイルス（A型、B型、またはC型）またはヒト免疫不全ウイルス（HIV-1およびHIV-2）を含む、あらゆるタイプの活動性感染の証拠がない

除外基準:

  • コントロール不良の糖尿病
  • 臨床的に重大な肺機能異常の病歴
  • 心臓MRIの禁忌
  • -全身性コルチコステロイドまたは他の免疫抑制薬を受けている参加者
  • -冠動脈疾患または任意の構造的心臓または血管疾患の病歴、大動脈弁狭窄症および肥大型閉塞性心筋症を含むがこれらに限定されない、FA心筋症以外
  • -医師の介入を必要とする血行動態的に不安定な不整脈の病歴; -FAに関連するECG異常以外の、研究者によって決定された臨床的に重要な異常の存在
  • コントロールされていない精神疾患

プロトコルに従って適用されるその他の包含/除外基準。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：コホート 1/ コホート 2/ コホート 3
遺伝的：低用量LX2006
FXN遺伝子をコードするアデノ随伴ウイルスベクター（AAVrh.10hFXN）
遺伝的：高用量LX2006
FXN遺伝子をコードするアデノ随伴ウイルスベクター（AAVrh.10hFXN）
遺伝的：中用量 LX2006
FXN遺伝子をコードするアデノ随伴ウイルスベクター（AAVrh.10hFXN）

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
治療に起因する有害事象（TEAE）および治療に起因する重篤な事象（TESAE）
時間枠：ベースラインから投与後 5 年の終わりまでの変化
ベースラインから投与後 5 年の終わりまでの変化

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
LVMi のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから投与後 5 年の終わりまでの変化
ベースラインから投与後 5 年の終わりまでの変化
LVEFのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから投与後 5 年の終わりまでの変化
ベースラインから投与後 5 年の終わりまでの変化
心臓MRIで測定された心臓線維症のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから投与後 5 年の終わりまでの変化
ベースラインから投与後 5 年の終わりまでの変化
不整脈の存在と重症度
時間枠：ベースラインから投与後 5 年の終わりまでの変化
ベースラインから投与後 5 年の終わりまでの変化
心肺運動耐性の測定におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから投与後5年目の終わりまでの変化
ベースラインから投与後5年目の終わりまでの変化

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Lexeo Therapeutics

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Lexeo Clinical Trials、Lexeo Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2022年8月24日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2029年9月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2029年9月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2022年6月23日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年6月30日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2022年7月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年12月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年12月19日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • LX2006-01

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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