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Gentherapie für Kardiomyopathie im Zusammenhang mit Friedreich-Ataxie

19. Dezember 2025 aktualisiert von: Lexeo Therapeutics

Eine Phase-1/2-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit der LX2006-Gentherapie bei Teilnehmern mit Kardiomyopathie in Verbindung mit Friedreich-Ataxie

Dies ist eine offene, multizentrische Studie der Phase 1/2 mit ansteigender Dosis zur Sicherheit und Wirksamkeit von LX2006 bei Teilnehmern mit Friedreich-Ataxie mit Anzeichen einer Kardiomyopathie. Der erste Teil wird zwei Dosen einer Einzelverabreichung von LX2006 (AAVrh.10hFXN) bewerten, eine adeno-assoziierte Virus (AAV)-Gentherapie zur intravenösen Abgabe des humanen Frataxin (hFXN)-Gens an Herzzellen über einen Zeitraum von 52 Wochen. Die Langzeitsicherheit und -wirksamkeit wird für weitere 4 Jahre, also insgesamt 5 Jahre nach der Behandlung mit LX2006, evaluiert.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Friedreich-Ataxie (FA) ist eine seltene, autosomal rezessiv vererbte Erkrankung, die durch eine Mutation im autosomalen Frataxin (FXN)-Gen verursacht wird. Progressive Kardiomyopathie mit Herzhypertrophie und Fibrose wird bei den meisten Personen mit FA beobachtet. Die Krankheit ist schwerer bei denen mit früherem Beginn. Derzeit gibt es keine Therapie, die das Fortschreiten der Kardiomyopathie bei FA verändert, die für 60 % der FA-bedingten Todesfälle verantwortlich ist.

Das primäre Ziel dieser Dosisfindungsstudie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von zwei ansteigenden Dosen von LX2006 bei Patienten mit FA-assoziierter Kardiomyopathie. LX2006 wurde entwickelt, um die hFXN-Spiegel wiederherzustellen, um die Mitochondrienfunktion zu verbessern. Bewertungen der Herzfunktion, Biomarker und anderer vorläufiger Wirksamkeitsendpunkte sind ebenfalls in dieser Studie enthalten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
8

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Ataxia Center and HD Center of Excellence, University of California
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 40 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte genetische Diagnose von FA mit Beginn vor dem 25. Lebensjahr
  • Keine Kontraindikationen für Herzbiopsien
  • Normale Leber- und Nierenfunktion
  • Protokollspezifizierte Bereiche für kardiopulmonale Belastungstests (CPET) Armergometrie
  • Protokollspezifische Bereiche für Antikörper
  • Protokollspezifizierte Bereiche für die linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF), gemessen durch kardiale MRT
  • Protokollspezifizierte Bereiche für fokale Fibrose in der kardialen MRT
  • Protokollspezifizierte Bereiche für den Schlagvolumenindex und die Belastung des linken Ventrikels bei der kardialen MRT
  • Kein Hinweis auf eine aktive Infektion jeglicher Art, einschließlich Hepatitis-Virus (A, B oder C) oder Humanes Immundefizienz-Virus (HIV-1 und HIV-2)

Ausschlusskriterien:

  • Unkontrollierter Diabetes
  • Anamnese einer klinisch signifikanten Lungenfunktionsstörung
  • Kontraindikation für Herz-MRT
  • Teilnehmer, die systemische Kortikosteroide oder andere immunsuppressive Medikamente erhalten
  • Vorgeschichte einer koronaren Herzkrankheit oder einer strukturellen Herz- oder Gefäßerkrankung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aortenstenose und hypertrophe obstruktive Kardiomyopathie, außer FA-Kardiomyopathie
  • Vorgeschichte von hämodynamisch instabilen Arrhythmien, die eine ärztliche Intervention erforderten; das Vorhandensein klinisch signifikanter Anomalien, wie vom Prüfarzt festgestellt, außer EKG-Anomalien im Zusammenhang mit FA
  • Unkontrollierte psychiatrische Erkrankung

Andere gemäß Protokoll anzuwendende Einschluss-/Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kohorte 1/ Kohorte 2/ Kohorte 3
Genetisch: Niedrig dosiertes LX2006
Adeno-assoziierter viraler Vektor, der das FXN-Gen kodiert (AAVrh.10hFXN)
Genetisch: Hochdosiertes LX2006
Adeno-assoziierter viraler Vektor, der das FXN-Gen kodiert (AAVrh.10hFXN)
Genetisch: Mittlere Dosis LX2006
Adeno-assoziierter viraler Vektor, der das FXN-Gen kodiert (AAVrh.10hFXN)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) und Behandlungsbedingte schwerwiegende Ereignisse (TESAEs)
Zeitfenster: Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende des 5. Jahres nach der Dosis
Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende des 5. Jahres nach der Dosis

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in LVMi
Zeitfenster: Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende des 5. Jahres nach der Dosis
Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende des 5. Jahres nach der Dosis
Änderung der LVEF gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende des 5. Jahres nach der Dosis
Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende des 5. Jahres nach der Dosis
Veränderung der Herzfibrose gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Herz-MRT
Zeitfenster: Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende des 5. Jahres nach der Dosis
Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende des 5. Jahres nach der Dosis
Vorhandensein und Schweregrad von Herzrhythmusstörungen
Zeitfenster: Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende des 5. Jahres nach der Dosis
Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende des 5. Jahres nach der Dosis
Änderung der Messungen der kardiopulmonalen Belastungstoleranz gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert bis zum Ende des 5. Jahres nach der Einnahme
Änderung vom Ausgangswert bis zum Ende des 5. Jahres nach der Einnahme

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Lexeo Therapeutics

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
24. August 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. September 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. September 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. Juni 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. Juni 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
23. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • LX2006-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Friedreich Ataxie

Klinische Studien zur Niedrig dosiertes LX2006

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