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フリードライヒ運動失調症に伴う心筋症の遺伝子治療

2025年12月19日 更新者：Lexeo Therapeutics

フリードライヒ運動失調症に関連する心筋症の参加者におけるLX2006遺伝子治療の安全性と有効性に関する第1/2相試験

これは、心筋症の証拠を伴うフリードライヒ運動失調症の参加者を対象とした、LX2006 の安全性と有効性に関する第 1/2 相、非盲検、用量漸増、多施設試験です。 最初の部分では、LX2006 (AAVrh.10hFXN) の 2 回の単回投与を評価します。 ヒトフラタキシン（hFXN）遺伝子を52週間にわたって心臓細胞に静脈内送達するように設計されたアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療。 長期的な安全性と有効性は、LX2006 治療後さらに 4 年間、合計 5 年間評価されます。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

フリードライヒ運動失調症 (FA) は、常染色体のフラタキシン (FXN) 遺伝子の変異によって引き起こされる、まれな常染色体劣性疾患です。 心肥大および線維症を伴う進行性心筋症は、ほとんどのFA患者で観察されます。 この病気は、発症が早い人ほど重症です。 現在、FA 関連の死亡の 60% の原因である FA の心筋症の進行を変える治療法はありません。

この用量範囲研究の主な目的は、FA関連心筋症患者におけるLX2006の2回の漸増用量の安全性と忍容性を評価することです。 LX2006 は、ミトコンドリア機能を改善するために hFXN レベルを回復するように設計されています。 心機能、バイオマーカー、およびその他の予備的な有効性エンドポイントの評価も、この研究に含まれています。

研究の種類

介入

入学 (実際)

8

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • Ataxia Center and HD Center of Excellence, University of California
    • Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • University of South Florida
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～40年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • FAの遺伝子診断が確認され、25歳未満で発症
  • 心臓生検に対する禁忌なし
  • 正常な肝機能と腎機能
  • 心肺運動負荷試験 (CPET) 腕エルゴメトリーのプロトコル指定範囲
  • 抗体のプロトコール指定範囲
  • 心臓 MRI で測定された左心室駆出率 (LVEF) のプロトコル指定範囲
  • 心臓 MRI における限局性線維症のプロトコル指定範囲
  • 心臓 MRI での 1 回拍出量指数と左心室ひずみのプロトコル指定範囲
  • 肝炎ウイルス（A型、B型、またはC型）またはヒト免疫不全ウイルス（HIV-1およびHIV-2）を含む、あらゆるタイプの活動性感染の証拠がない

除外基準:

  • コントロール不良の糖尿病
  • 臨床的に重大な肺機能異常の病歴
  • 心臓MRIの禁忌
  • -全身性コルチコステロイドまたは他の免疫抑制薬を受けている参加者
  • -冠動脈疾患または任意の構造的心臓または血管疾患の病歴、大動脈弁狭窄症および肥大型閉塞性心筋症を含むがこれらに限定されない、FA心筋症以外
  • -医師の介入を必要とする血行動態的に不安定な不整脈の病歴; -FAに関連するECG異常以外の、研究者によって決定された臨床的に重要な異常の存在
  • コントロールされていない精神疾患

プロトコルに従って適用されるその他の包含/除外基準。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート 1/ コホート 2/ コホート 3
遺伝的：低用量LX2006
FXN遺伝子をコードするアデノ随伴ウイルスベクター（AAVrh.10hFXN）
遺伝的：高用量LX2006
FXN遺伝子をコードするアデノ随伴ウイルスベクター（AAVrh.10hFXN）
遺伝的：中用量 LX2006
FXN遺伝子をコードするアデノ随伴ウイルスベクター（AAVrh.10hFXN）

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
治療に起因する有害事象（TEAE）および治療に起因する重篤な事象（TESAE）
時間枠：ベースラインから投与後 5 年の終わりまでの変化
ベースラインから投与後 5 年の終わりまでの変化

二次結果の測定

結果測定
時間枠
LVMi のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから投与後 5 年の終わりまでの変化
ベースラインから投与後 5 年の終わりまでの変化
LVEFのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから投与後 5 年の終わりまでの変化
ベースラインから投与後 5 年の終わりまでの変化
心臓MRIで測定された心臓線維症のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから投与後 5 年の終わりまでの変化
ベースラインから投与後 5 年の終わりまでの変化
不整脈の存在と重症度
時間枠：ベースラインから投与後 5 年の終わりまでの変化
ベースラインから投与後 5 年の終わりまでの変化
心肺運動耐性の測定におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから投与後5年目の終わりまでの変化
ベースラインから投与後5年目の終わりまでの変化

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Lexeo Therapeutics

捜査官

  • スタディディレクター：Lexeo Clinical Trials、Lexeo Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年8月24日

一次修了 (推定)

2029年9月1日

研究の完了 (推定)

2029年9月1日

試験登録日

最初に提出

2022年6月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年6月30日

最初の投稿 (実際)

2022年7月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年12月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月19日

最終確認日

2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • LX2006-01

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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