Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gentherapie voor cardiomyopathie geassocieerd met ataxie van Friedreich

19 december 2025 bijgewerkt door: Lexeo Therapeutics

Een fase 1/2-onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van LX2006-gentherapie bij deelnemers met cardiomyopathie in verband met de ataxie van Friedreich

Dit is een fase 1/2, open-label, dosis-oplopende, multicenter studie naar de veiligheid en werkzaamheid van LX2006 voor deelnemers die ataxie van Friedreich hebben met tekenen van cardiomyopathie. Het eerste deel zal twee doses van enkelvoudige toediening van LX2006 (AAVrh.10hFXN) evalueren, een adeno-geassocieerd virus (AAV) gentherapie die is ontworpen om gedurende een periode van 52 weken intraveneus het humane frataxine (hFXN) -gen aan hartcellen af ​​te geven. De veiligheid en werkzaamheid op lange termijn zullen gedurende nog eens 4 jaar worden geëvalueerd voor een totaal van 5 jaar na de LX2006-behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Actief, niet wervend

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Friedreich's ataxie (FA) is een zeldzame, autosomaal recessieve ziekte die wordt veroorzaakt door een mutatie in het autosomaal frataxine (FXN)-gen. Progressieve cardiomyopathie met cardiale hypertrofie en fibrose wordt waargenomen bij de meeste personen met FA. De ziekte is ernstiger bij mensen met een eerder begin. Momenteel is er geen therapie die de progressie van cardiomyopathie bij FA, die verantwoordelijk is voor 60% van FA-gerelateerde sterfgevallen, verandert.

Het primaire doel van dit dosisbereikonderzoek is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van twee oplopende doses van LX2006 bij patiënten met FA-geassocieerde cardiomyopathie. LX2006 is ontworpen om hFXN-niveaus te herstellen om de mitochondriale functie te verbeteren. Beoordelingen van de hartfunctie, biomarkers en andere voorlopige werkzaamheidseindpunten zijn ook in deze studie opgenomen.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
8

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Ataxia Center and HD Center of Excellence, University of California
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 40 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde genetische diagnose van FA, beginnend vóór de leeftijd van 25 jaar
  • Er zijn geen contra-indicaties voor hartbiopten
  • Normale lever- en nierfunctie
  • Protocol gespecificeerde bereiken voor cardiopulmonale inspanningstesten (CPET) armergometrie
  • Protocol gespecificeerde bereiken voor antilichamen
  • Protocol gespecificeerde bereiken voor linkerventrikelejectiefractie (LVEF) zoals gemeten met cardiale MRI
  • Protocol gespecificeerde bereiken voor focale fibrose op cardiale MRI
  • Protocol gespecificeerde bereiken voor slagvolume-index en linkerventrikelbelasting op cardiale MRI
  • Geen bewijs van actieve infectie van welk type dan ook, inclusief hepatitisvirus (A, B of C) of humaan immunodeficiëntievirus (HIV-1 en HIV-2)

Uitsluitingscriteria:

  • Ongecontroleerde suikerziekte
  • Geschiedenis van klinisch significante longfunctieafwijkingen
  • Contra-indicatie voor cardiale MRI
  • Deelnemers die systemische corticosteroïden of andere immunosuppressieve medicatie krijgen
  • Geschiedenis van coronaire hartziekte of een structurele hart- of vaatziekte, inclusief maar niet beperkt tot aortastenose en hypertrofische obstructieve cardiomyopathie, anders dan FA-cardiomyopathie
  • Geschiedenis van hemodynamisch onstabiele aritmieën die tussenkomst van een arts vereisen; de aanwezigheid van klinisch significante afwijkingen zoals vastgesteld door de onderzoeker, anders dan ECG-afwijkingen gerelateerd aan FA
  • Ongecontroleerde psychiatrische ziekte

Andere opname-/uitsluitingscriteria die volgens het protocol moeten worden toegepast.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Cohort 1/ Cohort 2/ Cohort 3
Genetisch: Lage dosis LX2006
Adeno-geassocieerde virale vector die codeert voor het FXN-gen (AAVrh.10hFXN)
Genetisch: Hoge dosis LX2006
Adeno-geassocieerde virale vector die codeert voor het FXN-gen (AAVrh.10hFXN)
Genetisch: Middendosis LX2006
Adeno-geassocieerde virale vector die codeert voor het FXN-gen (AAVrh.10hFXN)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) en tijdens de behandeling optredende ernstige voorvallen (TESAE's)
Tijdsspanne: Verandering vanaf baseline tot eind jaar 5 na dosis
Verandering vanaf baseline tot eind jaar 5 na dosis

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in LVMi
Tijdsspanne: Verandering vanaf baseline tot eind jaar 5 na dosis
Verandering vanaf baseline tot eind jaar 5 na dosis
Verandering ten opzichte van baseline in LVEF
Tijdsspanne: Verandering vanaf baseline tot eind jaar 5 na dosis
Verandering vanaf baseline tot eind jaar 5 na dosis
Verandering ten opzichte van baseline in cardiale fibrose zoals gemeten met cardiale MRI
Tijdsspanne: Verandering vanaf baseline tot eind jaar 5 na dosis
Verandering vanaf baseline tot eind jaar 5 na dosis
Aanwezigheid en ernst van hartritmestoornissen
Tijdsspanne: Verandering vanaf baseline tot eind jaar 5 na dosis
Verandering vanaf baseline tot eind jaar 5 na dosis
Verandering ten opzichte van baseline in metingen van cardiopulmonale inspanningstolerantie
Tijdsspanne: Verandering vanaf baseline tot eind jaar 5 na dosis
Verandering vanaf baseline tot eind jaar 5 na dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Lexeo Therapeutics

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
24 augustus 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 september 2029

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 september 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
23 juni 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
30 juni 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
6 juli 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
23 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
19 december 2025

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • LX2006-01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen