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Elivaldogene Autotemcel で治療を受けた脳副腎白質ジストロフィー (CALD) の参加者の研究 (Stargazer)

2025年6月30日 更新者：bluebird bio

Elivaldogene Autotemcel で治療された脳副腎白質ジストロフィー (CALD) 患者の市販後、前向き、多施設共同、観察的、長期安全性および有効性登録研究 (Stargazer)

この研究の主な目的は、市販後 eli-cel (商品名 Skysona) で治療された CALD 患者の、新たに診断された悪性腫瘍を含む安全性の転帰を評価および説明すること、および重度機能障害 (MFD) のない患者について説明することです。より進行した早期活動性CALD患者の長期生存率。 市販後に eli-cel で治療された CALD の登録参加者全員が、この研究で 15 年間追跡調査されます。 この研究では治験薬は投与されません。 この研究には、市販後に eli-cel で治療された CALD 患者 120 人の参加者が登録されます。 より進行した早期活動性 CALD を有する 24 名の参加者からなる部分母集団は、米国 FDA の早期承認条件としての要求に応じて特別に登録され、有効性の結果について別個のコホートとして考慮されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
120

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 募集
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • 募集
        • UT Southwestern Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

CALD の参加者は、レジストリ研究に参加している米国のセンターで市販後設定で eli-cel による治療を受けました。

説明

包含基準:

以下の基準を満たす参加者は、このレジストリ調査に参加する資格があります。

  • 参加者は、レジストリ研究に参加する米国のセンターで市販後設定で eli-cel による治療を受ける必要があります。
  • 参加者は、国際血液骨髄移植研究センター (CIBMTR) レジストリに参加するためのインフォームドコンセントおよび/または同意を提供している必要があります。
  • 参加者は、レジストリ研究に参加するためにインフォームドコンセントおよび/または同意を提供している必要があります。
  • 参加者はREG-502データを提出できる米国拠点の医師によるフォローアップケアを受けなければなりません。

レジストリ調査の部分母集団の包含:

レジストリ研究の患者 120 人のうち 24 人は、より進行した早期活動性 CALD 亜集団を作成するために使用される次の包含基準を満たす必要があります。

• 参加者は上記の対象基準を満たし、eli-cel による治療前に実施された MRI による GdE+（ガドリニウム増強陽性）で Loes スコアが 4.5 ～ 9.0 であり、ベースラインでの NFS が 0 または 1 である必要があります。

除外基準:

このレジストリ調査には除外基準はありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート

グループ/コホート

生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
参加者全員
市販後設定で eli-cel で治療された CALD の参加者は、この登録研究で eli-cel 注入後最長 15 年間追跡調査され、実際の長期的なデータを収集し、結果を評価します。
他の：介入なし
これは非介入研究です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
個々の関心のある有害事象（AEI）を経験した参加者の数
時間枠：注入後15年間にわたって

スポンサーは、以下の事象を AEI であるとみなします（医学的に重大な重篤な有害事象 [SAE] として報告する必要があります）。

  • 新たに診断された悪性腫瘍
  • 好中球生着不全: 好中球回復不全によるバックアップ細胞またはその後の造血幹細胞移植 (HSCT) の投与に関する医療提供者 (HCP) の決定として定義されます。
  • 新たに感染した HIV-1 または HIV-2 感染症
  • 新たに診断された自己免疫疾患
  • 日和見感染症
  • eli-cel注入後60日以上経過して発生したグレード3以上の血球減少症
注入後15年間にわたって
新たに悪性腫瘍と診断された参加者の数
時間枠：注入後15年間にわたって
注入後15年間にわたって
挿入腫瘍形成の参加者数
時間枠：注入後15年間にわたって
注入後15年間にわたって
重度機能障害 (MFD) なしでの生存
時間枠：注入後15年間にわたって
MFDのない生存は、医薬品の注入からレスキュー細胞投与または2回目の移植、MFD、または何らかの原因による死亡のいずれか最初に起こるまでの時間として定義されます。
注入後15年間にわたって

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
全体的な生存 (OS)
時間枠：注入後15年間にわたって
注入後15年間にわたって
重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：注入後15年間にわたって
注入後15年間にわたって
Eli-cel 関連 AE の参加者数
時間枠：注入後15年間にわたって
注入後15年間にわたって
新たに血液悪性腫瘍と診断された部分集団において挿入腫瘍形成が存在する参加者の数
時間枠：注入後15年間にわたって
注入後15年間にわたって
新たに血液悪性腫瘍と診断された部分集団における完全寛解を達成した参加者の数
時間枠：注入後15年間にわたって
注入後15年間にわたって
新たに血液悪性腫瘍と診断された部分集団の無再発生存率
時間枠：注入後15年間にわたって
注入後15年間にわたって
新たに血液悪性腫瘍と診断された部分集団の全生存率
時間枠：注入後15年間にわたって
注入後15年間にわたって
新たに血液悪性腫瘍と診断された部分集団における骨髄穿刺液の核型検査により臨床的に重大な異常を認めた参加者の数
時間枠：注入後15年間にわたって
注入後15年間にわたって
新たに血液悪性腫瘍と診断された部分集団における蛍光 In-situ ハイブリダイゼーション (FISH) および次世代シークエンシング (NGS) で臨床的に重大な異常を有する参加者の数
時間枠：注入後15年間にわたって
注入後15年間にわたって

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
bluebird bio

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Center for International Blood and Marrow Transplant Research

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Kiran Bhirangi, MD、bluebird bio, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2024年3月27日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2047年12月30日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2047年12月30日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2024年1月16日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年1月16日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2024年1月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年7月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年6月30日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • REG-502

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Bluebird bio は透明性を重視しており、適切に匿名化された患者レベルのデータセットと裏付け文書は、この研究が完了し、該当するすべての規制上の提出物が提出され、bluebird bio によって確立された基準と一致した後に共有される場合があります (契約上または法的に許可されている場合)。機密情報を保護し、研究参加者のプライバシーを維持するための当社の協力者 (CIBMTR) および/または業界のベストプラクティス。 お問い合わせについては、datasharing@bluebirdbio.com までご連絡ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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