Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus osallistujista, joilla on aivoadrenoleukodystrofiaa (CALD), joita hoidettiin Elivaldogene Autotemcelilla (Stargazer)

maanantai 30. kesäkuuta 2025 päivittänyt: bluebird bio

Markkinoinnin jälkeinen, tuleva, monikeskus, havainnollinen, pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehokkuutta koskeva rekisteritutkimus potilaista, joilla on aivoadrenoleukodystrofia (CALD), joita hoidetaan Elivaldogene Autotemcelilla (Stargazer)

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on arvioida ja kuvata turvallisuustuloksia, mukaan lukien äskettäin diagnosoidut pahanlaatuiset kasvaimet, CALD-potilaiden, joita hoidettiin eli-cel-valmisteella markkinoille tulon jälkeen (kauppanimi Skysona), ja kuvata vakavasta toimintavammasta (MFD) vapaata. eloonjääminen ajan myötä osallistujilla, joilla on edistyneempi varhainen aktiivinen CALD. Kaikkia osallistujia, jotka saivat CALD-hoitoa eli-celillä markkinoille tulon jälkeen, seurataan tässä tutkimuksessa 15 vuoden ajan. Tutkimuslääkevalmistetta ei anneta tässä tutkimuksessa. Tähän tutkimukseen otetaan mukaan 120 osallistujaa, jotka saavat CALD-hoitoa eli-celillä markkinoille saattamisen jälkeen. 24 osallistujan alaryhmä, jolla on edistyneempi varhainen aktiivinen CALD, rekisteröidään erityisesti Yhdysvaltain FDA:n edellyttämällä tavalla nopeutetun hyväksynnän ehtona, ja sitä pidetään erillisenä kohorttina tehokkuuden tulosten kannalta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
120

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Rekrytointi
        • UT Southwestern Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

CALD-potilaat, joita hoidettiin eli-cel-valmisteella, markkinoinnin jälkeisessä ympäristössä rekisteritutkimukseen osallistuvassa Yhdysvalloissa sijaitsevassa keskuksessa.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Osallistujat, jotka täyttävät seuraavat kriteerit, voidaan ottaa mukaan tähän rekisteritutkimukseen.

  • Osallistujaa on hoidettava eli-celillä markkinointitutkimuksessa Yhdysvalloissa (Yhdysvallat) sijaitsevassa keskustassa, joka osallistuu rekisteritutkimukseen.
  • Osallistujan on täytynyt antaa tietoinen suostumus ja/tai suostumus osallistuakseen Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) -rekisteriin.
  • Osallistujan on täytynyt antaa tietoinen suostumus ja/tai suostumus osallistuakseen rekisteritutkimukseen.
  • Osallistujan tulee saada jatkohoitoa yhdysvaltalaiselta lääkäriltä, ​​joka voi toimittaa REG-502-tiedot.

Rekisteritutkimuksen osapopulaatioiden sisällyttäminen:

Rekisteritutkimuksen 120 potilaasta 24:n on täytettävä seuraavat sisällyttämiskriteerit, joita käytetään kehittyneemmän varhaisen aktiivisen CALD-alapopulaation luomiseen:

• Osallistujan on täytettävä edellä mainitut osallistumiskriteerit ja hänen on saatava Loes-pisteet 4,5–9,0 GdE+:lla (gadoliinin tehostumispositiivisuus) magneettikuvauksesta, joka on tehty ennen hoitoa eli-celillä ja NFS:llä 0 tai 1 lähtötilanteessa.

Poissulkemiskriteerit:

Tälle rekisteritutkimukselle ei ole olemassa poissulkemiskriteerejä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä tai alaryhmä havainnointitutkimuksen osallistujia, jonka biolääketieteelliset tai terveydelliset tulokset arvioidaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kaikki osallistujat
CALD-potilaita, joita on hoidettu eli-celillä markkinoille saattamisen jälkeen, seurataan tässä rekisteritutkimuksessa enintään 15 vuoden ajan eli-cel-infuusion jälkeen todellisen pitkittäistietojen keräämiseksi ja tulosten arvioimiseksi.
Muut: Ei väliintuloa
Tämä on ei-interventiotutkimus.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, jotka kokevat kunkin yksittäisen kiinnostavan haittatapahtuman (AEI)
Aikaikkuna: 15 vuotta infuusion jälkeen

Sponsori pitää seuraavia tapahtumia AEI:nä (jotka tulee raportoida lääketieteellisesti merkittävinä vakavina haittatapahtumina [SAE]):

  • Mikä tahansa äskettäin todettu pahanlaatuinen kasvain
  • Neutrofiilien siirron epäonnistuminen: määritellään terveydenhuollon tarjoajan (HCP) päätökseksi antaa varasoluja tai myöhempää hematopoieettista kantasolusiirtoa (HSCT) neutrofiilien palautumisen epäonnistumisen vuoksi
  • Hiljattain hankittu HIV-1- tai HIV-2-infektio
  • Kaikki äskettäin diagnosoidut autoimmuunisairaudet
  • Opportunistiset infektiot
  • 3. asteen tai korkeamman sytopeniat, jotka ilmenevät yli 60 päivää eli-cel-infuusion jälkeen
15 vuotta infuusion jälkeen
Osallistujien määrä, joilla on äskettäin diagnosoitu pahanlaatuinen kasvain
Aikaikkuna: 15 vuotta infuusion jälkeen
15 vuotta infuusion jälkeen
Osallistujien lukumäärä, joilla on insertioonkogeneesi
Aikaikkuna: 15 vuotta infuusion jälkeen
15 vuotta infuusion jälkeen
Suuri toiminnallinen vamma (MFD) ilman selviytymistä
Aikaikkuna: 15 vuotta infuusion jälkeen
MFD-vapaa eloonjääminen määritellään ajaksi lääkevalmisteen infuusiosta joko pelastussolun antamiseen tai toiseen siirtoon, MFD:hen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
15 vuotta infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: 15 vuotta infuusion jälkeen
15 vuotta infuusion jälkeen
Osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: 15 vuotta infuusion jälkeen
15 vuotta infuusion jälkeen
Osallistujien määrä, joilla on Eli-celiin liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 15 vuotta infuusion jälkeen
15 vuotta infuusion jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla on insertioonkogeneesi alapopulaatiossa, jossa on äskettäin diagnosoitu hematologinen pahanlaatuisuus
Aikaikkuna: 15 vuotta infuusion jälkeen
15 vuotta infuusion jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla on täydellinen remissio äskettäin diagnosoidun hematologisen pahanlaatuisen kasvaimen osapopulaatiossa
Aikaikkuna: 15 vuotta infuusion jälkeen
15 vuotta infuusion jälkeen
Relapsivapaa eloonjääminen osapopulaatiossa, jossa on äskettäin diagnosoitu hematologinen pahanlaatuisuus
Aikaikkuna: 15 vuotta infuusion jälkeen
15 vuotta infuusion jälkeen
Kokonaiseloonjääminen alapopulaatiossa, jossa on äskettäin diagnosoitu hematologinen pahanlaatuisuus
Aikaikkuna: 15 vuotta infuusion jälkeen
15 vuotta infuusion jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia luuytimen aspiraatin karyotyypityksen perusteella äskettäin diagnosoidun hematologisen pahanlaatuisen kasvaimen alapopulaatiossa
Aikaikkuna: 15 vuotta infuusion jälkeen
15 vuotta infuusion jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia fluoresenssiin in situ -hybridisaatiossa (FISH) ja seuraavan sukupolven sekvensoinnissa (NGS) äskettäin diagnosoidun hematologisen pahanlaatuisen kasvaimen alapopulaatiossa
Aikaikkuna: 15 vuotta infuusion jälkeen
15 vuotta infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
bluebird bio

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Kiran Bhirangi, MD, bluebird bio, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 27. maaliskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 30. joulukuuta 2047

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Maanantai 30. joulukuuta 2047

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 16. tammikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 16. tammikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 25. tammikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 2. heinäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • REG-502

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Bluebird bio on sitoutunut avoimuuteen, ja asianmukaisesti poistettuja potilastason tietokokonaisuuksia ja tukiasiakirjoja voidaan jakaa (jos sopimus tai muutoin laki sallii) tämän tutkimuksen päätyttyä, kaikkien sovellettavien säädösten toimittamisen ja bluebird bion määrittelemien kriteerien mukaisesti. yhteistyökumppaniemme (CIBMTR) ja/tai alan parhaita käytäntöjä luottamuksellisten tietojen suojaamiseksi ja tutkimukseen osallistuneiden yksityisyyden säilyttämiseksi. Jos sinulla on kysyttävää, ota meihin yhteyttä osoitteeseen datasharing@bluebirdbio.com.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia