Elivaldogene Autotemcel で治療を受けた脳副腎白質ジストロフィー (CALD) の参加者の研究 (Stargazer)
2024年4月9日 更新者：bluebird bio
Elivaldogene Autotemcel で治療された脳副腎白質ジストロフィー (CALD) 患者の市販後、前向き、多施設共同、観察的、長期安全性および有効性登録研究 (Stargazer)
この研究の主な目的は、市販後 eli-cel (商品名 Skysona) で治療された CALD 患者の、新たに診断された悪性腫瘍を含む安全性の転帰を評価および説明すること、および重度機能障害 (MFD) のない患者について説明することです。より進行した早期活動性CALD患者の長期生存率。
市販後に eli-cel で治療された CALD の登録参加者全員が、この研究で 15 年間追跡調査されます。
この研究では治験薬は投与されません。
この研究には、市販後に eli-cel で治療された CALD 患者 120 人の参加者が登録されます。
より進行した早期活動性 CALD を有する 24 名の参加者からなる部分母集団は、米国 FDA の早期承認条件としての要求に応じて特別に登録され、有効性の結果について別個のコホートとして考慮されます。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (推定)
120
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：bluebird bio
- 電話番号：+1-833-999-6378
- メール：clinicaltrials@bluebirdbio.com
研究場所
-
-
California
-
Palo Alto、California、アメリカ、94304
- まだ募集していません
- Palo Alto
-
San Francisco、California、アメリカ、94158
- まだ募集していません
- San Francisco
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- 募集
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- まだ募集していません
- Minneapolis
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- まだ募集していません
- Philadelphia
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
CALD の参加者は、レジストリ研究に参加している米国のセンターで市販後設定で eli-cel による治療を受けました。
説明
包含基準:
以下の基準を満たす参加者は、このレジストリ調査に参加する資格があります。
- 参加者は、レジストリ研究に参加する米国のセンターで市販後設定で eli-cel による治療を受ける必要があります。
- 参加者は、国際血液骨髄移植研究センター (CIBMTR) レジストリに参加するためのインフォームドコンセントおよび/または同意を提供している必要があります。
- 参加者は、レジストリ研究に参加するためにインフォームドコンセントおよび/または同意を提供している必要があります。
- 参加者はREG-502データを提出できる米国拠点の医師によるフォローアップケアを受けなければなりません。
レジストリ調査の部分母集団の包含:
レジストリ研究の患者 120 人のうち 24 人は、より進行した早期活動性 CALD 亜集団を作成するために使用される次の包含基準を満たす必要があります。
• 参加者は上記の対象基準を満たし、eli-cel による治療前に実施された MRI による GdE+（ガドリニウム増強陽性）で Loes スコアが 4.5 ～ 9.0 であり、ベースラインでの NFS が 0 または 1 である必要があります。
除外基準:
このレジストリ調査には除外基準はありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
参加者全員
市販後設定で eli-cel で治療された CALD の参加者は、この登録研究で eli-cel 注入後最長 15 年間追跡調査され、実際の長期的なデータを収集し、結果を評価します。
|
これは非介入研究です。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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個々の関心のある有害事象（AEI）を経験した参加者の数
時間枠：注入後15年間にわたって
|
スポンサーは、以下の事象を AEI であるとみなします（医学的に重大な重篤な有害事象 [SAE] として報告する必要があります）。
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注入後15年間にわたって
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|
新たに悪性腫瘍と診断された参加者の数
時間枠：注入後15年間にわたって
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注入後15年間にわたって
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|
挿入腫瘍形成の参加者数
時間枠：注入後15年間にわたって
|
注入後15年間にわたって
|
|
|
重度機能障害 (MFD) なしでの生存
時間枠：注入後15年間にわたって
|
MFDのない生存は、医薬品の注入からレスキュー細胞投与または2回目の移植、MFD、または何らかの原因による死亡のいずれか最初に起こるまでの時間として定義されます。
|
注入後15年間にわたって
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
全体的な生存 (OS)
時間枠：注入後15年間にわたって
|
注入後15年間にわたって
|
|
重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：注入後15年間にわたって
|
注入後15年間にわたって
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|
Eli-cel 関連 AE の参加者数
時間枠：注入後15年間にわたって
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注入後15年間にわたって
|
|
新たに血液悪性腫瘍と診断された部分集団において挿入腫瘍形成が存在する参加者の数
時間枠：注入後15年間にわたって
|
注入後15年間にわたって
|
|
新たに血液悪性腫瘍と診断された部分集団における完全寛解を達成した参加者の数
時間枠：注入後15年間にわたって
|
注入後15年間にわたって
|
|
新たに血液悪性腫瘍と診断された部分集団の無再発生存率
時間枠：注入後15年間にわたって
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注入後15年間にわたって
|
|
新たに血液悪性腫瘍と診断された部分集団の全生存率
時間枠：注入後15年間にわたって
|
注入後15年間にわたって
|
|
新たに血液悪性腫瘍と診断された部分集団における骨髄穿刺液の核型検査により臨床的に重大な異常を認めた参加者の数
時間枠：注入後15年間にわたって
|
注入後15年間にわたって
|
|
新たに血液悪性腫瘍と診断された部分集団における蛍光 In-situ ハイブリダイゼーション (FISH) および次世代シークエンシング (NGS) で臨床的に重大な異常を有する参加者の数
時間枠：注入後15年間にわたって
|
注入後15年間にわたって
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Himal Lal Thakar, MD、bluebird bio, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年3月27日
一次修了 (推定)
2047年12月30日
研究の完了 (推定)
2047年12月30日
試験登録日
最初に提出
2024年1月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年1月16日
最初の投稿 (実際)
2024年1月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月9日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- REG-502
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Bluebird bio は透明性を重視しており、適切に匿名化された患者レベルのデータセットと裏付け文書は、この研究が完了し、該当するすべての規制上の提出物が提出され、bluebird bio によって確立された基準と一致した後に共有される場合があります (契約上または法的に許可されている場合)。機密情報を保護し、研究参加者のプライバシーを維持するための当社の協力者 (CIBMTR) および/または業界のベストプラクティス。
お問い合わせについては、datasharing@bluebirdbio.com までご連絡ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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