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Un estudio de participantes con adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) tratados con Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)

30 de junio de 2025 actualizado por: bluebird bio

Un estudio de registro de eficacia y seguridad a largo plazo, observacional, multicéntrico, prospectivo, poscomercialización de pacientes con adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) tratados con Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)

El objetivo principal de este estudio es evaluar y describir los resultados de seguridad, incluidas las neoplasias malignas recién diagnosticadas, de pacientes con CALD tratados con eli-cel en el entorno poscomercialización (nombre comercial Skysona) y describir sin discapacidad funcional mayor (DMF). supervivencia a lo largo del tiempo en participantes con CALD activa temprana más avanzada. Todos los participantes inscritos con CALD tratados con eli-cel en el entorno poscomercialización serán seguidos en este estudio durante 15 años. En este estudio no se administrará ningún medicamento en investigación. Este estudio inscribirá a 120 participantes con CALD tratados con eli-cel en el entorno poscomercialización. Se inscribirá específicamente una subpoblación de 24 participantes con CALD activa temprana más avanzada según lo exige la FDA de EE. UU. como condición para la aprobación acelerada y se considerará como una cohorte separada para los resultados de efectividad.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
120

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • UT Southwestern Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Participantes con CALD tratados con eli-cel en el entorno posterior a la comercialización en un centro de EE. UU. que participa en el Estudio de Registro.

Descripción

Criterios de inclusión:

Los participantes que cumplan con los siguientes criterios serán elegibles para su inclusión en este Estudio de Registro.

  • El participante debe ser tratado con eli-cel en el entorno posterior a la comercialización en un centro en los Estados Unidos (EE. UU.) que participe en el Estudio de Registro.
  • El participante debe haber proporcionado un consentimiento informado y/o asentimiento para participar en el registro del Centro para la Investigación Internacional de Trasplantes de Sangre y Médula (CIBMTR).
  • El participante debe haber proporcionado un consentimiento informado y/o asentimiento para participar en el Estudio de Registro.
  • El participante debe recibir atención de seguimiento por parte de un médico con sede en EE. UU. con capacidad para enviar datos REG-502.

Inclusión de subpoblaciones del estudio de registro:

Veinticuatro de los 120 pacientes en el Estudio de Registro deben cumplir con los siguientes criterios de inclusión que se utilizarán para crear la subpoblación CALD activa temprana más avanzada:

• El participante debe cumplir con los criterios de inclusión anteriores y tener una puntuación Loes de 4,5 a 9,0 con GdE+ (positividad de mejora con gadolinio) de una resonancia magnética realizada antes del tratamiento con eli-cel y con NFS de 0 o 1 al inicio del estudio.

Criterio de exclusión:

No existen criterios de exclusión para este estudio de registro.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte

Grupo / Cohorte

Un grupo o subgrupo de participantes en un estudio observacional en el que se evalúan los resultados biomédicos o de salud.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Todos los participantes
Los participantes con CALD tratados con eli-cel en el entorno posterior a la comercialización serán seguidos en este estudio de registro durante hasta 15 años después de la infusión de eli-cel para recopilar datos longitudinales del mundo real y evaluar los resultados.
Otro: Sin intervención
Este es un estudio no intervencionista.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que experimentan cada evento adverso de interés (AEI) individual
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión

El Patrocinador considera que los siguientes eventos son AEI (que deben informarse como Eventos Adversos Graves [AAG] médicamente significativos):

  • Cualquier neoplasia maligna recién diagnosticada
  • Fallo del injerto de neutrófilos: definido como la decisión del proveedor de atención médica (HCP) de administrar células de respaldo o un posterior trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) debido a un fallo en la recuperación de neutrófilos.
  • Infección recién adquirida por VIH-1 o VIH-2
  • Cualquier trastorno autoinmune recién diagnosticado.
  • Infecciones oportunistas
  • Citopenias de grado 3 o superior que ocurren más de 60 días después de la infusión de eli-cel
Hasta 15 años después de la infusión
Número de participantes con neoplasias malignas recién diagnosticadas
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión
Hasta 15 años después de la infusión
Número de participantes con oncogénesis de inserción
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión
Hasta 15 años después de la infusión
Supervivencia libre de discapacidad funcional mayor (DFM)
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión
La supervivencia libre de MFD se define como el tiempo desde la infusión del medicamento hasta la administración de células de rescate o un segundo trasplante, MFD o la muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero.
Hasta 15 años después de la infusión

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Supervivencia general (SG)
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión
Hasta 15 años después de la infusión
Número de participantes con eventos adversos graves (EAG)
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión
Hasta 15 años después de la infusión
Número de participantes con EA relacionados con Eli-cel
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión
Hasta 15 años después de la infusión
Número de participantes con presencia de oncogénesis de inserción en una subpoblación con neoplasia maligna hematológica recién diagnosticada
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión
Hasta 15 años después de la infusión
Número de participantes con remisión completa en una subpoblación con neoplasia maligna hematológica recién diagnosticada
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión
Hasta 15 años después de la infusión
Supervivencia libre de recaídas en una subpoblación con neoplasia maligna hematológica recién diagnosticada
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión
Hasta 15 años después de la infusión
Supervivencia general en una subpoblación con neoplasia maligna hematológica recién diagnosticada
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión
Hasta 15 años después de la infusión
Número de participantes con anomalías clínicamente significativas mediante cariotipo en aspirado de médula ósea en una subpoblación con neoplasia maligna hematológica recién diagnosticada
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión
Hasta 15 años después de la infusión
Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en la hibridación in situ de fluorescencia (FISH) y la secuenciación de próxima generación (NGS) en una subpoblación con neoplasia maligna hematológica recién diagnosticada
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión
Hasta 15 años después de la infusión

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
bluebird bio

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Kiran Bhirangi, MD, bluebird bio, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
27 de marzo de 2024

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
30 de diciembre de 2047

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
30 de diciembre de 2047

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
16 de enero de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
16 de enero de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
25 de enero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
2 de julio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
30 de junio de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de junio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • REG-502

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Bluebird bio está comprometido con la transparencia y se pueden compartir conjuntos de datos y documentos de respaldo a nivel de paciente debidamente anonimizados (si lo permite contractual o legalmente) una vez finalizado este estudio, la presentación de todas las presentaciones reglamentarias aplicables y de conformidad con los criterios establecidos por bluebird bio. nuestros colaboradores (CIBMTR) y/o las mejores prácticas de la industria para proteger la información confidencial y mantener la privacidad de los participantes del estudio. Para consultas, contáctenos en datasharing@bluebirdbio.com.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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