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Um estudo de participantes com adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) tratados com Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)

30 de junho de 2025 atualizado por: bluebird bio

Um estudo pós-comercialização, prospectivo, multicêntrico, observacional, de registro de segurança e eficácia de longo prazo de pacientes com adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) tratados com Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)

O principal objetivo deste estudo é avaliar e descrever os resultados de segurança, incluindo malignidades recém-diagnosticadas, de pacientes com CALD tratados com eli-cel no ambiente pós-comercialização (nome comercial Skysona) e descrever deficiência funcional maior (MFD) livre sobrevivência ao longo do tempo em participantes com CALD ativa precoce mais avançada. Todos os participantes inscritos com CALD tratados com eli-cel no ambiente pós-comercialização serão acompanhados neste estudo por 15 anos. Nenhum medicamento experimental será administrado neste estudo. Este estudo inscreverá 120 participantes com CALD tratados com eli-cel no ambiente pós-comercialização. Uma subpopulação de 24 participantes com CALD ativo precoce mais avançado será especificamente inscrita conforme exigido pelo FDA dos EUA como condição de aprovação acelerada e será considerada como uma coorte separada para resultados de eficácia.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
120

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Recrutamento
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Recrutamento
        • UT Southwestern Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Participantes com CALD tratados com eli-cel no ambiente pós-comercialização em um centro nos EUA que participa do Estudo de Registro.

Descrição

Critério de inclusão:

Os participantes que atenderem aos seguintes critérios serão elegíveis para inclusão neste estudo de registro.

  • O participante deve ser tratado com eli-cel no ambiente pós-comercialização em um centro nos Estados Unidos (EUA) que participa do Estudo de Registro.
  • O participante deve ter fornecido um consentimento informado e/ou assentimento para participar do registro do Centro Internacional de Pesquisa de Transplante de Sangue e Medula Óssea (CIBMTR).
  • O participante deve ter fornecido consentimento informado e/ou assentimento para participar do Estudo de Registro.
  • O participante deve receber acompanhamento de um médico residente nos EUA com capacidade de enviar dados REG-502.

Inclusão da subpopulação do estudo de registro:

Vinte e quatro dos 120 pacientes no Estudo de Registro devem atender aos seguintes critérios de inclusão que serão usados ​​para criar a subpopulação CALD ativa precoce mais avançada:

• O participante deve atender aos critérios de inclusão acima e ter uma pontuação Loes de 4,5 a 9,0 com GdE+ (positividade para realce de gadolínio) de uma ressonância magnética realizada antes do tratamento com eli-cel e com NFS de 0 ou 1 no início do estudo.

Critério de exclusão:

Não há critérios de exclusão para este Estudo de Registro.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Todos os participantes
Os participantes com CALD tratados com eli-cel no ambiente pós-comercialização serão acompanhados neste estudo de registro por até 15 anos após a infusão de eli-cel para coletar dados longitudinais do mundo real e avaliar os resultados.
Outro: Sem intervenção
Este é um estudo não intervencional.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que vivenciam cada evento adverso de interesse (AEI) individual
Prazo: Até 15 anos após a infusão

O Patrocinador considera os seguintes eventos como EAIs (que devem ser relatados como Eventos Adversos Graves [SAEs] clinicamente significativos):

  • Qualquer malignidade recém-diagnosticada
  • Falha no enxerto de neutrófilos: definida como a decisão do profissional de saúde (HCP) de administrar células de reserva ou subsequente transplante de células-tronco hematopoéticas (TCTH) devido à falha na recuperação de neutrófilos
  • Infecção recentemente adquirida por HIV-1 ou HIV-2
  • Quaisquer doenças autoimunes recém-diagnosticadas
  • Infecções oportunistas
  • Citopenias de grau 3 ou superior ocorrendo mais de 60 dias após a infusão de eli-cel
Até 15 anos após a infusão
Número de participantes com doenças malignas recentemente diagnosticadas
Prazo: Até 15 anos após a infusão
Até 15 anos após a infusão
Número de participantes com oncogênese insercional
Prazo: Até 15 anos após a infusão
Até 15 anos após a infusão
Sobrevivência Livre de Incapacidade Funcional Maior (MFD)
Prazo: Até 15 anos após a infusão
A sobrevida livre de MFD é definida como o tempo desde a infusão do medicamento até a administração de células de resgate ou segundo transplante, MFD ou morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro.
Até 15 anos após a infusão

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Sobrevivência Geral (OS)
Prazo: Até 15 anos após a infusão
Até 15 anos após a infusão
Número de participantes com eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Até 15 anos após a infusão
Até 15 anos após a infusão
Número de participantes com EAs relacionados à Eli-cel
Prazo: Até 15 anos após a infusão
Até 15 anos após a infusão
Número de participantes com presença de oncogênese insercional em subpopulação com malignidade hematológica recentemente diagnosticada
Prazo: Até 15 anos após a infusão
Até 15 anos após a infusão
Número de participantes com remissão completa em subpopulação com malignidade hematológica recentemente diagnosticada
Prazo: Até 15 anos após a infusão
Até 15 anos após a infusão
Sobrevivência livre de recidiva em subpopulação com malignidade hematológica recentemente diagnosticada
Prazo: Até 15 anos após a infusão
Até 15 anos após a infusão
Sobrevivência geral em subpopulação com malignidade hematológica recentemente diagnosticada
Prazo: Até 15 anos após a infusão
Até 15 anos após a infusão
Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas por cariótipo em aspirado de medula óssea em subpopulação com malignidade hematológica recentemente diagnosticada
Prazo: Até 15 anos após a infusão
Até 15 anos após a infusão
Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas na hibridização in-situ por fluorescência (FISH) e no sequenciamento de próxima geração (NGS) em subpopulação com malignidade hematológica recentemente diagnosticada
Prazo: Até 15 anos após a infusão
Até 15 anos após a infusão

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
bluebird bio

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Kiran Bhirangi, MD, bluebird bio, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
27 de março de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
30 de dezembro de 2047

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
30 de dezembro de 2047

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
16 de janeiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
16 de janeiro de 2024

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
25 de janeiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
2 de julho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
30 de junho de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • REG-502

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Bluebird bio está comprometida com a transparência e conjuntos de dados de nível de paciente devidamente desidentificados e documentos de apoio podem ser compartilhados (se permitido contratualmente ou de outra forma legalmente) após a conclusão deste estudo, envio de todas as submissões regulatórias aplicáveis ​​e consistente com os critérios estabelecidos pela bluebird bio, nossos colaboradores (CIBMTR) e/ou melhores práticas do setor para proteger informações confidenciais e manter a privacidade dos participantes do estudo. Para mais informações, entre em contato conosco em datasharing@bluebirdbio.com.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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