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Elivaldogene Autotemcel로 치료받은 뇌부신백질이영양증(CALD) 참가자에 대한 연구 (Stargazer)

2025년 6월 30일 업데이트: bluebird bio

Elivaldogene Autotemcel(Stargazer)로 치료받은 뇌부신백질이영양증(CALD) 환자에 대한 시판 후, 전향적, 다기관, 관찰, 장기 안전성 및 유효성 등록 연구

본 연구의 주요 목적은 시판 후 환경에서 eli-cel(상표명 Skysona)로 치료받은 CALD 환자의 새로 진단된 악성 종양을 포함한 안전성 결과를 평가 및 설명하고 주요 기능 장애(MFD)가 없음을 설명하는 것입니다. 보다 진행된 초기 활성 CALD 참가자의 시간 경과에 따른 생존. 시판 후 환경에서 eli-cel로 치료를 받은 CALD에 등록된 모든 참가자는 이 연구에서 15년 동안 추적됩니다. 본 연구에서는 연구용 의약품이 투여되지 않습니다. 이 연구에서는 시판 후 환경에서 eli-cel로 치료받은 CALD 환자 120명을 등록할 것입니다. 보다 진행된 초기 활성 CALD를 가진 24명의 참가자 하위 모집단은 미국 FDA가 신속 승인 조건으로 요구하는 대로 특별히 등록될 것이며 유효성 결과를 위한 별도의 코호트로 간주됩니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
모병

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
관찰

등록 (추정된)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
120

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 장소

  • 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • 모병
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • 모병
        • UT Southwestern Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

레지스트리 연구에 참여하는 미국 센터의 시판 후 환경에서 eli-cel로 치료를 받은 CALD 참가자.

설명

포함 기준:

다음 기준을 충족하는 참가자는 이 레지스트리 연구에 포함될 수 있습니다.

  • 참가자는 등록 연구에 참여하는 미국(US) 센터의 시판 후 환경에서 eli-cel로 치료를 받아야 합니다.
  • 참가자는 국제 혈액 및 골수 이식 연구 센터(CIBMTR) 등록에 참여하기 위해 사전 동의 및/또는 승인을 제공해야 합니다.
  • 참가자는 레지스트리 연구에 참여하기 위해 사전 동의 및/또는 승인을 제공해야 합니다.
  • 참가자는 REG-502 데이터를 제출할 수 있는 능력을 갖춘 미국 소재 의사로부터 후속 진료를 받아야 합니다.

레지스트리 연구 하위 모집단 포함:

레지스트리 연구에 참여한 환자 120명 중 24명은 보다 발전된 초기 활성 CALD 하위 모집단을 생성하는 데 사용되는 다음 포함 기준을 충족해야 합니다.

• 참가자는 위의 포함 기준을 충족해야 하며 eli-cel 치료 전 수행한 MRI에서 GdE+(가돌리늄 강화 양성) 및 기준선에서 NFS가 0 또는 1인 Loes 점수가 4.5~9.0이어야 합니다.

제외 기준:

이 레지스트리 연구에는 제외 기준이 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트

그룹/코호트

생물 의학 또는 건강 결과에 대해 평가되는 관찰 연구의 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
모든 참가자
마케팅 후 환경에서 eli-cel로 치료받은 CALD 참가자는 실제 종단적 데이터를 수집하고 결과를 평가하기 위해 eli-cel 주입 후 최대 15년 동안 이 등록 연구에서 추적 관찰됩니다.
다른: 간섭 없음
이것은 비 개입 연구입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
각 개별 관심 유해 사례(AEI)를 경험한 참가자 수
기간: 주입 후 15년 동안

의뢰자는 다음 사건을 AEI(의학적으로 중요한 심각한 부작용(SAE)으로 보고해야 함)으로 간주합니다.

  • 새로 진단된 악성 종양
  • 호중구 생착 실패: 호중구 회복 실패로 인해 예비 세포 또는 후속 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)을 투여하기로 한 의료 서비스 제공자(HCP)의 결정으로 정의됩니다.
  • 새로 획득한 HIV-1 또는 HIV-2 감염
  • 새로 진단된 자가면역 질환
  • 기회감염
  • 엘리셀 주입 후 60일 이후에 발생한 3등급 이상의 혈구감소증
주입 후 15년 동안
새로 진단된 악성 종양이 있는 참가자 수
기간: 주입 후 15년 동안
주입 후 15년 동안
삽입 종양 발생이 있는 참가자 수
기간: 주입 후 15년 동안
주입 후 15년 동안
주요 기능 장애(MFD) 없는 생존
기간: 주입 후 15년 동안
MFD 없는 생존은 의약품 주입부터 구조 세포 투여 또는 두 번째 이식, MFD 또는 모든 원인으로 인한 사망 중 먼저 발생하는 시점까지의 시간으로 정의됩니다.
주입 후 15년 동안

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
기간
전체 생존(OS)
기간: 주입 후 15년 동안
주입 후 15년 동안
심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 주입 후 15년 동안
주입 후 15년 동안
Eli-cel 관련 AE 참여자 수
기간: 주입 후 15년 동안
주입 후 15년 동안
새로 진단된 혈액학적 악성 종양이 있는 하위 모집단에서 삽입성 종양 발생이 존재하는 참가자 수
기간: 주입 후 15년 동안
주입 후 15년 동안
새로 진단된 혈액학적 악성종양이 있는 하위 모집단에서 완전 관해를 보인 참가자 수
기간: 주입 후 15년 동안
주입 후 15년 동안
새로 진단된 혈액학적 악성종양이 있는 하위 모집단의 무재발 생존
기간: 주입 후 15년 동안
주입 후 15년 동안
새로 진단된 혈액학적 악성종양이 있는 하위 모집단의 전체 생존율
기간: 주입 후 15년 동안
주입 후 15년 동안
새로 진단된 혈액학적 악성종양이 있는 하위 모집단의 골수 흡인에서 핵형 분석을 통해 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참가자 수
기간: 주입 후 15년 동안
주입 후 15년 동안
새로 진단된 혈액학적 악성 종양이 있는 하위 모집단에서 형광 제자리 혼성화(FISH) 및 차세대 염기서열 분석(NGS)에서 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참가자 수
기간: 주입 후 15년 동안
주입 후 15년 동안

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
bluebird bio

협력자

협력자

임상 연구를 지원하는 스폰서 이외의 조직. 이 지원에는 자금 조달, 설계, 구현, 데이터 분석 또는 보고와 관련된 활동이 포함될 수 있습니다.
Center for International Blood and Marrow Transplant Research

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 연구 책임자: Kiran Bhirangi, MD, bluebird bio, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2024년 3월 27일

기본 완료 (추정된)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2047년 12월 30일

연구 완료 (추정된)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2047년 12월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2024년 1월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2024년 1월 16일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2024년 1월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2025년 7월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2025년 6월 30일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2025년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • REG-502

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

블루버드 바이오는 투명성을 보장하고 적절하게 식별되지 않은 환자 수준 데이터 세트와 지원 문서를 공유할 수 있습니다(계약상 또는 달리 법적으로 허용되는 경우). 이 연구 완료, 모든 관련 규제 제출 제출 및 블루버드 바이오가 설정한 기준에 따라, 기밀 정보를 보호하고 연구 참가자의 개인 정보를 유지하기 위해 협력자(CIBMTR) 및/또는 업계 모범 사례를 준수합니다. 문의사항은 datasharing@bluebirdbio.com으로 연락주세요.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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