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難治性SLEに対するCD19 CAR-T療法の研究

2026年2月4日 更新者：Chongqing Precision Biotech Co., Ltd

難治性全身性エリテマトーデスに対する自家CD19標的キメラ抗原受容体T（CAR-T）療法の研究

これは、難治性全身性エリテマトーデスの治療におけるPTOC1細胞注射の安全性と有効性を評価することを目的とした、研究者主導の臨床試験です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

全身性エリテマトーデス（SLE）は重篤な自己免疫疾患であり、複数の臓器やシステムに広範な損傷を引き起こし、最終的には障害や死に至る可能性があります。

現在、SLEの主な治療法は、症状を緩和するためにグルココルチコイドや免疫抑制剤に依存しています。しかし、根治的な治療法がないため、患者は通常、無期限に服薬を続ける必要があります。近年、ベリムマブやリツキシマブなどの生物学的製剤がSLEの治療に導入されましたが、これらの治療法は骨髄内の自己免疫B細胞を完全に除去することはできず、全体的な成果は満足のいくものではありません。さらに、これらの薬剤を中止すると疾患の再発を引き起こす可能性があり、患者は依然として生涯にわたる服薬と不治の病という課題に直面しています。

CAR-T療法は、遺伝子改変技術を用いてT細胞を再プログラミングし、疾患関連抗原を発現する標的細胞を抗原特異的認識によって排除する養子細胞療法です。臨床研究により、CD19標的CAR-T細胞はSLEに対して重要な治療的潜在性を有することが実証されています。従来のCAR-T細胞と比較して、PTOC1細胞注射液は、革新的なCAR-T製造システムに依存しており、極めて短時間で製造することが可能です（調製時間はわずか10分）。

本研究の目的は、難治性SLEの治療におけるPTOC1細胞注射液の安全性と有効性を評価することです。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
18

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • 中国
      • Chongqing、中国
        • 募集
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • コンタクト：
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

対象基準：

  • 年齢5歳以上、性別制限なし；
  • 2019年EULAR/ACR分類基準に基づくSLEの診断を受け、高用量グルココルチコイド（プレドニゾン≥1mg/kg/日または他のステロイドの同等量）を3か月以上併用し、ヒドロキシクロロキンおよび少なくとも2種類の免疫抑制剤または生物学的製剤（シクロホスファミド、ミコフェノール酸モフェチル、アザチオプリン、メトトレキサート、シクロスポリン、タクロリムス、シロリムス、レフルノミド、テリタシセプト、ベリムマブ、リツキシマブを含む）を併用しても中等度から重度の疾患活動性が持続する場合、または標準治療に不耐性の場合；
  • SLEDAI-2Kスコア≥8点；

  • 主要臓器機能は以下の要件を満たす必要がある：

    1. 心機能：左心室駆出率（LVEF）≥50%、心電図（ECG）に明らかな異常なし；
    2. 腎機能：eGFR≥30mL/min/1.73m²；
    3. 肝機能：ASTおよびALT≤3.0×ULN、総ビリルビン≤2.0×ULN；
    4. 肺機能：重度の肺病変なし；非酸素補給条件下での血中酸素飽和度≥92%。
  • 白血球除去術または静脈採血の基準を満たし、白血球除去術の禁忌がないこと；
  • 妊娠可能年齢の女性被験者は妊娠検査が陰性であり、輸注後1年まで有効な避妊措置を講じることに同意すること；
  • 被験者またはその保護者が臨床試験への参加に同意し、臨床試験の目的と手順を理解し、研究への参加を希望することを示すインフォームド・コンセント書に署名すること。

除外基準：

  • 中枢神経系（CNS）疾患：スクリーニング前60日以内に介入を要するCNSループス症状（てんかん、錯乱、脳血管イベントなど）の存在；
  • スクリーニング前の先天性心疾患または重度の不整脈：多源性および頻発性の上室性頻拍、心室頻拍などを含む；または中等度から大量の心嚢液貯留、重度の心筋炎などを合併している場合；または昇圧剤を必要とする不安定なバイタルサインを有する患者；
  • スクリーニング前3か月以内に全身治療を要する活動性感染症または制御不能な感染症の存在；
  • スクリーニング前3か月以内に固形臓器移植または造血幹細胞移植を受けた場合；またはスクリーニング前2週間以内にグレード2以上の急性移植片対宿主病（GVHD）を有した場合；
  • B型肝炎表面抗原（HBsAg）陽性、またはB型肝炎コア抗体（HBcAb）陽性で末梢血B型肝炎ウイルス（HBV）DNAレベルが正常範囲を超える場合；C型肝炎ウイルス（HCV）抗体陽性で末梢血C型肝炎ウイルス（HCV）RNAレベルが正常範囲を超える場合；ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体陽性；梅毒トレポネーマ抗体陽性；
  • スクリーニング前1か月以内のマクロファージ活性化症候群の既往（治療後、安全性リスクが除外されたと研究者が判断した場合を除く）；
  • 過去のCAR-T療法の既往（治療後、安全性リスクが除外されたと研究者が判断した場合を除く）；
  • スクリーニング時点での活動性肺結核の存在；
  • スクリーニング前4週間以内に任意のワクチン接種を受けた場合；
  • 血液妊娠検査結果が陽性の場合；
  • スクリーニング前の腫瘍などの悪性疾患の確定診断；
  • 登録前3か月以内に他の臨床試験に参加した場合；
  • 研究者が本研究への参加が不適切と判断するその他の状況。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：PTOC1
この試験は、オープン、単群、単一施設、用量探索試験として設計されました。
生物学的：PTOC1
3つの用量群（1.5×10^5/kg、5×10^5/kg、1×10^6/kg）を設定し、低用量群から開始して安全かつ有効な用量を探索する漸増法を採用した。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
難治性SLE患者におけるPTOC1細胞療法の安全性［安全性］
時間枠：3ヶ月
有害事象の種類、頻度、重症度。
3ヶ月
ベースラインからのSLEDAI-2Kの変化[有効性]
時間枠：6か月
全身性エリテマトーデス疾患活動性指数2000（SLEDAI-2K）は0点から105点までの範囲です。
スコアが高いほど、疾患活動性が高いことを示します。
6か月
ベースラインからのPGAの変化 [有効性]
時間枠：6ヶ月
医師全体評価(PGA)は、0、1、2、3のスコアを持つ連続的な視覚的アナログ尺度です。 「0」は疾患活動性がないことを示し、「3」は最も重篤な疾患活動性を示します。
6ヶ月
ベースラインからのBILAG-2004の変化[有効性]
時間枠：6か月
British Isles Lupus Assessment Group Index 2004(BILAG-2004)は8つのシステムで構成され、それぞれがA、B、C、Dのグレードで評価されます。「A」は疾患活動性が高く、積極的な治療が必要であることを示します。「B」は疾患活動性があり、厳重なモニタリングまたは対症療法が必要であることを示します。「C」は安定した状態を示します。「D」はそのシステムが関与していないことを示します。
6か月
SRI-4反応（有効性）を示した患者数
時間枠：3か月
SRI-4 レスポンスの定義：SLEDAI-2K が 4 ポイント以上改善；PGA <0.3 ポイント増加；BILAG 2004 で新しい A グレードスコアがなく、新しい B グレードスコアが 1 つ以下。
3か月
LLDAS [有効性] を達成した患者数
時間枠：6ヶ月
LLDASの定義：SLEDAI-2K ≤ 4点かつ主要臓器（腎臓、中枢神経系、心臓、肺）に疾患活動性がなく、血管炎や発熱がないこと；前回の疾患評価と比較して新たな疾患活動性の症状がないこと；PGA ≤ 1；血清学的パラメータは必須ではない；低用量のグルココルチコイド（プレドニゾロン ≤ 7.5 mg/日）、および/または安定した免疫抑制剤および生物学的製剤の使用が許可されていること。
6ヶ月
DORIS [有効性]を有する患者数
時間枠：6か月
DORISの定義：SLEDAI-2K = 0点；PGA < 0.5点；血清学的パラメータは不要；抗マラリア薬、低用量グルココルチコイド（プレドニゾロン ≤ 5 mg/日）、および/または安定した免疫抑制剤および生物学的製剤の使用が許可されています。
6か月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
PTOC1細胞のCmax [PKパラメータ]
時間枠：3ヶ月
輸液後の末梢血における増幅されたPTOC1細胞のピーク濃度（Cmax）は測定可能です。
3ヶ月
PTOC1細胞のTmax [PKパラメータ]
時間枠：3か月
末梢血中の増幅PTOC1細胞が最高濃度に達するまでの時間（Tmax）を測定することができます。
3か月
PTOC1細胞のAUC28日/90日 [PKパラメーター]
時間枠：3ヶ月
注入後28日から90日までの血漿中濃度-時間曲線下面積（AUC28d/90d）を測定することができます。
3ヶ月
B細胞枯渇の程度［PDパラメータ］
時間枠：3ヶ月
異なる時点でのCD19+B細胞枯渇の程度。
3ヶ月
IL-6の濃度 [PDパラメータ]
時間枠：3ヶ月
異なる時間点におけるIL-6などのCAR-T療法関連サイトカインの血中濃度。
3ヶ月
CRP [PDパラメータ]の濃度
時間枠：3か月
異なる時点におけるCRPなどのCAR-T療法関連サイトカインの血清濃度。
3か月
フェリチン濃度 [PDパラメータ]
時間枠：3ヶ月
フェリチンなどのCAR-T療法関連サイトカインの血中濃度を異なる時点で測定した。
3ヶ月
主要B細胞サブタイプの割合
時間枠：6ヶ月
輸注後の各訪問時点における主要B細胞サブタイプの割合。
6ヶ月
主要B細胞サブタイプの割合と疾患活動性の軽減との相関
時間枠：6ヶ月
輸注後の各訪問時点における主要B細胞サブタイプの割合と、ベースラインと比較した疾患活動性の減少との相関。
6ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Chongqing Precision Biotech Co., Ltd

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2026年2月1日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2028年4月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2028年12月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2026年2月4日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年2月4日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2026年2月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年2月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年2月4日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • PBC098

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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