Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av CD19 CAR-T-terapi for refraktær SLE

4. februar 2026 oppdatert av: Chongqing Precision Biotech Co., Ltd

Studie av autolog CD19-målsatt chimært antigenreseptor T (CAR-T)-terapi for refraktær systemisk lupus erythematosus

Dette er en forskerinitiert studie som har som mål å vurdere sikkerheten og effekten av PTOC1-celleinjeksjon i behandlingen av refraktær systemisk lupus erythematosus.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Systemisk lupus erythematosus (SLE) er en alvorlig autoimmun sykdom som kan føre til omfattende skade i flere organer og systemer, og til slutt resultere i funksjonshemming og til og med død.

For tiden er hovedbehandlingen for SLE avhengig av glukokortikoider og immunsuppressiva for å lindre symptomer. Imidlertid, på grunn av fraværet av en kurativ behandling, må pasienter vanligvis fortsette med medisinering på ubestemt tid. De siste årene har biologiske midler som belimumab og rituximab blitt introdusert for behandling av SLE, men disse behandlingene kan ikke fullstendig eliminere autoimmune B-celler i beinmargen, noe som fører til utilfredsstillende totale resultater. I tillegg kan avbrudd av disse legemidlene føre til sykdomsrelaps, og pasienter står fortsatt overfor utfordringene med livslang medisinering og en uhelbredelig sykdom.

CAR-T-terapi er en adoptiv celleterapi som bruker genetisk modifiseringsteknologi for å reprogrammere T-celler og eliminere målrettede celler som uttrykker sykdomsrelaterte antigener gjennom antigenspesifikk gjenkjenning. Kliniske studier har vist at CD19-målrettede CAR-T-celler har betydelig terapeutisk potensial for SLE. Sammenlignet med tradisjonelle CAR-T-celler, kan PTOC1-celleinjeksjon, som er avhengig av et innovativt CAR-T-produksjonssystem, produseres i en svært kort periode (med en forberedelsestid på bare 10 minutter).

Formålet med denne studien er å vurdere sikkerheten og effektiviteten av PTOC1-celleinjeksjon i behandlingen av refraktær SLE.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
18

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
      • Chongqing, Kina
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≥ 5 år, ingen kjønnsbegrensning;
  • Diagnostisert med SLE i henhold til EULAR/ACR-klassifiseringskriteriene fra 2019, og fortsatt moderat til alvorlig sykdomsaktivitet til tross for ≥ 3 måneder med høydose glukokortikoider (prednison ≥1mg/kg/dag eller tilsvarende mengde annet steroid), kombinert med hydroksyklorokin, og minst 2 immunsuppressive midler eller biologiske legemidler (inkludert syklofosfamid, mykofenolat mofetil, azatioprin, metotreksat, syklosporin, takrolimus, sirolimus, leflunomid, telitacicept, belimumab og rituximab) eller intoleranse for standardbehandlinger;
  • SLEDAI-2K score ≥ 8 poeng;

  • Funksjonen til vitale organer må oppfylle følgende krav:

    1. hjertefunksjon: venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) ≥ 50%, uten åpenbare abnormaliteter på elektrokardiogram (EKG);
    2. nyrefunksjon: eGFR ≥ 30 mL/min/1.73m²;
    3. leverfunksjon: AST og ALT ≤ 3.0×ULN, totalt bilirubin ≤ 2.0×ULN;
    4. lungefunksjon: ingen alvorlige lungeforandringer; oksygenmetning ≥ 92% under ikke-tilført oksygen.
  • Oppfylle kriteriene for leukafese eller intravenøs blodprøvetaking, og ingen kontraindikasjon for leukafese;
  • Negativ svangerskapstest for kvinnelige deltakere i fruktbar alder, og samtykke til å bruke effektive prevensjonsmidler til ett år etter infusjon;
  • Deltaker eller hans/hennes foresatte samtykker til å delta i den kliniske studien og signerer informert samtykke som indikerer at han/hun forstår formålet og prosedyren for den kliniske studien og er villig til å delta i studien.

Eksklusjonskriterier:

  • Sentralnervesystem (CNS) sykdommer: tilstedeværelse av CNS-lupussymptomer som krever intervensjon innen 60 dager, inkludert epilepsi, forvirring, cerebrovaskulære hendelser, etc;
  • Medfødt hjertesykdom eller alvorlig arytmi før screening: Inkludert multifokal og hyppig supraventrikulær takykardi, ventrikkeltakykardi, etc.; eller komplisert med moderat til stor perikardieffusjon, alvorlig myokarditt, etc.; eller pasienter med ustabile vitale tegn som krever vasopressorer for å opprettholde blodtrykk;
  • Tilstedeværelse av aktive infeksjoner som krever systemisk behandling eller ukontrollerte infeksjoner innen 3 måneder før screening;
  • Har mottatt fast organ transplantasjon eller hematopoietisk stamcelletransplantasjon innen 3 måneder før screening; eller har grad 2 eller høyere akutt graft-versus-host sykdom (GVHD) innen 2 uker før screening;
  • Positiv for hepatitt B overflateantigen (HBsAg) eller hepatitt B kjerneantistoff (HBcAb) med perifert blod hepatitt B virus (HBV) DNA-nivå over normalt område; positiv for hepatitt C virus (HCV) antistoff med perifert blod hepatitt C virus (HCV) RNA-nivå over normalt område; positiv for humant immunsviktvirus (HIV) antistoff; positiv for treponema pallidum antistoff;
  • Historie med makrofagaktiveringssyndrom innen 1 måned før screening (unntatt de som etter behandling er vurdert av forskeren å ha utelukket sikkerhetsrisiko);
  • Historie med tidligere CAR-T-terapi (unntatt de som etter behandling er vurdert av forskeren å ha utelukket sikkerhetsrisiko);
  • Tilstedeværelse av aktiv lunge-tuberkulose ved tiden for screening;
  • Har mottatt vaksinasjon innen 4 uker før screening;
  • Positivt resultat av blodsvangerskapstest;
  • En bekreftet diagnose av ondartede sykdommer som kreft før screening;
  • Deltakelse i andre kliniske studier innen 3 måneder før inkludering;
  • Andre omstendigheter som forskeren vurderer som uegnet for deltakelse i denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: PTOC1
Denne studien ble designet som en åpen, enarms, enkelt-senter, dose-utforskende studie.
Biologisk: PTOC1
Tre doseringsgrupper (1,5×10^5/kg, 5×10^5/kg, 1×10^6/kg) ble opprettet, med start fra lavdosegruppen for å undersøke den trygge og effektive dosen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerheten til PTOC1-celleterapi hos pasienter med refraktær SLE [Sikkerhet]
Tidsramme: 3 måneder
Typer, hyppighet og alvorlighetsgrad av bivirkninger.
3 måneder
Endringene i SLEDAI-2K fra utgangspunktet [effekt]
Tidsramme: 6 måneder
Systemisk lupus erythematosus sykdomsaktivitet indeks 2000 (SLEDAI-2K) varierer fra 0 til 105 poeng.
Jo høyere poengsum, jo høyere sykdomsaktivitet.
6 måneder
Endringene i PGA fra utgangspunktet [effekt]
Tidsramme: 6 måneder
Physician Global Assessment (PGA) er en kontinuerlig visuell analog skala med 0, 1, 2 og 3 poeng. "0" indikerer ingen sykdomsaktivitet og "3" indikerer den mest alvorlige sykdomsaktiviteten.
6 måneder
Endringene i BILAG-2004 fra utgangspunktet [effekt]
Tidsramme: 6 måneder
British Isles Lupus Assessment Group Index 2004 (BILAG-2004) består av 8 systemer, som hver graderes som A, B, C og D. "A" indikerer at tilstanden er svært aktiv og krever aktiv behandling. "B" indikerer at tilstanden er aktiv og krever nøye overvåkning eller symptomatisk behandling. "C" indikerer en stabil tilstand. "D" indikerer at systemet ikke er involvert.
6 måneder
Antall pasienter med SRI-4-respons [effekt]
Tidsramme: 3 måneder
Definisjonen av SRI-4 respons: SLEDAI-2K ≥ 4 poeng forbedring; PGA <0.3 poeng økning; BILAG 2004 uten ny A-grad poengsum og ikke mer enn 1 ny B-grad poengsum.
3 måneder
Antall pasienter med LLDAS [effekt]
Tidsramme: 6 måneder
Definisjonen av LLDAS: SLEDAI-2K ≤ 4 poeng og ingen sykdomsaktivitet i hovedorganer (nyre, sentralnervesystem, hjerte og lunger), og ingen vaskulitt eller feber; ingen nye sykdomsaktivitetsymptomer sammenlignet med tidligere sykdomsvurderinger; PGA ≤ 1; serologiske parametre ikke påkrevd; med tillatt bruk av lavdose glukokortikoider (prednisolon ≤ 7,5 mg/dag), og/eller stabile immunsuppressiva og biologiske midler.
6 måneder
Antall pasienter med DORIS [effekt]
Tidsramme: 6 måneder
Definisjonen av DORIS: SLEDAI-2K = 0 poeng; PGA < 0,5 poeng; serologiske parametere ikke påkrevd; med tillatt bruk av antimalariamidler, lavdose glukokortikoider (prednisolon ≤ 5 mg/dag), og/eller stabile immunosuppressiva og biologiske legemidler.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Cmax for PTOC1-celler [PK-parameter]
Tidsramme: 3 måneder
Toppkonsentrasjonen (Cmax) av forsterkede PTOC1-celler i perifert blod etter infusjon kan måles.
3 måneder
Tmax for PTOC1-celler [PK-parameter]
Tidsramme: 3 måneder
Tiden det tar for forsterkede PTOC1-celler i perifert blod å nå maksimalkonsentrasjonen (Tmax) kan måles.
3 måneder
AUC28d/90d for PTOC1-celler [PK-parameter]
Tidsramme: 3 måneder
Arealet under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra 28 til 90 dager etter infusjon (AUC28d/90d) kan måles.
3 måneder
Graden av B-celle-depletering [PD-parameter]
Tidsramme: 3 måneder
Graden av CD19+ B-celledepletering ved forskjellige tidspunkter.
3 måneder
Konsentrasjonen av IL-6 [PD-parameter]
Tidsramme: 3 måneder
Serumkonsentrasjonen av CAR-T-terapi-relaterte cytokiner som IL-6 ved ulike tidspunkter.
3 måneder
Konsentrasjonen av CRP [PD-parameter]
Tidsramme: 3 måneder
Serumkonsentrasjonen av CAR-T-terapi-relaterte cytokiner som CRP på ulike tidspunkter.
3 måneder
Konsentrasjonen av ferritin [PD-parameter]
Tidsramme: 3 måneder
Serumkonsentrasjonen av CAR-T-terapi-relaterte cytokiner som ferritin på ulike tidspunkter.
3 måneder
Andelen av store B-celle undertyper
Tidsramme: 6 måneder
Andelen av hoved B-celleundertypene ved hvert besøkstidspunkt etter infusjon.
6 måneder
Sammenhengen mellom andelen av store B-celleundertyper og reduksjonen av sykdomsaktivitet
Tidsramme: 6 måneder
Korrelasjonen mellom andelen av store B-celleundertyper ved hvert besøkstidspunkt etter infusjon og reduksjonen av sykdomsaktivitet i forhold til utgangspunktet.
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Chongqing Precision Biotech Co., Ltd

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. februar 2026

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. april 2028

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
4. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
4. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
11. februar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
11. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
4. februar 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • PBC098

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger