このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

BAG3関連拡張型心筋症（DCM）を有する成人を対象としたAFTX-201のAAV遺伝子治療試験 (UPBEAT)

2026年8月31日 更新者：Affinia Therapeutics

BCL2関連Athanogene 3（BAG3）変異関連拡張型心筋症を有する成人参加者に対するAFTX-201の安全性、忍容性、薬力学、および予備的有効性を評価する第1/2相多施設共同オープンラベル用量漸増・用量拡張試験：UPBEAT試験

これは、BAG3遺伝子変異によって引き起こされる拡張型心筋症を有する成人を対象に、AFTX-201の単回静脈内投与の安全性、耐容性、薬力学、および予備的有効性を評価する、第1/2相、非盲検、用量探索および用量拡大の臨床試験です

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

参加者はAFTX-201の単回静脈内投与を受け、安全性および臨床評価のために追跡調査されます。 本研究には短期安全性モニタリングと最大60ヶ月までの長期フォローアップが含まれます

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
22

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • 募集
        • University of Miami Hospital and Clinics
        • コンタクト：
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64111
        • 募集
        • St. Lukes Hospital
        • コンタクト：
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Houston Methodist Hospital
        • コンタクト：
  • カナダ
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、QC H1T 1C8
        • 募集
        • Institut de Cardiologie de Montréal / Montreal Heart Institute
        • コンタクト：
          • Jérémie Coordonnateur de recherche EPS / EP research coordinator, BScN
          • 電話番号：2293 514-376-3330
          • メール：Jeremie.Cortial@icm-mhi.org
        • 主任研究者：
          • Rafik Tadros, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

対象基準：

男性または女性、18歳から55歳

BAG3のトリuncating変異

左室駆出率（LVEF）＜45%の拡張型心筋症

NYHAクラスIIまたはIIIの心不全症状

洞調律またはペーシング調律の被験者の場合NT-proBNP ≥ 300 pg/mL、心房細動の被験者の場合 ≥ 600 pg/mL

インフォームドコンセントに署名し、研究手順に従う意思と能力がある

除外基準：

既往の心筋梗塞、心臓移植、または左室補助装置（LVAD）の存在/必要性

登録前30日以内の心不全に対する陽性変力薬、血管拡張薬、または利尿薬の静脈内投与

ATC-0187に対する中和抗体陽性

研究者の判断において、被験者に不当なリスクをもたらす、または研究参加や結果の解釈を妨げる可能性のある状態

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：AFTX-201
参加者はAFTX-201の単回静脈内投与を受けます
遺伝的：AFTX-201
AFTX-201は、BCL2関連Athanogene 3（BAG3）トランスジーンを含むATC-0187カプシドから構成される遺伝子治療製品です。 単回静脈内注入として投与されます

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療関連有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）が発生した参加者の数
時間枠：ベースラインから12ヵ月まで
AFTX-201の12か月間における安全性と忍容性。
ベースラインから12ヵ月まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
薬力学的バイオマーカーのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから12か月まで
単回静脈内投与後のAFTX-201導入範囲と心筋BAG3タンパク質発現の評価
ベースラインから12か月まで
左室駆出率（LVEF）を含む心機能測定におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから12か月まで
単回静脈内投与したAFTX-201が心血管機能測定に及ぼす影響の評価
ベースラインから12か月まで
心肺運動負荷試験（CPET）によるピーク酸素摂取量（pVO2）を含む心機能測定のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから12か月まで
単回静脈内投与のAFTX-201が心血管機能の測定に及ぼす影響の評価
ベースラインから12か月まで
ベースラインからのニューヨーク心臓協会（NYHA）機能クラスの変化
時間枠：ベースラインから12か月まで
単回静脈内投与のAFTX-201が心不全（HF）の特徴に及ぼす影響の評価（ニューヨーク心臓協会（NYHA）分類による機能的分類を含む）
ベースラインから12か月まで
カンザスシティ心筋症質問票（KCCQ）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから12か月まで
単回静脈内投与AFTX-201の生活の質への影響の評価
ベースラインから12か月まで
長期的フォローアップ中の有害事象を有する参加者数
時間枠：ベースラインから60か月まで
AFTX-201の60か月にわたる安全性と忍容性
ベースラインから60か月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Affinia Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2026年9月1日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2028年12月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2032年12月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2026年2月3日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年2月16日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2026年2月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年9月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年8月31日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • AFTX-201-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理