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Uno studio di terapia genica con AAV di AFTX-201 in adulti con cardiomiopatia dilatativa associata a BAG3 (DCM) (UPBEAT)

31 agosto 2026 aggiornato da: Affinia Therapeutics

Studio di Fase 1/2 multicentrico, in aperto, di escalation di dose e di espansione di dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica e l'efficacia preliminare di AFTX-201 somministrato a partecipanti adulti con cardiomiopatia dilatativa associata a mutazione BCL2-Associated Athanogene 3 (BAG3): Studio UPBEAT

Questo è uno studio clinico di Fase 1/2, in aperto, di esplorazione ed espansione della dose, che valuta la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica e l'efficacia preliminare di una singola infusione endovenosa di AFTX-201 in adulti con cardiomiopatia dilatativa causata da una mutazione del gene BAG3

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa di AFTX-201 e saranno seguiti per valutazioni di sicurezza e cliniche. Lo studio include monitoraggio di sicurezza a breve termine e follow-up a lungo termine fino a 60 mesi

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
22

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, QC H1T 1C8
        • Reclutamento
        • Institut de Cardiologie de Montréal / Montreal Heart Institute
        • Contatto:
          • Jérémie Coordonnateur de recherche EPS / EP research coordinator, BScN
          • Numero di telefono: 2293 514-376-3330
          • Email: Jeremie.Cortial@icm-mhi.org
        • Investigatore principale:
          • Rafik Tadros, MD
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami Hospital and Clinics
        • Contatto:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
        • Reclutamento
        • St. Lukes Hospital
        • Contatto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Houston Methodist Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

Maschio o femmina, di età compresa tra 18 e 55 anni

Mutazione troncante in BAG3

Cardiomiopatia dilatativa con frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) < 45%

Sintomi di insufficienza cardiaca di classe NYHA II o III

NT-proBNP ≥ 300 pg/mL per soggetti in ritmo sinusale o ritmo con pacemaker, o ≥ 600 pg/mL per soggetti in fibrillazione atriale

Disponibilità e capacità di firmare il consenso informato e di rispettare le procedure dello studio

Criteri di esclusione:

Precedente infarto miocardico, trapianto cardiaco o presenza/necessità di un dispositivo di assistenza ventricolare sinistra (LVAD)

Terapia endovenosa con inotropi positivi, vasodilatatori o diuretici per insufficienza cardiaca nei 30 giorni precedenti l'arruolamento

Anticorpi neutralizzanti positivi per ATC-0187

Qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, possa esporre il soggetto a rischi ingiustificati o interferire con la partecipazione allo studio o l'interpretazione dei risultati

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: AFTX-201
I partecipanti riceveranno una singola dose endovenosa di AFTX-201
Genetico: AFTX-201
AFTX-201 è un prodotto di terapia genica costituito dal capside ATC-0187 contenente il transgene BCL2-associated Athanogene 3 (BAG3).
Viene somministrato come singola infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla baseline fino a 12 mesi
Sicurezza e tollerabilità di AFTX-201 per 12 mesi.
Dalla baseline fino a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nei biomarcatori farmacodinamici
Lasso di tempo: Da baseline a 12 mesi
Valutazione dell'estensione della trasduzione di AFTX-201 e dell'espressione proteica miocardica di BAG3 dopo una singola dose endovenosa
Da baseline a 12 mesi
Cambiamento rispetto al basale nella misurazione della funzione cardiaca, compresa la frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF)
Lasso di tempo: Dalla baseline fino a 12 mesi
Valutazione dell'impatto di una singola dose endovenosa di AFTX-201 sulla misurazione della funzione cardiovascolare
Dalla baseline fino a 12 mesi
Variazione rispetto al basale nella misurazione della funzione cardiaca, compreso il consumo massimo di ossigeno (pVO2) mediante test da sforzo cardiopolmonare (CPET)
Lasso di tempo: Dalla baseline fino a 12 mesi
Valutazione dell'impatto di una singola dose endovenosa di AFTX-201 sulla misurazione della funzione cardiovascolare
Dalla baseline fino a 12 mesi
Variazione rispetto al basale della classe funzionale della New York Heart Association (NYHA)
Lasso di tempo: Dalla baseline fino a 12 mesi
Valutazione dell'impatto di una singola dose endovenosa di AFTX-201 sulle caratteristiche dell'insufficienza cardiaca (IC), inclusa la classificazione funzionale secondo la classe dell'Associazione Cardiaca di New York (NYHA)
Dalla baseline fino a 12 mesi
Variazione rispetto al basale nel Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Lasso di tempo: Dalla baseline fino a 12 mesi
Valutazione dell'impatto di una singola dose endovenosa di AFTX-201 sulla qualità della vita
Dalla baseline fino a 12 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi durante il follow-up a lungo termine
Lasso di tempo: Baseline fino a 60 mesi
Sicurezza e tollerabilità di AFTX-201 per 60 mesi
Baseline fino a 60 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Affinia Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
3 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
1 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
31 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AFTX-201-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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