Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne terapii genowej AAV preparatem AFTX-201 u dorosłych z kardiomiopatią rozstrzeniową (DCM) związaną z genem BAG3 (UPBEAT)

31 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Affinia Therapeutics

Faza 1/2 wieloośrodkowego, otwartego badania z eskalacją i ekspansją dawki, oceniającego bezpieczeństwo, tolerancję, farmakodynamikę oraz wstępną skuteczność preparatu AFTX-201 podawanego dorosłym uczestnikom z rozstrzeniem mięśnia sercowego związanym z mutacją genu BCL2-Associated Athanogene 3 (BAG3): badanie UPBEAT

To jest badanie kliniczne fazy 1/2, otwarte, z eksploracją i ekspansją dawki, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakodynamikę i wstępną skuteczność pojedynczej dożylnej infuzji AFTX-201 u dorosłych z kardiomiopatią rozstrzeniową spowodowaną mutacją genu BAG3

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Uczestnicy otrzymają pojedynczy wlew dożylny preparatu AFTX-201 i będą obserwowani pod kątem bezpieczeństwa oraz ocen klinicznych. Badanie obejmuje krótkoterminowy monitoring bezpieczeństwa oraz długoterminową obserwację do 60 miesięcy

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
22

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, QC H1T 1C8
        • Rekrutacyjny
        • Institut de Cardiologie de Montréal / Montreal Heart Institute
        • Kontakt:
          • Jérémie Coordonnateur de recherche EPS / EP research coordinator, BScN
          • Numer telefonu: 2293 514-376-3330
          • E-mail: Jeremie.Cortial@icm-mhi.org
        • Główny śledczy:
          • Rafik Tadros, MD
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • University of Miami Hospital and Clinics
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64111
        • Rekrutacyjny
        • St. Lukes Hospital
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Houston Methodist Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

Mężczyzna lub kobieta, w wieku od 18 do 55 lat

Mutacja skracająca w genie BAG3

Kardiomiopatia rozstrzeniowa z frakcją wyrzutową lewej komory (LVEF) < 45%

Objawy niewydolności serca w klasie II lub III według NYHA

NT-proBNP ≥ 300 pg/mL dla osób z rytmem zatokowym lub stymulowanym, lub ≥ 600 pg/mL dla osób z migotaniem przedsionków

Gotowość i zdolność do podpisania świadomej zgody oraz przestrzegania procedur badania

Kryteria wyłączenia:

Przebyty zawał mięśnia sercowego, przeszczep serca lub obecność/wymaganie zastosowania urządzenia wspomagającego lewą komorę (LVAD)

Terapia dożylna z użyciem inotropów dodatnich, wazodylatorów lub diuretyków z powodu niewydolności serca w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania

Dodatnie przeciwciała neutralizujące przeciwko ATC-0187

Wszelkie schorzenia, które zdaniem badacza mogą narazić pacjenta na nadmierne ryzyko lub zakłócić udział w badaniu lub interpretację wyników

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: AFTX-201
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę dożylną AFTX-201
Genetyczny: AFTX-201
AFTX-201 to produkt terapii genowej składający się z kapsydu ATC-0187 zawierającego transgen BCL2-associated Athanogene 3 (BAG3). Podawany jest jako pojedyncza infuzja dożylna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepożądanymi działaniami leków pojawiającymi się podczas leczenia (TEAEs) i poważnymi działaniami niepożądanymi (SAEs)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 12 miesiąca
Bezpieczeństwo i tolerancja preparatu AFTX-201 w okresie 12 miesięcy.
Od punktu wyjściowego do 12 miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w biomarkerach farmakodynamicznych
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 12 miesięcy
Ocena zakresu transdukcji AFTX-201 oraz ekspresji białka BAG3 w mięśniu sercowym po pojedynczej dawce dożylnej
Od punktu wyjściowego do 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w pomiarze czynności serca, w tym frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 12 miesięcy
Ocena wpływu pojedynczej dawki dożylnej AFTX-201 na pomiar funkcji układu sercowo-naczyniowego
Od punktu wyjściowego do 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w pomiarze funkcji serca, w tym szczytowego zużycia tlenu (pVO2) w teście wysiłkowym kardiopulmonologicznym (CPET)
Ramy czasowe: Od punktu wyjścia do 12 miesięcy
Ocena wpływu pojedynczej dawki dożylnej AFTX-201 na pomiar funkcji układu sercowo-naczyniowego
Od punktu wyjścia do 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w funkcjonalnej klasie New York Heart Association (NYHA)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 12 miesięcy
Ocena wpływu pojedynczej dawki dożylnej AFTX-201 na cechy niewydolności serca (HF), w tym klasyfikację czynnościową według klasy Nowojorskiego Towarzystwa Kardiologicznego (NYHA)
Od wartości wyjściowej do 12 miesięcy
Zmiana wartości wyjściowej w kwestionariuszu Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa przez 12 miesięcy
Ocena wpływu pojedynczej dawki dożylnej leku AFTX-201 na jakość życia
Linia wyjściowa przez 12 miesięcy
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami podczas długoterminowej obserwacji
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 60 miesięcy
Bezpieczeństwo i tolerancja preparatu AFTX-201 przez 60 miesięcy
Od linii bazowej do 60 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Affinia Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 września 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
3 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
23 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
1 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
31 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AFTX-201-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami