BAG3関連拡張型心筋症（DCM）を有する成人を対象としたAFTX-201のAAV遺伝子治療試験 (UPBEAT)
2026年8月31日 更新者：Affinia Therapeutics
BCL2関連Athanogene 3（BAG3）変異関連拡張型心筋症を有する成人参加者に対するAFTX-201の安全性、忍容性、薬力学、および予備的有効性を評価する第1/2相多施設共同オープンラベル用量漸増・用量拡張試験：UPBEAT試験
これは、BAG3遺伝子変異によって引き起こされる拡張型心筋症を有する成人を対象に、AFTX-201の単回静脈内投与の安全性、耐容性、薬力学、および予備的有効性を評価する、第1/2相、非盲検、用量探索および用量拡大の臨床試験です
調査の概要
詳細な説明
参加者はAFTX-201の単回静脈内投与を受け、安全性および臨床評価のために追跡調査されます。
本研究には短期安全性モニタリングと最大60ヶ月までの長期フォローアップが含まれます
研究の種類
介入
入学 (推定)
22
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Clinical Trials Information
- 電話番号：2 (617) 430-7817
- メール：clinicaltrials@affiniatx.com
研究場所
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- 募集
- University of Miami Hospital and Clinics
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コンタクト：
- Lina Carceres
- 電話番号：954 249 3587
- メール：caceresl@miami.edu
-
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Missouri
-
Kansas City、Missouri、アメリカ、64111
- 募集
- St. Lukes Hospital
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コンタクト：
- Amanda Huffman, RN, BSN
- 電話番号：816-932-0391
- メール：amanda.huffman@bjc.org
-
-
Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- Houston Methodist Hospital
-
コンタクト：
- Jennifer (Garrett) Medley Sr. Clinical Trials Manager
- 電話番号：346-238-4516
- メール：jmgarrett@houstonmethodist.org
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、QC H1T 1C8
- 募集
- Institut de Cardiologie de Montréal / Montreal Heart Institute
-
コンタクト：
- Jérémie Coordonnateur de recherche EPS / EP research coordinator, BScN
- 電話番号：2293 514-376-3330
- メール：Jeremie.Cortial@icm-mhi.org
-
主任研究者：
- Rafik Tadros, MD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
対象基準：
男性または女性、18歳から55歳
BAG3のトリuncating変異
左室駆出率（LVEF）＜45%の拡張型心筋症
NYHAクラスIIまたはIIIの心不全症状
洞調律またはペーシング調律の被験者の場合NT-proBNP ≥ 300 pg/mL、心房細動の被験者の場合 ≥ 600 pg/mL
インフォームドコンセントに署名し、研究手順に従う意思と能力がある
除外基準：
既往の心筋梗塞、心臓移植、または左室補助装置（LVAD）の存在/必要性
登録前30日以内の心不全に対する陽性変力薬、血管拡張薬、または利尿薬の静脈内投与
ATC-0187に対する中和抗体陽性
研究者の判断において、被験者に不当なリスクをもたらす、または研究参加や結果の解釈を妨げる可能性のある状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：AFTX-201
参加者はAFTX-201の単回静脈内投与を受けます
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AFTX-201は、BCL2関連Athanogene 3（BAG3）トランスジーンを含むATC-0187カプシドから構成される遺伝子治療製品です。
単回静脈内注入として投与されます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療関連有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）が発生した参加者の数
時間枠：ベースラインから12ヵ月まで
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AFTX-201の12か月間における安全性と忍容性。
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ベースラインから12ヵ月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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薬力学的バイオマーカーのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから12か月まで
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単回静脈内投与後のAFTX-201導入範囲と心筋BAG3タンパク質発現の評価
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ベースラインから12か月まで
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左室駆出率（LVEF）を含む心機能測定におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから12か月まで
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単回静脈内投与したAFTX-201が心血管機能測定に及ぼす影響の評価
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ベースラインから12か月まで
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心肺運動負荷試験（CPET）によるピーク酸素摂取量（pVO2）を含む心機能測定のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから12か月まで
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単回静脈内投与のAFTX-201が心血管機能の測定に及ぼす影響の評価
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ベースラインから12か月まで
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ベースラインからのニューヨーク心臓協会（NYHA）機能クラスの変化
時間枠：ベースラインから12か月まで
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単回静脈内投与のAFTX-201が心不全（HF）の特徴に及ぼす影響の評価（ニューヨーク心臓協会（NYHA）分類による機能的分類を含む）
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ベースラインから12か月まで
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カンザスシティ心筋症質問票（KCCQ）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから12か月まで
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単回静脈内投与AFTX-201の生活の質への影響の評価
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ベースラインから12か月まで
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長期的フォローアップ中の有害事象を有する参加者数
時間枠：ベースラインから60か月まで
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AFTX-201の60か月にわたる安全性と忍容性
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ベースラインから60か月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年9月1日
一次修了 (推定)
2028年12月1日
研究の完了 (推定)
2032年12月1日
試験登録日
最初に提出
2026年2月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年2月16日
最初の投稿 (実際)
2026年2月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月31日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。