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성인 BAG3 연관 확장형 심근병증(DCM) 환자를 대상으로 한 AFTX-201의 AAV 유전자 치료 임상시험 (UPBEAT)

2026년 8월 31일 업데이트: Affinia Therapeutics

BCL2-연관 Athanogene 3 (BAG3) 돌연변이 관련 확장성 심근병증 성인 참가자에게 투여되는 AFTX-201의 안전성, 내약성, 약력학 및 예비 효능을 평가하기 위한 1/2상 다기관, 개방형, 용량 증량 및 용량 확장 시험: UPBEAT 시험

이것은 BAG3 유전자 돌연변이로 인한 확장성 심근병증을 가진 성인에서 AFTX-201의 단일 정맥 내 주입의 안전성, 내약성, 약력학 및 예비 효능을 평가하는 1/2상, 개방형, 용량 탐색 및 용량 확장 임상 시험입니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
모병

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

참가자들은 AFTX-201의 단일 정맥 주입을 받게 되며, 안전성 및 임상 평가를 위해 추적 관찰됩니다. 본 연구에는 단기 안전성 모니터링과 최대 60개월까지의 장기 추적 관찰이 포함됩니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (추정된)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
22

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • 모병
        • University of Miami Hospital and Clinics
        • 연락하다:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64111
        • 모병
        • St. Lukes Hospital
        • 연락하다:
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • Houston Methodist Hospital
        • 연락하다:
  • 캐나다
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, QC H1T 1C8
        • 모병
        • Institut de Cardiologie de Montréal / Montreal Heart Institute
        • 연락하다:
          • Jérémie Coordonnateur de recherche EPS / EP research coordinator, BScN
          • 전화번호: 2293 514-376-3330
          • 이메일: Jeremie.Cortial@icm-mhi.org
        • 수석 연구원:
          • Rafik Tadros, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

남성 또는 여성, 18세에서 55세 사이

BAG3 절단 돌연변이

좌심실 박출률(LVEF) < 45%인 확장형 심근병증

NYHA II급 또는 III급 심부전 증상

동성 리듬 또는 페이싱 리듬 대상자의 경우 NT-proBNP ≥ 300 pg/mL, 심방세동 대상자의 경우 ≥ 600 pg/mL

동의서에 서명하고 연구 절차를 준수할 의사와 능력이 있음

제외 기준:

과거 심근경색, 심장 이식 또는 좌심실 보조 장치(LVAD)의 존재/필요

등록 30일 이내 심부전 치료를 위한 양성 이노트로프, 혈관확장제 또는 이뇨제 정맥 주사 요법

ATC-0187에 대한 양성 중화 항체

연구자의 판단에 따라 대상자에게 과도한 위험을 초래하거나 연구 참여 또는 결과 해석을 방해할 수 있는 어떠한 상태

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: AFTX-201
참가자는 AFTX-201의 단일 정맥 내 투여량을 받게 됩니다
유전적: AFTX-201
AFTX-201은 BCL2 관련 Athanogene 3 (BAG3) 형질유전자를 포함하는 ATC-0187 캡시드로 구성된 유전자 치료제입니다. 단일 정맥 내 주입으로 투여됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
치료 중 발생한 이상사례(TEAE) 및 중대한 이상사례(SAE)를 경험한 참가자 수
기간: 기준선부터 12개월까지
AFTX-201의 12개월 동안의 안전성과 내약성.
기준선부터 12개월까지

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
기준선 대비 약력학 바이오마커 변화
기간: 기준선부터 12개월까지
단일 정맥내 투여 후 AFTX-201 형질도입 범위와 심근 BAG3 단백질 발현 평가
기준선부터 12개월까지
좌심실 박출률(LVEF)을 포함한 심장 기능 측정치의 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 12개월까지
단일 정맥 내 AFTX-201 투여가 심혈관 기능 측정에 미치는 영향 평가
기준선부터 12개월까지
심폐 운동 검사(CPET)에 의한 최대 산소 소비량(pVO2)을 포함한 심장 기능 측정에서의 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 12개월까지
단일 IV 용량 AFTX-201 투여가 심혈관 기능 측정에 미치는 영향 평가
기준선부터 12개월까지
기저선 대비 뉴욕심장협회(NYHA) 기능 등급 변화
기간: 기준선부터 12개월까지
뉴욕 심장 협회(NYHA) 분류에 따른 기능적 분류를 포함한 심부전(HF) 특징에 대한 단일 정맥 내 AFTX-201 투여의 영향 평가
기준선부터 12개월까지
캔자스시티 심근병증 설문지(KCCQ) 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 12개월까지
AFTX-201 단일 정맥 투여가 삶의 질에 미치는 영향 평가
기준선부터 12개월까지
장기 추적 관찰 기간 동안 이상반응이 발생한 참가자 수
기간: 기준 시점부터 60개월까지
AFTX-201의 60개월 이상의 안전성 및 내약성
기준 시점부터 60개월까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Affinia Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2026년 9월 1일

기본 완료 (추정된)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2028년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2032년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2026년 2월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2026년 2월 16일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2026년 2월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2026년 9월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2026년 8월 31일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2026년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • AFTX-201-001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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