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Um Ensaio Clínico de Terapia Génica com AAV de AFTX-201 em Adultos com Cardiomiopatia Dilatada (CMD) Associada a BAG3 (UPBEAT)

31 de agosto de 2026 atualizado por: Affinia Therapeutics

Um Estudo Multicêntrico de Fase 1/2, Aberto, de Escalada e Expansão de Dose para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade, Farmacodinâmica e Eficácia Preliminar do AFTX-201 Administrado a Participantes Adultos com Cardiomiopatia Dilatada Associada à Mutação BCL2-Associated Athanogene 3 (BAG3): Estudo UPBEAT

Este é um ensaio clínico de Fase 1/2, aberto, de exploração e expansão de dose, que avalia a segurança, tolerabilidade, farmacodinâmica e eficácia preliminar de uma única infusão intravenosa de AFTX-201 em adultos com cardiomiopatia dilatada causada por uma mutação do gene BAG3

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Os participantes receberão uma única infusão intravenosa de AFTX-201 e serão acompanhados para avaliações de segurança e clínicas. O estudo inclui monitorização de segurança a curto prazo e acompanhamento a longo prazo até 60 meses

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
22

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, QC H1T 1C8
        • Recrutamento
        • Institut de Cardiologie de Montréal / Montreal Heart Institute
        • Contato:
          • Jérémie Coordonnateur de recherche EPS / EP research coordinator, BScN
          • Número de telefone: 2293 514-376-3330
          • E-mail: Jeremie.Cortial@icm-mhi.org
        • Investigador principal:
          • Rafik Tadros, MD
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • University of Miami Hospital and Clinics
        • Contato:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
        • Recrutamento
        • St. Lukes Hospital
        • Contato:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Houston Methodist Hospital
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

Indivíduos do sexo masculino ou feminino, com idades compreendidas entre os 18 e os 55 anos

Mutação truncante no gene BAG3

Cardiomiopatia dilatada com fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) < 45%

Sintomas de insuficiência cardíaca NYHA Classe II ou III

NT-proBNP ≥ 300 pg/mL para indivíduos em ritmo sinusal ou ritmo com pacemaker, ou ≥ 600 pg/mL para indivíduos em fibrilhação auricular

Disponibilidade e capacidade para assinar o consentimento informado e cumprir os procedimentos do estudo

Critérios de Exclusão:

Antecedentes de enfarte do miocárdio, transplante cardíaco ou presença/necessidade de dispositivo de assistência ventricular esquerda (DAVE)

Terapia intravenosa com inotrópicos positivos, vasodilatadores ou diuréticos para insuficiência cardíaca nos 30 dias anteriores à inclusão

Anticorpos neutralizantes positivos para ATC-0187

Qualquer condição que, na opinião do investigador, coloque o indivíduo em risco indevido ou interfira com a participação no estudo ou a interpretação dos resultados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: AFTX-201
Os participantes receberão uma dose intravenosa única de AFTX-201
Genético: AFTX-201
AFTX-201 é um produto de terapia génica constituído pelo capsídeo ATC-0187 que contém o transgene BCL2-associated Athanogene 3 (BAG3). É administrado como uma única infusão intravenosa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Da linha de base até aos 12 meses
Segurança e tolerabilidade do AFTX-201 ao longo de 12 meses.
Da linha de base até aos 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração em relação à linha de base em biomarcadores farmacodinâmicos
Prazo: Baseline até 12 meses
Avaliação da extensão da transdução de AFTX-201 e da expressão da proteína BAG3 no miocárdio após uma dose IV única
Baseline até 12 meses
Alteração em relação ao valor basal na medição da função cardíaca, incluindo a fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE)
Prazo: Da linha de base até 12 meses
Avaliação do impacto de uma dose única IV de AFTX-201 na medição da função cardiovascular
Da linha de base até 12 meses
Alteração em relação à linha de base na medição da função cardíaca, incluindo o consumo máximo de oxigénio (pVO2) através do teste de exercício cardiopulmonar (CPET)
Prazo: Linha de base até 12 meses
Avaliação do impacto de uma dose IV única de AFTX-201 na medição da função cardiovascular
Linha de base até 12 meses
Variação em relação à linha de base na classe funcional da New York Heart Association (NYHA)
Prazo: Linha de base até 12 meses
Avaliação do impacto de uma dose única IV de AFTX-201 nas características da insuficiência cardíaca (IC), incluindo a classificação funcional pela classe da New York Heart Association (NYHA)
Linha de base até 12 meses
Alteração em relação ao valor basal no Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ)
Prazo: Do início até aos 12 meses
Avaliação do impacto de uma dose única IV de AFTX-201 na qualidade de vida
Do início até aos 12 meses
Número de participantes com eventos adversos durante o seguimento a longo prazo
Prazo: Linha de base até 60 meses
Segurança e tolerabilidade do AFTX-201 ao longo de 60 meses
Linha de base até 60 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Affinia Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de setembro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de dezembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de dezembro de 2032

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
3 de fevereiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
16 de fevereiro de 2026

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
23 de fevereiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
1 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
31 de agosto de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • AFTX-201-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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