鎌状赤血球貧血における脳卒中予防 (STOP 1)

バックグラウンド：

鎌状赤血球症の小児患者の約 10% に発生する脳卒中は、最も壊滅的な合併症の 1 つであり、最初のエピソードの後に​​高い再発率を示します。 ヘモグロビン S を 30% 未満に維持するために定期的な輸血を行うと、いくつかの非ランダム化研究で脳卒中の再発が減少することが示されています。 定期的な輸血は、鉄過剰症やその他の合併症の重大なリスクと関連しており、非経口鉄キレート療法を併用する必要があります。 しかし、これはSSの子供たちの再発性脳卒中を予防するための標準的なケアになっています. したがって、二次予防のための輸血のランダム化試験は、非倫理的であると見なされるため、実行可能ではありません。 さまざまな研究に基づいて、再発率は輸血療法で 46 ～ 67% から約 7% に減少します。 ほとんどの脳卒中患者は、いくらかの神経障害が残り、一生の障害に直面するため、一次予防は患者の管理に大きな影響を与えるでしょう. ただし、輸血の合併症のため、この仮説は無作為化臨床試験によって証明されなければなりません。

脳卒中のリスクがある子供たちを検出する許容可能な手段が利用できなかったため、一次予防試験は不可能でした。 脳卒中を予測するために動脈異常を特定する TCD の出現により、検出手段が提供されました。 TCD 異常は、血管造影で証明された動脈径の狭小化を検出するための高い特異性 (100%) と高い感度 (90%) を備えています。 したがって、大脳基底動脈の TCD 検査は、誰が脳卒中を発症するかを予測します。

デザインの物語:

無作為化、第 III 相、多施設共同。 12 のクリニックの約 3,000 人の子供が経頭蓋ドップラー (TCD) でスクリーニングされました。 合計 130 人が、TCD スクリーニング検査で測定された脳血流の上昇に基づいて脳卒中のリスクが高いと判断された場合、標準的な支持療法または定期的な輸血を受けるように無作為に割り付けられました。 主要評価項目には、脳梗塞の臨床的に明らかな症状と、磁気共鳴画像法 (MRI) での一貫した所見、および/または症候性頭蓋内出血が含まれていました。 二次エンドポイントには、一次エンドポイントに関与していない脳領域でMRIによって検出された無症候性脳病変が含まれていました。 高リスク群の血液学的特徴を分析し、将来の分析のために血清および DNA サンプルを凍結しました。 募集は 1997 年 10 月に終了し、被験者は 130 人になりました。 臨床段階は 1999 年に終了しました。