낫적혈구빈혈의 뇌졸중 예방(STOP 1)
2015년 12월 21일 업데이트: Augusta University
예방적 수혈 요법을 시행하여 겸상적혈구빈혈이 있는 어린이의 첫 번째 뇌졸중 발병률을 75%까지 줄입니다.
연구 개요
상세 설명
배경:
소아 낫적혈구병 환자의 약 10%에서 발생하는 뇌졸중은 가장 파괴적인 합병증 중 하나이며 첫 발병 후 재발률이 높습니다. 여러 비무작위 연구에서 헤모글로빈 S를 30% 미만으로 유지하기 위해 주기적인 수혈을 시행할 때 뇌졸중 재발이 감소하는 것으로 나타났습니다. 주기적인 수혈은 철분 과부하 및 기타 합병증의 상당한 위험과 관련이 있으며 비경구 철 킬레이트 요법을 동반해야 합니다. 그러나 이것은 SS 아동의 재발성 뇌졸중 예방을 위한 치료의 표준이 되었습니다. 따라서 2차 예방을 위한 수혈의 무작위 시험은 비윤리적이라고 간주되기 때문에 실행 가능하지 않습니다. 다양한 연구에 따르면 재발률은 수혈 요법에서 46~67%에서 약 7%로 감소합니다. 대부분의 뇌졸중 환자는 약간의 신경학적 결손을 남기고 평생 장애에 직면하기 때문에 일차 예방은 환자 관리에 상당한 영향을 미칠 것입니다. 그러나 수혈의 합병증 때문에 무작위 임상시험을 통해 가설을 입증해야 한다.
뇌졸중 위험이 있는 어린이를 감지할 수 있는 허용 가능한 수단이 없었기 때문에 1차 예방 시험이 불가능했습니다. 뇌졸중 예측을 위해 동맥 이상을 식별하기 위한 TCD의 출현은 감지 수단을 제공했습니다. TCD 이상은 혈관 조영술로 입증된 동맥 직경의 협착을 감지하는 데 높은 특이도(100%)와 높은 민감도(90%)를 가지고 있습니다. 따라서 기저 대뇌 동맥의 TCD 검사는 누가 뇌졸중을 일으킬지 예측할 수 있습니다.
디자인 내러티브:
무작위, 3상, 다기관. 12개 클리닉의 약 3,000명의 어린이가 경두개 도플러(TCD)로 선별 검사를 받았습니다. 총 130명이 TCD 스크리닝 테스트에서 측정된 뇌혈류 상승에 근거하여 뇌졸중 위험이 높은 것으로 밝혀진 경우 표준 지지 요법 또는 주기적인 수혈을 받도록 무작위 배정되었습니다. 1차 종료점에는 자기 공명 영상(MRI) 및/또는 증상이 있는 두개내 출혈에서 일관된 소견과 함께 임상적으로 명백한 뇌경색 증상이 포함되었습니다. 2차 종료점에는 1차 종료점과 관련되지 않은 뇌 영역에서 MRI로 감지된 무증상 뇌 병변이 포함되었습니다. 고위험군의 혈액학적 특성을 분석하고 향후 분석을 위해 혈청 및 DNA 샘플을 동결시켰다. 모집은 1997년 10월에 130명의 피험자를 모집하면서 종료되었습니다. 임상 단계는 1999년에 종료되었습니다.
연구 유형
중재적
단계
- 3단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
겸상 적혈구 빈혈 또는 S-베타 제로 지중해 빈혈이 있는 24개월에서 16세 사이의 소아 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 무작위
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- Donald Brambilla, New England Research Institute Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Vichinsky EP, Luban NL, Wright E, Olivieri N, Driscoll C, Pegelow CH, Adams RJ; Stroke Prevention Trail in Sickle Cell Anemia. Prospective RBC phenotype matching in a stroke-prevention trial in sickle cell anemia: a multicenter transfusion trial. Transfusion. 2001 Sep;41(9):1086-92. doi: 10.1046/j.1537-2995.2001.41091086.x.
- Wang WC, Morales KH, Scher CD, Styles L, Olivieri N, Adams R, Brambilla D; STOP Investigators. Effect of long-term transfusion on growth in children with sickle cell anemia: results of the STOP trial. J Pediatr. 2005 Aug;147(2):244-7. doi: 10.1016/j.jpeds.2005.02.030.
- Adamkiewicz TV, Abboud MR, Paley C, Olivieri N, Kirby-Allen M, Vichinsky E, Casella JF, Alvarez OA, Barredo JC, Lee MT, Iyer RV, Kutlar A, McKie KM, McKie V, Odo N, Gee B, Kwiatkowski JL, Woods GM, Coates T, Wang W, Adams RJ. Serum ferritin level changes in children with sickle cell disease on chronic blood transfusion are nonlinear and are associated with iron load and liver injury. Blood. 2009 Nov 19;114(21):4632-8. doi: 10.1182/blood-2009-02-203323. Epub 2009 Aug 31.
- Adams RJ, McKie VC, Brambilla D, Carl E, Gallagher D, Nichols FT, Roach S, Abboud M, Berman B, Driscoll C, Files B, Hsu L, Hurlet A, Miller S, Olivieri N, Pegelow C, Scher C, Vichinsky E, Wang W, Woods G, Kutlar A, Wright E, Hagner S, Tighe F, Waclawiw MA, et al. Stroke prevention trial in sickle cell anemia. Control Clin Trials. 1998 Feb;19(1):110-29. doi: 10.1016/s0197-2456(97)00099-8.
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
1994년 7월 1일
연구 완료
2000년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
1999년 10월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
1999년 10월 27일
처음 게시됨 (추정)
1999년 10월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 12월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 12월 21일
마지막으로 확인됨
2005년 11월 1일
추가 정보
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