多発性線維性異形成症およびマッキューン・オルブライト症候群を治療するためのアレンドロネート

この研究では、多骨性線維性異形成症およびマッキューン・オルブライト症候群の骨異常の治療におけるアレンドロネートの有効性を評価します。 これらの疾患では、正常な骨の領域が瘢痕に似た繊維状の成長に置き換わります。 骨が弱くなると痛みが生じ、患者の骨折や骨変形のリスクが高まります。 アレンドロネートは、「ビスフォスフォネート」と呼ばれる薬物のクラスに属し、食品医薬品局によって、骨の弱体化、変形、および他の病状の痛みを治療するために承認されています. ビスフォスフォネートは、骨を分解する破骨細胞の活動を遅らせることによって機能する可能性があると考えられています.

12 歳以上の多骨性線維性異形成または McCune-Albright 症候群の患者は、この 3 年間の研究に適格である可能性があります。 候補者は、NIDCR のプロトコル 98-D-0145 (多骨性線維性異形成およびマッキューン-オルブライト症候群患者のスクリーニングおよび自然史) にも登録する必要があります。

参加者は、2 つの治療グループのいずれかにランダムに割り当てられます。アレンドロネートまたはプラセボ (有効成分を含まない類似カプセル) のいずれかを 1 日 1 カプセル服用します。 彼らはカプセルを6か月間服用し、6か月間停止し、さらに6か月間服用してから6か月間服用します. その後、さらに 12 か月間薬物またはプラセボの使用を中止し、36 か月後の最終フォローアップで研究を完了します。 アレンドロネートまたはプラセボを服用している間、患者は二次性副甲状腺機能亢進症（骨が十分なカルシウムを放出しないアレンドロネートの副作用）を防ぐためにカルシウムとビタミンDも服用します.

患者は 6 か月ごとに健康診断と血液検査、尿検査を受け、12 か月ごとに骨疾患、視力、聴力、痛みのレベル、機能評価、写真をモニタリングするために NIH に来ます。 画像検査や生検を含むモニタリング手順の多くは、スクリーニング プロトコル (98-D-0145) のために実行され、この研究では重複しません。 患者がアレンドロネートまたはプラセボを服用している研究期間中、彼らは地元の医師によって3か月に1回血液サンプルが採取され、二次性副甲状腺機能亢進症をチェックするためにNIHに送られます.

研究の終わりにアレンドロネートが有効であることが判明した場合、プラセボ治療群にいた患者には24か月間アレンドロネートが提供されます.