Alendronato per il trattamento della displasia fibrosa poliostotica e della sindrome di McCune-Albright

Questo studio valuterà l'efficacia dell'alendronato nel trattamento dell'anomalia ossea nella displasia fibrosa poliostotica e nella sindrome di McCune-Albright. In queste malattie, le aree di osso normale vengono sostituite da una crescita fibrosa simile a una cicatrice. L'osso indebolito provoca dolore e aumenta il rischio di fratture ossee e deformità ossee nei pazienti. L'alendronato appartiene a una classe di farmaci chiamati "bifosfonati", approvati dalla Food and Drug Administration per trattare l'indebolimento osseo, la deformità e il dolore in altre condizioni mediche. Si pensa che i bifosfonati possano agire rallentando l'attività degli osteoclasti, cellule che distruggono l'osso.

I pazienti di età pari o superiore a 12 anni con displasia fibrosa poliostotica o sindrome di McCune-Albright possono essere eleggibili per questo studio di 3 anni. I candidati devono inoltre essere iscritti al protocollo NIDCR 98-D-0145 (Screening e storia naturale dei pazienti con displasia fibrosa poliostotica e sindrome di McCune-Albright).

I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: prenderanno una capsula al giorno di alendronato o placebo (una capsula simile che non ha principio attivo). Prenderanno le capsule per 6 mesi, si fermeranno per 6 mesi, poi le prenderanno per altri 6 mesi e poi le interromperanno per 6 mesi. Rimarranno quindi senza il farmaco o il placebo per altri 12 mesi e completeranno lo studio con una visita di follow-up finale a 36 mesi. Durante l'assunzione di alendronato o placebo, i pazienti assumeranno anche calcio e vitamina D per prevenire l'iperparatiroidismo secondario, un effetto collaterale dell'alendronato in cui l'osso non rilascia abbastanza calcio.

I pazienti verranno al NIH per un esame fisico e esami del sangue e delle urine ogni 6 mesi e per il monitoraggio della loro malattia ossea, vista, udito, livelli di dolore, valutazione funzionale e fotografie ogni 12 mesi. Molte delle procedure di monitoraggio, inclusi studi di imaging e biopsie, vengono eseguite per il protocollo di screening (98-D-0145) e non saranno duplicate per questo studio. Durante i periodi di studio in cui i pazienti assumono alendronato o placebo, riceveranno campioni di sangue prelevati dal loro medico locale una volta ogni 3 mesi e inviati a NIH per controllare l'iperparatiroidismo secondario.

Se alla fine dello studio l'alendronato risulta efficace, ai pazienti che erano nel gruppo di trattamento con placebo verrà offerto l'alendronato per un periodo di 24 mesi.