다골성 섬유성 이형성증 및 맥큔-올브라이트 증후군을 치료하기 위한 알렌드로네이트

이 연구는 polyostotic fibrous dysplasia와 McCune-Albright 증후군의 뼈 이상을 치료하는 알렌드로네이트의 효과를 평가할 것입니다. 이러한 질병에서 정상 뼈 부위는 흉터와 유사한 섬유 성장으로 대체됩니다. 약해진 뼈는 통증을 유발하고 환자의 골절 및 뼈 기형 위험을 증가시킵니다. 알렌드로네이트는 "비스포스포네이트"라고 불리는 약물 종류에 속하며, 이는 다른 의학적 상태에서 뼈 약화, 기형 및 통증을 치료하기 위해 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. 비스포스포네이트는 뼈를 분해하는 파골세포-세포의 활동을 늦춤으로써 작용할 수 있다고 생각됩니다.

12세 이상의 polyostotic fibrous dysplasia 또는 McCune-Albright 증후군이 있는 환자는 이 3년 연구에 적합할 수 있습니다. 지원자는 또한 NIDCR의 프로토콜 98-D-0145(Polyostotic Fibrous Dysplasia and McCune-Albright Syndrome이 있는 환자의 스크리닝 및 자연사)에 등록해야 합니다.

참가자는 두 치료 그룹 중 하나에 무작위로 배정됩니다. 하루에 알렌드로네이트 또는 위약(활성 성분이 없는 유사 캡슐) 캡슐 1개를 복용합니다. 그들은 6개월 동안 캡슐을 복용하고 6개월 동안 중단한 다음 다시 6개월 동안 복용하고 6개월 동안 중단합니다. 그런 다음 추가 12개월 동안 약물 또는 위약을 끊고 36개월에 최종 후속 방문으로 연구를 완료합니다. 알렌드로네이트 또는 위약을 복용하는 동안 환자는 뼈에서 충분한 칼슘을 방출하지 않는 알렌드로네이트의 부작용인 속발성 부갑상선기능항진증을 예방하기 위해 칼슘과 비타민 D도 함께 섭취합니다.

환자는 6개월마다 신체 검사와 혈액 및 소변 검사를 위해 NIH를 방문하고 12개월마다 뼈 질환, 시력, 청력, 통증 수준, 기능 평가 및 사진을 모니터링합니다. 이미징 연구 및 생검을 포함한 많은 모니터링 절차가 선별 프로토콜(98-D-0145)에 대해 수행되며 이 연구에 중복되지 않습니다. 환자가 알렌드로네이트 또는 위약을 복용하는 연구 기간 동안 3개월마다 한 번씩 현지 의사가 혈액 샘플을 채취하고 이차성 부갑상선 기능 항진증을 확인하기 위해 NIH로 보냅니다.

연구가 끝날 때 알렌드로네이트가 효과적인 것으로 밝혀지면 위약 치료 그룹에 있던 환자에게 24개월 동안 알렌드로네이트가 제공됩니다.