Alendronato para tratar a displasia fibrosa poliostótica e a síndrome de McCune-Albright

Este estudo avaliará a eficácia do alendronato no tratamento da anormalidade óssea na displasia fibrosa poliostótica e na síndrome de McCune-Albright. Nessas doenças, áreas de osso normal são substituídas por um crescimento fibroso semelhante a uma cicatriz. O osso enfraquecido causa dor e aumenta o risco de fraturas e deformidades ósseas dos pacientes. O alendronato pertence a uma classe de medicamentos chamados "bifosfonatos", que são aprovados pela Food and Drug Administration para tratar o enfraquecimento ósseo, deformidade e dor em outras condições médicas. Acredita-se que os bisfosfonatos possam funcionar diminuindo a atividade das células osteoclastas que quebram o osso.

Pacientes com 12 anos de idade ou mais com displasia fibrosa poliostótica ou síndrome de McCune-Albright podem ser elegíveis para este estudo de 3 anos. Os candidatos também devem estar inscritos no protocolo 98-D-0145 do NIDCR (Triagem e História Natural de Pacientes com Displasia Fibrosa Poliostótica e Síndrome de McCune-Albright).

Os participantes serão designados aleatoriamente para um dos dois grupos de tratamento: eles tomarão uma cápsula por dia de alendronato ou placebo (uma cápsula semelhante que não possui ingrediente ativo). Eles tomarão as cápsulas por 6 meses, pararão por 6 meses, depois as tomarão por mais 6 meses e depois as interromperão por 6 meses. Eles então permanecerão sem o medicamento ou placebo por mais 12 meses e completarão o estudo com uma visita final de acompanhamento aos 36 meses. Ao tomar alendronato ou placebo, os pacientes também tomarão cálcio e vitamina D para prevenir o hiperparatireoidismo secundário - um efeito colateral do alendronato no qual o osso não libera cálcio suficiente.

Os pacientes virão ao NIH para um exame físico e exames de sangue e urina a cada 6 meses e para monitoramento de sua doença óssea, visão, audição, níveis de dor, avaliação funcional e fotografias a cada 12 meses. Muitos dos procedimentos de monitoramento, incluindo estudos de imagem e biópsias, são realizados para o protocolo de triagem (98-D-0145) e não serão duplicados para este estudo. Durante os períodos do estudo, quando os pacientes estiverem tomando alendronato ou placebo, eles terão amostras de sangue coletadas por seu médico local uma vez a cada 3 meses e enviadas ao NIH para verificar se há hiperparatireoidismo secundário.

Se no final do estudo o alendronato for considerado eficaz, os pacientes que estavam no grupo de tratamento com placebo receberão alendronato por um período de 24 meses.