Alendronate pour traiter la dysplasie fibreuse polyostotique et le syndrome de McCune-Albright

Cette étude évaluera l'efficacité de l'alendronate dans le traitement de l'anomalie osseuse dans la dysplasie fibreuse polyostotique et le syndrome de McCune-Albright. Dans ces maladies, les zones d'os normal sont remplacées par une croissance fibreuse semblable à une cicatrice. L'os affaibli provoque des douleurs et augmente le risque de fractures osseuses et de déformations osseuses. L'alendronate appartient à une classe de médicaments appelés "bisphosphonates", qui sont approuvés par la Food and Drug Administration pour traiter l'affaiblissement osseux, la déformation et la douleur dans d'autres conditions médicales. On pense que les bisphosphonates pourraient agir en ralentissant l'activité des cellules ostéoclastes qui décomposent les os.

Les patients âgés de 12 ans et plus atteints de dysplasie fibreuse polyostotique ou du syndrome de McCune-Albright peuvent être éligibles pour cette étude de 3 ans. Les candidats doivent également être inscrits au protocole 98-D-0145 du NIDCR (dépistage et histoire naturelle des patients atteints de dysplasie fibreuse polyostotique et du syndrome de McCune-Albright).

Les participants seront assignés au hasard à l'un des deux groupes de traitement : ils prendront une capsule par jour d'alendronate ou de placebo (une capsule ressemblante qui ne contient aucun ingrédient actif). Ils prendront les gélules pendant 6 mois, s'arrêteront pendant 6 mois, puis les prendront pendant 6 mois supplémentaires, puis les arrêteront pendant 6 mois. Ils resteront ensuite sans médicament ou placebo pendant 12 mois supplémentaires et termineront l'étude avec une dernière visite de suivi à 36 mois. Tout en prenant de l'alendronate ou un placebo, les patients prendront également du calcium et de la vitamine D pour prévenir l'hyperparathyroïdie secondaire, un effet secondaire de l'alendronate dans lequel l'os ne libère pas suffisamment de calcium.

Les patients viendront au NIH pour un examen physique et des analyses de sang et d'urine tous les 6 mois et pour la surveillance de leur maladie osseuse, de leur vision, de leur audition, de leur niveau de douleur, d'une évaluation fonctionnelle et de photographies tous les 12 mois. De nombreuses procédures de surveillance, y compris les études d'imagerie et les biopsies, sont effectuées pour le protocole de dépistage (98-D-0145) et ne seront pas dupliquées pour cette étude. Pendant les périodes d'étude où les patients prennent de l'alendronate ou un placebo, ils auront des échantillons de sang prélevés par leur médecin local une fois tous les 3 mois et envoyés au NIH pour vérifier l'hyperparathyroïdie secondaire.

Si, à la fin de l'étude, l'alendronate s'avère efficace, les patients qui étaient dans le groupe de traitement par placebo se verront proposer de l'alendronate pendant une période de 24 mois.