Alendronaatti polyostoottisen kuitudysplasian ja McCune-Albrightin oireyhtymän hoitoon

Tässä tutkimuksessa arvioidaan alendronaatin tehokkuutta luupoikkeavuuksien hoidossa polyostoottisessa fibroottisessa dysplasiassa ja McCune-Albrightin oireyhtymässä. Näissä sairauksissa normaalin luun alueet korvataan arpia muistuttavalla kuitukasvulla. Heikentynyt luu aiheuttaa kipua ja lisää potilaiden luunmurtumien ja luun epämuodostumien riskiä. Alendronaatti kuuluu lääkeluokkaan, jota kutsutaan "bisfosfonaateiksi", jotka Food and Drug Administration on hyväksynyt hoitamaan luun heikkenemistä, epämuodostumia ja kipua muissa sairauksissa. Arvellaan, että bisfosfonaatit voivat toimia hidastamalla luuta hajottavien osteoklastisolujen toimintaa.

12-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat, joilla on polyostoottinen kuitudysplasia tai McCune-Albrightin oireyhtymä, voivat olla kelvollisia tähän 3 vuoden tutkimukseen. Ehdokkaiden on myös oltava mukana NIDCR:n protokollassa 98-D-0145 (Polyostoottisen kuitudysplasiaa ja McCune-Albrightin oireyhtymää sairastavien potilaiden seulonta ja luonnollinen historia).

Osallistujat jaetaan satunnaisesti toiseen kahdesta hoitoryhmästä: he ottavat yhden kapselin päivässä joko alendronaattia tai lumelääkettä (samankaltainen kapseli, jossa ei ole vaikuttavaa ainetta). He käyttävät kapseleita 6 kuukauden ajan, lopettavat 6 kuukauden ajan, sitten ottavat ne vielä 6 kuukautta ja lopettavat sitten 6 kuukauden ajan. He jäävät sitten pois lääkkeestä tai lumelääkkeestä vielä 12 kuukaudeksi ja suorittavat tutkimuksen viimeisellä seurantakäynnillä 36 kuukauden kuluttua. Alendronaattia tai lumelääkettä käytettäessä potilaat ottavat myös kalsiumia ja D-vitamiinia estääkseen sekundaarisen hyperparatyreoosin - alendronaatin sivuvaikutuksen, jossa luu ei vapauta tarpeeksi kalsiumia.

Potilaat tulevat NIH:lle fyysiseen tutkimukseen ja veri- ja virtsatesteihin 6 kuukauden välein sekä luusairauden, näön, kuulon, kiputason, toiminnan arvioinnin ja valokuvien seurantaan 12 kuukauden välein. Monet seurantamenettelyistä, mukaan lukien kuvantamistutkimukset ja biopsiat, suoritetaan seulontaprotokollaa (98-D-0145) varten, eikä niitä toisteta tässä tutkimuksessa. Tutkimusjaksojen aikana, kun potilaat käyttävät alendronaattia tai lumelääkettä, paikallinen lääkäri ottaa heiltä verinäytteitä kolmen kuukauden välein ja lähettää NIH:lle sekundaarisen hyperparatyreoosin tarkistamiseksi.

Jos alendronaatti todetaan tutkimuksen lopussa tehokkaaksi, lumelääkeryhmään kuuluville potilaille tarjotaan alendronaattia 24 kuukauden ajan.