Alendronat zur Behandlung von polyostotischer fibröser Dysplasie und McCune-Albright-Syndrom

Diese Studie wird die Wirksamkeit von Alendronat bei der Behandlung der Knochenanomalie bei polyostotischer fibröser Dysplasie und McCune-Albright-Syndrom bewerten. Bei diesen Erkrankungen werden Bereiche mit normalem Knochen durch ein narbenähnliches fibröses Wachstum ersetzt. Der geschwächte Knochen verursacht Schmerzen und erhöht das Risiko von Knochenbrüchen und Knochenverformungen. Alendronat gehört zu einer Klasse von Arzneimitteln, die als „Bisphosphonate“ bezeichnet werden und von der Food and Drug Administration zur Behandlung von Knochenschwäche, Deformitäten und Schmerzen bei anderen Erkrankungen zugelassen sind. Es wird angenommen, dass Bisphosphonate wirken könnten, indem sie die Aktivität von Osteoklasten verlangsamen – Zellen, die Knochen abbauen.

Patienten ab 12 Jahren mit polyostotischer fibröser Dysplasie oder McCune-Albright-Syndrom können für diese 3-jährige Studie in Frage kommen. Die Kandidaten müssen auch in das NIDCR-Protokoll 98-D-0145 (Screening and Natural History of Patients with Polyostotic Fibrous Dysplasia and McCune-Albright Syndrome) eingeschrieben sein.

Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip einer von zwei Behandlungsgruppen zugeteilt: Sie nehmen täglich entweder eine Kapsel Alendronat oder ein Placebo (eine gleich aussehende Kapsel ohne Wirkstoff) ein. Sie werden die Kapseln 6 Monate lang einnehmen, 6 Monate lang pausieren, dann weitere 6 Monate einnehmen und dann 6 Monate lang absetzen. Sie bleiben dann für weitere 12 Monate ohne das Medikament oder Placebo und schließen die Studie mit einem letzten Nachsorgebesuch nach 36 Monaten ab. Während der Einnahme von Alendronat oder Placebo nehmen die Patienten auch Calcium und Vitamin D ein, um einen sekundären Hyperparathyreoidismus zu verhindern – eine Nebenwirkung von Alendronat, bei der der Knochen nicht genügend Calcium freisetzt.

Die Patienten kommen alle 6 Monate zu einer körperlichen Untersuchung sowie zu Blut- und Urintests ins NIH und alle 12 Monate zur Überwachung ihrer Knochenerkrankung, ihres Sehvermögens, ihres Gehörs, ihres Schmerzniveaus, ihrer Funktionsbewertung und ihrer Fotos. Viele der Überwachungsverfahren, einschließlich Bildgebungsstudien und Biopsien, werden für das Screening-Protokoll (98-D-0145) durchgeführt und werden für diese Studie nicht wiederholt. Während der Studienzeiträume, in denen Patienten Alendronat oder Placebo einnehmen, werden ihnen alle 3 Monate Blutproben von ihrem örtlichen Arzt entnommen und an das NIH geschickt, um sie auf sekundären Hyperparathyreoidismus zu untersuchen.

Wenn sich am Ende der Studie herausstellt, dass Alendronat wirksam ist, wird Patienten, die in der Placebo-Behandlungsgruppe waren, Alendronat für einen Zeitraum von 24 Monaten angeboten.