Alendronato para tratar la displasia fibrosa poliostótica y el síndrome de McCune-Albright

Este estudio evaluará la eficacia del alendronato en el tratamiento de la anomalía ósea en la displasia fibrosa poliostótica y el síndrome de McCune-Albright. En estas enfermedades, las áreas de hueso normal se reemplazan con un crecimiento fibroso similar a una cicatriz. El hueso debilitado causa dolor y aumenta el riesgo de fracturas óseas y deformidades óseas de los pacientes. El alendronato pertenece a una clase de medicamentos llamados "bifosfonatos", que están aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos para tratar el debilitamiento de los huesos, la deformidad y el dolor en otras afecciones médicas. Se cree que los bisfosfonatos podrían funcionar al desacelerar la actividad de los osteoclastos, las células que descomponen los huesos.

Los pacientes de 12 años de edad y mayores con displasia fibrosa poliostótica o síndrome de McCune-Albright pueden ser elegibles para este estudio de 3 años. Los candidatos también deben estar inscritos en el protocolo 98-D-0145 de NIDCR (Detección e historia natural de pacientes con displasia fibrosa poliostótica y síndrome de McCune-Albright).

Los participantes serán asignados aleatoriamente a uno de dos grupos de tratamiento: tomarán una cápsula al día de alendronato o placebo (una cápsula similar que no tiene ningún ingrediente activo). Tomarán las cápsulas durante 6 meses, se detendrán durante 6 meses, luego las tomarán durante otros 6 meses y luego las dejarán durante 6 meses. Luego permanecerán sin el fármaco o el placebo durante 12 meses adicionales y completarán el estudio con una visita de seguimiento final a los 36 meses. Mientras toman alendronato o placebo, los pacientes también tomarán calcio y vitamina D para prevenir el hiperparatiroidismo secundario, un efecto secundario del alendronato en el que el hueso no libera suficiente calcio.

Los pacientes acudirán al NIH para un examen físico y análisis de sangre y orina cada 6 meses y para el control de su enfermedad ósea, visión, audición, niveles de dolor, evaluación funcional y fotografías cada 12 meses. Muchos de los procedimientos de control, incluidos los estudios por imágenes y las biopsias, se realizan para el protocolo de detección (98-D-0145) y no se duplicarán para este estudio. Durante los períodos de estudio cuando los pacientes estén tomando alendronato o placebo, su médico local les extraerá muestras de sangre una vez cada 3 meses y las enviará a NIH para verificar si hay hiperparatiroidismo secundario.

Si al final del estudio se encuentra que el alendronato es efectivo, a los pacientes que estaban en el grupo de tratamiento con placebo se les ofrecerá alendronato por un período de 24 meses.