Alendronat för att behandla polyostotisk fibrös dysplasi och McCune-Albrights syndrom

Denna studie kommer att utvärdera effektiviteten av alendronat vid behandling av benabnormitet vid polyostotisk fibrös dysplasi och McCune-Albrights syndrom. I dessa sjukdomar ersätts områden med normalt ben med en fibrös tillväxt som liknar ett ärr. Det försvagade benet orsakar smärta och ökar patienternas risk för benfrakturer och bendeformiteter. Alendronat tillhör en klass av läkemedel som kallas "bisfosfonater", som är godkända av Food and Drug Administration för att behandla benförsvagning, deformitet och smärta vid andra medicinska tillstånd. Man tror att bisfosfonater kan fungera genom att bromsa aktiviteten hos osteoklastceller som bryter ner ben.

Patienter 12 år och äldre med polyostotisk fibrös dysplasi eller McCune-Albrights syndrom kan vara berättigade till denna 3-åriga studie. Kandidater måste också vara inskrivna i NIDCR:s protokoll 98-D-0145 (Screening and Natural History of Patients with Polyostotic Fibrous Dysplasia and McCune-Albright Syndrome).

Deltagarna kommer att slumpmässigt tilldelas en av två behandlingsgrupper: de kommer att ta en kapsel om dagen av antingen alendronat eller placebo (en kapsel som liknar varandra utan någon aktiv ingrediens). De kommer att ta kapslarna i 6 månader, sluta i 6 månader, sedan ta dem i ytterligare 6 månader och sedan sluta med dem i 6 månader. De kommer sedan att vara av med läkemedlet eller placebo i ytterligare 12 månader och avsluta studien med ett sista uppföljningsbesök vid 36 månader. Medan de tar alendronat eller placebo kommer patienter också att ta kalcium och vitamin D för att förhindra sekundär hyperparatyreoidism - en biverkning av alendronat där benet inte frigör tillräckligt med kalcium.

Patienterna kommer till NIH för en fysisk undersökning och blod- och urintester var sjätte månad och för övervakning av sin bensjukdom, syn, hörsel, smärtnivåer, funktionsutvärdering och fotografier var 12:e månad. Många av övervakningsprocedurerna, inklusive bildstudier och biopsier, utförs för screeningprotokollet (98-D-0145) och kommer inte att dupliceras för denna studie. Under studieperioderna när patienter tar alendronat eller placebo kommer de att få blodprover tagna av sin lokala läkare en gång var tredje månad och skickas till NIH för att kontrollera sekundär hyperparatyreoidism.

Om alendronat i slutet av studien visar sig vara effektivt, kommer patienter som var i placebobehandlingsgruppen att erbjudas alendronat under en 24-månadersperiod.