Alendronian w leczeniu dysplazji włóknistej wieloogniskowej i zespołu McCune-Albrighta

Niniejsze badanie ma na celu ocenę skuteczności alendronianu w leczeniu nieprawidłowości kostnych w dysplazji wieloogniskowej włóknistej i zespole McCune-Albrighta. W tych chorobach obszary prawidłowej kości są zastępowane przez włóknistą narośl podobną do blizny. Osłabiona kość powoduje ból i zwiększa ryzyko złamań i deformacji kości u pacjentów. Alendronian należy do klasy leków zwanych „bisfosfonianami”, które zostały zatwierdzone przez Food and Drug Administration do leczenia osłabienia kości, deformacji i bólu w innych schorzeniach. Uważa się, że bisfosfoniany mogą działać poprzez spowolnienie aktywności osteoklastów – komórek rozkładających kość.

Pacjenci w wieku 12 lat i starsi z wieloogniskową dysplazją włóknistą lub zespołem McCune-Albrighta mogą kwalifikować się do tego 3-letniego badania. Kandydaci muszą być również zapisani do protokołu NIDCR 98-D-0145 (badanie przesiewowe i historia naturalna pacjentów z dysplazją wieloostotyczną i zespołem McCune-Albrighta).

Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup terapeutycznych: będą przyjmować jedną kapsułkę dziennie albo alendronianu, albo placebo (podobna kapsułka, która nie zawiera aktywnego składnika). Będą przyjmować kapsułki przez 6 miesięcy, przestaną na 6 miesięcy, następnie będą je przyjmować przez kolejne 6 miesięcy, a następnie odstawią je na 6 miesięcy. Następnie pozostaną bez leku lub placebo przez dodatkowe 12 miesięcy i zakończą badanie ostatnią wizytą kontrolną po 36 miesiącach. Podczas przyjmowania alendronianu lub placebo pacjenci będą również przyjmować wapń i witaminę D, aby zapobiec wtórnej nadczynności przytarczyc — efektowi ubocznemu alendronianu, w wyniku którego kości nie uwalniają wystarczającej ilości wapnia.

Pacjenci będą przychodzić do NIH na badanie fizykalne i badania krwi i moczu co 6 miesięcy oraz w celu monitorowania ich choroby kości, wzroku, słuchu, poziomu bólu, oceny czynnościowej i zdjęć co 12 miesięcy. Wiele procedur monitorowania, w tym badania obrazowe i biopsje, wykonuje się zgodnie z protokołem badań przesiewowych (98-D-0145) i nie będą one powtarzane w tym badaniu. W okresach badania, kiedy pacjenci przyjmują alendronian lub placebo, lokalny lekarz raz na 3 miesiące pobiera od nich próbki krwi i wysyła do NIH w celu sprawdzenia wtórnej nadczynności przytarczyc.

Jeśli na koniec badania okaże się, że alendronian jest skuteczny, pacjentom z grupy otrzymującej placebo zostanie zaoferowany alendronian przez okres 24 miesięcy.