Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Alendronaat voor de behandeling van polyostotische fibreuze dysplasie en het McCune-Albright-syndroom

30 juni 2017 bijgewerkt door: National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie van alendronaat bij de behandeling van polyostotische fibreuze dysplasie en het McCune-Albright-syndroom

Deze studie zal de effectiviteit evalueren van alendronaat bij de behandeling van botafwijkingen bij polyostotische fibreuze dysplasie en het McCune-Albright-syndroom. Bij deze ziekten worden delen van normaal bot vervangen door een fibreuze groei die lijkt op een litteken. Het verzwakte bot veroorzaakt pijn en verhoogt het risico van patiënten op botbreuken en botmisvormingen. Alendronaat behoort tot een klasse geneesmiddelen die "bisfosfonaten" worden genoemd en die zijn goedgekeurd door de Food and Drug Administration om botverzwakking, misvorming en pijn bij andere medische aandoeningen te behandelen. Er wordt gedacht dat bisfosfonaten zouden kunnen werken door de activiteit van osteoclasten - cellen die bot afbreken - te vertragen.

Patiënten van 12 jaar en ouder met polyostotische fibreuze dysplasie of het McCune-Albright-syndroom kunnen in aanmerking komen voor deze 3-jarige studie. Kandidaten moeten ook zijn ingeschreven in NIDCR's protocol 98-D-0145 (Screening en natuurlijke historie van patiënten met polyostotische fibreuze dysplasie en McCune-Albright-syndroom).

Deelnemers worden willekeurig toegewezen aan een van de twee behandelingsgroepen: ze nemen één capsule per dag van alendronaat of placebo (een capsule die op elkaar lijkt en geen werkzame stof bevat). Ze zullen de capsules 6 maanden innemen, 6 maanden stoppen, dan nog eens 6 maanden innemen en dan 6 maanden stoppen. Ze zullen dan nog eens 12 maanden van het medicijn of de placebo afblijven en de studie voltooien met een laatste vervolgbezoek na 36 maanden. Terwijl ze alendronaat of placebo gebruiken, zullen patiënten ook calcium en vitamine D gebruiken om secundaire hyperparathyreoïdie te voorkomen - een bijwerking van alendronaat waarbij het bot niet genoeg calcium afgeeft.

Patiënten komen om de 6 maanden naar de NIH voor een lichamelijk onderzoek en bloed- en urinetests en om de 12 maanden voor monitoring van hun botziekte, gezichtsvermogen, gehoor, pijnniveaus, functionele evaluatie en foto's. Veel van de monitoringprocedures, waaronder beeldvormingsonderzoeken en biopsieën, worden uitgevoerd voor het screeningsprotocol (98-D-0145) en zullen niet worden gedupliceerd voor dit onderzoek. Tijdens de studieperiodes waarin patiënten alendronaat of placebo gebruiken, zullen ze eens in de 3 maanden bloedmonsters laten nemen door hun lokale arts en naar NIH sturen om te controleren op secundaire hyperparathyreoïdie.

Als alendronaat aan het einde van de studie effectief blijkt te zijn, zullen patiënten die in de placebogroep zaten alendronaat krijgen voor een periode van 24 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Polyostotische fibreuze dysplasie

Interventie / Behandeling

Geneesmiddel: Fosamax (alendronaat)

Gedetailleerde beschrijving

Polyostotische fibreuze dysplasie (PFD) is een sporadische aandoening die meerdere plaatsen in het skelet aantast. Het bot op deze plaatsen wordt snel geresorbeerd en vervangen door abnormaal fibreus weefsel en mechanisch abnormaal bot. PFD kan alleen voorkomen of als onderdeel van het McCune-Albright-syndroom (MAS), een syndroom dat oorspronkelijk werd gedefinieerd door de triade van PFD, cafe-au-lait-pigmentatie van de huid en vroegtijdige puberteit. De benige laesies zijn vaak misvormend en pijnlijk en kunnen, afhankelijk van de locatie van de laesie, aanzienlijke morbiditeit veroorzaken. Laesies in gewichtdragende botten kunnen leiden tot invaliderende fracturen, terwijl laesies in de schedel kunnen leiden tot compressie van vitale structuren zoals hersenzenuwen.

Momenteel zijn er geen duidelijk gedefinieerde systemische therapieën voor deze botziekte. Kleine, ongecontroleerde onderzoeken met het bisfosfonaat van de tweede generatie, pamidronaat, suggereren dat bisfosfonaten effectief kunnen zijn. Deze studie is een fase 2, gecontroleerde, dubbelblinde studie van de derde generatie oraal bisfosfonaat, alendronaat voor de behandeling van fibreuze dysplasie. We stellen voor om aan te tonen dat behandeling met alendronaat de botkwaliteit zal verbeteren, botpijn zal verminderen, breuken zal verminderen en, als de patiënt wordt doorverwezen naar het begeleidende bottransplantatieprotocol, de regeneratie van bot van betere kwaliteit mogelijk zal maken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Fase

Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Verenigde Staten
- Maryland
  - Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
    - National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

INSLUITINGSCRITERIA:

Alle patiënten moeten gelijktijdig worden ingeschreven in het begeleidende protocol voor screening en natuurlijke historie.

Elke patiënt met ten minste 2 actieve fibreuze dysplastische laesies van het craniale, axiale of appendiculaire skelet komt in aanmerking voor deelname aan het onderzoek. De diagnose zal gebaseerd zijn op bewijs dat typisch is voor botbiopsie (uitgevoerd tijdens het "Screening"-protocol). De uiteindelijke overweging voor inschrijving hangt af van de diagnose bij de NIH.

Patiënten moeten minstens 6 jaar oud zijn.

Patiënten kunnen in de vruchtbare leeftijd zijn, maar er wordt verwacht dat ze een niet-hormonale vorm van anticonceptie gebruiken die een beschermingspercentage van 95% geeft. Als een patiënt in de loop van het onderzoek zwanger wordt, moet ze zich terugtrekken, maar komt ze in aanmerking voor herinschrijving na voltooiing van de zwangerschap en lactatie.

Patiënten die eerder of gelijktijdig worden behandeld, komen in aanmerking voor inschrijving. Patiënten die eerder met een bisfosfonaat zijn behandeld, moeten echter een jaar wachten na voltooiing van de laatste kuur voordat ze kunnen worden ingeschreven.

UITSLUITINGSCRITERIA:

Patiënt, kind of ouders willen niet volledig meewerken aan de evaluatie zoals beschreven in het schema en het toestemmingsformulier en geven geen geïnformeerde toestemming.

Elke seksueel actieve patiënt die niet bereid is een geschikt voorbehoedsmiddel te gebruiken, geassocieerd met een zwangerschapspreventiepercentage van 95% of meer.

Zwangerschap is een absolute contra-indicatie voor evaluatie of toelating tot het onderzoek en is een reden voor verwijdering uit het onderzoek. Patiënten kunnen echter opnieuw worden ingeschreven zodra de zwangerschap en borstvoeding zijn voltooid.

Ernstige problemen met de motiliteit van de slokdarm kunnen patiënten een verhoogd risico op complicaties van alendronaat geven en komen niet in aanmerking voor de studie.

Significante comorbiditeiten zoals gedecompenseerde hartfalen of diabetes mellitus, nier- of leverfalen of gedecompenseerde psychiatrische aandoeningen sluiten patiënten uit van inschrijving.

Patiënten met ofwel een voorgeschiedenis van botsarcoom of die een FD-laesie hebben die sarcomateuze degeneratie ondergaat terwijl ze deelnamen aan deze studie of een van de begeleidende protocollen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Primair doel: Behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

24 augustus 1998

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 augustus 2007

Studie voltooiing (Werkelijk)

2 mei 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 november 1999

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 november 1999

Eerst geplaatst (Schatting)

4 november 1999

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 juli 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juni 2017

Laatst geverifieerd