Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Alendronat for å behandle polyostotisk fibrøs dysplasi og McCune-Albright syndrom

30. juni 2017 oppdatert av: National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

En randomisert, placebokontrollert studie av alendronat i behandling av polyostotisk fibrøs dysplasi og McCune-Albright syndrom

Denne studien vil evaluere effektiviteten til alendronat i behandling av benabnormitet ved polyostotisk fibrøs dysplasi og McCune-Albright syndrom. Ved disse sykdommene erstattes områder med normalt bein med en fibrøs vekst som ligner på et arr. Det svekkede beinet forårsaker smerte og øker pasientens risiko for beinbrudd og bendeformiteter. Alendronat tilhører en klasse legemidler kalt "bisfosfonater", som er godkjent av Food and Drug Administration for å behandle beinsvekkelse, deformitet og smerte ved andre medisinske tilstander. Det antas at bisfosfonater kan virke ved å bremse aktiviteten til osteoklastceller som bryter ned bein.

Pasienter 12 år og eldre med polyostotisk fibrøs dysplasi eller McCune-Albright syndrom kan være kvalifisert for denne 3-årige studien. Kandidater må også være registrert i NIDCRs protokoll 98-D-0145 (Screening and Natural History of Patients with Polyostotic Fibrous Dysplasia and McCune-Albright Syndrome).

Deltakerne vil bli tilfeldig tildelt en av to behandlingsgrupper: de vil ta en kapsel om dagen med enten alendronat eller placebo (en kapsel som ligner på hverandre som ikke har noen aktiv ingrediens). De vil ta kapslene i 6 måneder, stoppe i 6 måneder, deretter ta dem i ytterligere 6 måneder og deretter gå av dem i 6 måneder. De vil deretter forbli uten stoffet eller placebo i ytterligere 12 måneder og fullføre studien med et siste oppfølgingsbesøk ved 36 måneder. Mens de tar alendronat eller placebo, vil pasienter også ta kalsium og vitamin D for å forhindre sekundær hyperparatyreoidisme - en bivirkning av alendronat der beinet ikke frigjør nok kalsium.

Pasienter vil komme til NIH for en fysisk undersøkelse og blod- og urinprøver hver 6. måned og for overvåking av beinsykdom, syn, hørsel, smertenivå, funksjonsvurdering og fotografier hver 12. måned. Mange av overvåkingsprosedyrene, inkludert bildestudier og biopsier, utføres for screeningprotokollen (98-D-0145) og vil ikke bli duplisert for denne studien. I løpet av studieperiodene når pasienter tar alendronat eller placebo, vil de få blodprøver tatt av sin lokale lege en gang hver tredje måned og sendt til NIH for å sjekke sekundær hyperparatyreoidisme.

Hvis alendronat ved slutten av studien viser seg å være effektivt, vil pasienter som var i placebobehandlingsgruppen bli tilbudt alendronat i en 24-måneders periode.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Polyostotisk fibrøs dysplasi (PFD) er en sporadisk lidelse som påvirker flere steder i skjelettet. Benet på disse stedene resorberes raskt og erstattes av unormalt fibrøst vev og mekanisk unormalt ben. PFD kan forekomme alene eller som en del av McCune-Albright Syndrome (MAS), et syndrom som opprinnelig ble definert av triaden av PFD, cafe-au-lait pigmentering av huden og tidlig pubertet. De benete lesjonene er ofte skjemmende og smertefulle, og avhengig av plasseringen av lesjonen kan de forårsake betydelig sykelighet. Lesjoner i vektbærende bein kan føre til invalidiserende brudd, mens lesjoner i hodeskallen kan føre til kompresjon av vitale strukturer som kranialnerver.

For tiden er det ingen klart definerte systemiske terapier for denne beinsykdommen. Små, ukontrollerte forsøk med andre generasjons bisfosfonat, pamidronat, tyder på at bisfosfonater kan være effektive. Denne studien er en fase 2, kontrollert, dobbeltblindet studie av tredje generasjons oral bisfosfonat, alendronat for behandling av fibrøs dysplasi. Vi foreslår å vise at behandling med alendronat vil forbedre beinkvaliteten, redusere bensmerter, redusere frakturer og, hvis pasienten henvises til den ledsagende bentransplantasjonsprotokollen, vil gi mulighet for regenerering av bedre benkvalitet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

  • INKLUSJONSKRITERIER:

Alle pasienter må registreres samtidig i protokollen for ledsagerscreening og naturhistorie.

Enhver pasient med minst 2 aktive fibrøse dysplastiske lesjoner av enten det kraniale, aksiale eller appendikulære skjelettet vil være kvalifisert for vurdering for inkludering i studien. Diagnosen vil være basert på bevis typiske funn på benbiopsi (utført under "Screening"-protokollen). Endelig vurdering for påmelding vil avhenge av diagnose ved NIH.

Pasienter må være minst 6 år gamle.

Pasienter kan være i fertil alder, men vil forventes å være på en ikke-hormonell form for prevensjon som gir en beskyttelsesrate på 95 %. Hvis en pasient blir gravid i løpet av studien, må de trekke seg, men vil være kvalifisert for re-registrering etter fullført graviditet og amming.

Pasienter på tidligere samtidig behandling er kvalifisert for registrering. Pasienter som tidligere har fått behandling med bisfosfonat må imidlertid vente ett år fra avsluttet siste kur før de kan meldes inn.

UTSLUTTELSESKRITERIER:

Pasient, barn eller foreldre vil ikke fullt ut samarbeide med evalueringen som beskrevet i planen og samtykkeskjemaet og gir ikke informert samtykke.

Enhver seksuelt aktiv pasient som ikke er villig til å bruke et passende prevensjonsmiddel forbundet med en graviditetsforebyggende rate på 95 % eller mer.

Graviditet er en absolutt kontraindikasjon for å bli evaluert eller tatt opp i studien og er grunnlag for å fjernes fra studien. Pasienter kan imidlertid re-registreres når graviditet og amming er fullført.

Alvorlige øsofagusmotilitetsproblemer kan gi pasienter økt risiko for komplikasjoner fra alendronat og er ikke kvalifisert for studien.

Signifikante komorbiditeter som dekompensert hjertesvikt eller diabetes mellitus, nyre- eller leversvikt eller dekompenserte psykiatriske tilstander utelukker pasienter fra registrering.

Pasienter med enten en historie med sarkom i beinet eller som har en FD-lesjon som gjennomgår sarkomatøs degenerasjon mens de er registrert i enten denne studien eller noen av de ledsagende protokollene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

24. august 1998

Primær fullføring (Faktiske)

19. august 2007

Studiet fullført (Faktiske)

2. mai 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. november 1999

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. november 1999

Først lagt ut (Anslag)

4. november 1999

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. juli 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. juni 2017

Sist bekreftet

2. mai 2011

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 980146
  • 98-D-0146

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Polyostotisk fibrøs dysplasi

Kliniske studier på Fosamax (Alendronat)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ecuador

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere