Alendronát poliosztótikus rostos dysplasia és McCune-Albright szindróma kezelésére

Ez a tanulmány az alendronát hatékonyságát fogja értékelni a csontrendellenességek kezelésében polyostoticus rostos dysplasia és McCune-Albright szindróma esetén. Ezekben a betegségekben a normál csontterületeket heghez hasonló rostos növekedés váltja fel. A legyengült csont fájdalmat okoz, és növeli a betegek csonttöréseinek és csontdeformitásainak kockázatát. Az alendronát a "biszfoszfonátok" nevű gyógyszerek csoportjába tartozik, amelyeket az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság jóváhagyott a csontgyengülés, a deformitás és a fájdalom kezelésére más egészségügyi állapotokban. Úgy gondolják, hogy a biszfoszfonátok az oszteoklasztok – a csontokat lebontó sejtek – aktivitásának lelassításával hathatnak.

A 12 éves vagy annál idősebb, polyostoticus rostos diszpláziában vagy McCune-Albright szindrómában szenvedő betegek jogosultak lehetnek ebbe a 3 éves vizsgálatba. A jelentkezőket a NIDCR 98-D-0145 (Polyostoticus rostos dysplasiában és McCune-Albright szindrómában szenvedő betegek szűrése és természetrajza) protokolljába is be kell írni.

A résztvevőket véletlenszerűen besorolják a két kezelési csoport egyikébe: napi egy kapszulát vesznek be alendronátból vagy placebóból (hasonló kapszula, amely nem tartalmaz hatóanyagot). A kapszulákat 6 hónapig szedik, 6 hónapig abbahagyják, majd további 6 hónapig szedik, majd 6 hónapig abbahagyják. Ezután további 12 hónapig nem szedik a gyógyszert vagy a placebót, és 36 hónap elteltével befejezik a vizsgálatot egy utolsó ellenőrző látogatással. Az alendronát vagy a placebo szedése közben a betegek kalciumot és D-vitamint is szednek a másodlagos hyperparathyreosis megelőzésére – ez az alendronát mellékhatása, amelyben a csont nem bocsát ki elegendő kalciumot.

A betegek hathavonta fizikális vizsgálatra, vér- és vizeletvizsgálatra, valamint csontbetegségük, látásuk, hallásuk, fájdalomszintjük, funkcionális értékelésük és fényképek 12 havonta történő monitorozása céljából jönnek az NIH-hoz. Számos megfigyelési eljárást, beleértve a képalkotó vizsgálatokat és a biopsziát, a szűrési protokollhoz (98-D-0145) hajtják végre, és nem ismétlik meg ebben a vizsgálatban. Azokban a vizsgálati időszakokban, amikor a betegek alendronátot vagy placebót szednek, a helyi orvosuk háromhavonta vérmintát vesz tőlük, és elküldi az NIH-hoz a másodlagos hyperparathyreosis ellenőrzésére.

Ha a vizsgálat végén az alendronát hatásosnak bizonyul, a placebóval kezelt betegeknek 24 hónapig alendronátot ajánlanak fel.