Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Alendronat til behandling af polyostotisk fibrøs dysplasi og McCune-Albright syndrom

30. juni 2017 opdateret af: National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Et randomiseret, placebo-kontrolleret forsøg med alendronat til behandling af polyostotisk fibrøs dysplasi og McCune-Albrights syndrom

Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten af ​​alendronat til behandling af knogleabnormitet ved polyostotisk fibrøs dysplasi og McCune-Albright syndrom. Ved disse sygdomme erstattes områder med normal knogle med en fibrøs vækst, der ligner et ar. Den svækkede knogle forårsager smerte og øger patienters risiko for knoglebrud og knogledeformiteter. Alendronat tilhører en klasse af lægemidler kaldet "bisphosphonater", som er godkendt af Food and Drug Administration til at behandle knoglesvækkelse, deformitet og smerte i andre medicinske tilstande. Det menes, at bisfosfonater kan virke ved at bremse aktiviteten af ​​osteoklastceller, der nedbryder knogler.

Patienter på 12 år og ældre med polyostotisk fibrøs dysplasi eller McCune-Albright syndrom kan være berettiget til denne 3-årige undersøgelse. Kandidater skal også være tilmeldt NIDCR's protokol 98-D-0145 (Screening and Natural History of Patients with Polyostotic Fibrous Dysplasia and McCune-Albright Syndrome).

Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt en af ​​to behandlingsgrupper: de vil tage en kapsel om dagen af ​​enten alendronat eller placebo (en look-alike kapsel uden aktiv ingrediens). De vil tage kapslerne i 6 måneder, stoppe i 6 måneder, derefter tage dem i yderligere 6 måneder og derefter gå fra dem i 6 måneder. De vil derefter forblive fra medicinen eller placebo i yderligere 12 måneder og afslutte undersøgelsen med et sidste opfølgningsbesøg efter 36 måneder. Mens de tager alendronat eller placebo, vil patienterne også tage calcium og D-vitamin for at forhindre sekundær hyperparathyroidisme - en bivirkning af alendronat, hvor knoglen ikke frigiver nok calcium.

Patienter vil komme til NIH for en fysisk undersøgelse og blod- og urinprøver hver 6. måned og til overvågning af deres knoglesygdom, syn, hørelse, smerteniveauer, funktionel evaluering og fotografier hver 12. måned. Mange af overvågningsprocedurerne, herunder billeddannelsesundersøgelser og biopsier, udføres for screeningsprotokollen (98-D-0145) og vil ikke blive duplikeret til denne undersøgelse. I de undersøgelsesperioder, hvor patienter tager alendronat eller placebo, vil de få taget blodprøver af deres lokale læge en gang hver 3. måned og sendt til NIH for at tjekke for sekundær hyperparathyroidisme.

Hvis alendronat ved afslutningen af ​​undersøgelsen viser sig at være effektivt, vil patienter, der var i placebobehandlingsgruppen, blive tilbudt alendronat i en periode på 24 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Polyostotisk fibrøs dysplasi (PFD) er en sporadisk lidelse, som påvirker flere steder i skelettet. Knoglen på disse steder resorberes hurtigt og erstattes af unormalt fibrøst væv og mekanisk unormal knogle. PFD kan forekomme alene eller som en del af McCune-Albright Syndrome (MAS), et syndrom, der oprindeligt blev defineret af triaden af ​​PFD, cafe-au-lait pigmentering af huden og tidlig pubertet. Knoglelæsioner er ofte skæmmende og smertefulde, og afhængigt af læsionens placering kan de forårsage betydelig morbiditet. Læsioner i vægtbærende knogler kan føre til invaliderende frakturer, mens læsioner i kraniet kan føre til kompression af vitale strukturer såsom kranienerver.

I øjeblikket er der ingen klart definerede systemiske terapier for denne knoglesygdom. Små, ukontrollerede forsøg med anden generation af bisfosfonater, pamidronat, tyder på, at bisfosfonater kan være effektive. Dette studie er et fase 2, kontrolleret, dobbeltblindet forsøg med tredje generations oral bisphosphonat, alendronat til behandling af fibrøs dysplasi. Vi foreslår at vise, at behandling med alendronat vil forbedre knoglekvaliteten, mindske knoglesmerter, mindske frakturer og, hvis patienten henvises til den ledsagende knogletransplantationsprotokol, vil give mulighed for regenerering af knogle af bedre kvalitet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:

Alle patienter skal samtidig optages i den ledsagende screening- og naturhistorie-protokol.

Enhver patient med mindst 2 aktive fibrøse dysplastiske læsioner af enten det kraniale, aksiale eller appendikulære skelet vil være berettiget til overvejelse for inklusion i undersøgelsen. Diagnosen vil være baseret på evidens, typiske fund på knoglebiopsi (udført under "Screening"-protokollen). Den endelige overvejelse for tilmelding vil afhænge af diagnosen på NIH.

Patienter skal være mindst 6 år gamle.

Patienter kan være i den fødedygtige alder, men vil forventes at være på en ikke-hormonel form for prævention, der giver en beskyttelsesrate på 95 %. Hvis en patient bliver gravid i løbet af undersøgelsen, skal de trække sig tilbage, men vil være berettiget til genindskrivning efter afslutningen af ​​graviditet og amning.

Patienter i tidligere samtidig behandling er berettiget til optagelse. Patienter, der tidligere har fået behandling med et bisfosfonat, skal dog vente et år fra afsluttet sidste forløb, før de kan tilmeldes.

EXKLUSIONSKRITERIER:

Patient, barn eller forældre vil ikke fuldt ud samarbejde med evalueringen som beskrevet i tidsplanen og samtykkeformularen og giver ikke informeret samtykke.

Enhver seksuelt aktiv patient, der ikke er villig til at bruge et passende præventionsmiddel i forbindelse med en graviditetsforebyggende rate på 95 % eller mere.

Graviditet er en absolut kontraindikation, der skal evalueres eller optages i undersøgelsen og er grund til at blive fjernet fra undersøgelsen. Patienter kan dog genindskrives, når graviditet og amning er afsluttet.

Alvorlige esophageal motilitetsproblemer kan sætte patienter i øget risiko for komplikationer fra alendronat og er ikke kvalificerede til undersøgelsen.

Signifikante komorbiditeter såsom dekompenseret hjertesvigt eller diabetes mellitus, nyre- eller leversvigt eller dekompenserede psykiatriske tilstande udelukker patienter fra tilmelding.

Patienter med enten en historie med sarkom i knoglerne, eller som har en FD-læsion, der gennemgår sarkomatøs degeneration, mens de er optaget i enten denne undersøgelse eller en af ​​de ledsagende protokoller.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

24. august 1998

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. august 2007

Studieafslutning (Faktiske)

2. maj 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. november 1999

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. november 1999

Først opslået (Skøn)

4. november 1999

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. juli 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. juni 2017

Sidst verificeret

2. maj 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 980146
  • 98-D-0146

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Polyostotisk fibrøs dysplasi

Kliniske forsøg med Fosamax (Alendronat)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner