Алендронат для лечения полиоссальной фиброзной дисплазии и синдрома МакКьюна-Олбрайта

В этом исследовании будет оцениваться эффективность алендроната в лечении костной аномалии при полиоссальной фиброзной дисплазии и синдроме МакКьюна-Олбрайта. При этих заболеваниях участки нормальной кости заменяются фиброзным разрастанием, похожим на рубец. Ослабленная кость вызывает боль и увеличивает риск переломов костей и деформаций костей у пациентов. Алендронат принадлежит к классу препаратов, называемых «бисфосфонаты», которые одобрены Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов для лечения ослабления костей, деформации и боли при других заболеваниях. Считается, что бисфосфонаты могут работать, замедляя активность остеокластов — клеток, разрушающих кость.

Пациенты в возрасте 12 лет и старше с полиоссальной фиброзной дисплазией или синдромом МакКьюна-Олбрайта могут иметь право на участие в этом 3-летнем исследовании. Кандидаты также должны быть зарегистрированы в протоколе NIDCR 98-D-0145 (Скрининг и естественное течение пациентов с полиоссальной фиброзной дисплазией и синдромом МакКьюна-Олбрайта).

Участники будут случайным образом распределены в одну из двух групп лечения: они будут принимать по одной капсуле в день либо алендроната, либо плацебо (подобная капсула, не содержащая активного ингредиента). Они будут принимать капсулы в течение 6 месяцев, перестанут на 6 месяцев, затем будут принимать их еще 6 месяцев, а затем откажутся от них на 6 месяцев. Затем они не будут принимать лекарство или плацебо еще на 12 месяцев и завершат исследование последним визитом для последующего наблюдения через 36 месяцев. Принимая алендронат или плацебо, пациенты также будут принимать кальций и витамин D, чтобы предотвратить вторичный гиперпаратиреоз — побочный эффект алендроната, при котором кости не выделяют достаточного количества кальция.

Пациенты будут приходить в NIH для медицинского осмотра и анализов крови и мочи каждые 6 месяцев, а также для мониторинга заболеваний костей, зрения, слуха, уровня боли, функциональной оценки и фотографий каждые 12 месяцев. Многие процедуры мониторинга, включая визуализирующие исследования и биопсию, выполняются в соответствии с протоколом скрининга (98-D-0145) и не будут дублироваться в данном исследовании. В периоды исследования, когда пациенты принимают алендронат или плацебо, их местный врач будет брать образцы крови каждые 3 месяца и отправлять их в NIH для проверки на вторичный гиперпаратиреоз.

Если в конце исследования будет доказана эффективность алендроната, пациентам, входившим в группу плацебо, будет предложен алендронат в течение 24 месяцев.