Alendronát k léčbě polyostotické fibrózní dysplazie a McCune-Albrightova syndromu

Tato studie bude hodnotit účinnost alendronátu v léčbě kostní abnormality u polyostotické fibrózní dysplazie a McCune-Albrightova syndromu. Při těchto onemocněních jsou oblasti normální kosti nahrazeny vláknitým výrůstkem podobným jizvě. Oslabená kost způsobuje bolest a zvyšuje pacientům riziko zlomenin kostí a deformací kostí. Alendronát patří do třídy léků nazývaných "bisfosfonáty", které jsou schváleny Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv k léčbě oslabení kostí, deformací a bolesti při jiných zdravotních stavech. Předpokládá se, že bisfosfonáty mohou působit zpomalením aktivity osteoklastů – buněk, které rozkládají kost.

Pacienti ve věku 12 let a starší s polyostotickou fibrózní dysplazií nebo McCune-Albrightovým syndromem mohou být vhodní pro tuto 3letou studii. Kandidáti musí být také zapsáni do protokolu NIDCR 98-D-0145 (Screening a přirozená anamnéza pacientů s polyostotickou fibrózní dysplazií a McCune-Albrightovým syndromem).

Účastníci budou náhodně rozděleni do jedné ze dvou léčebných skupin: budou užívat jednu kapsli denně buď alendronát, nebo placebo (vypadající kapsle, která nemá žádnou účinnou látku). Budou užívat kapsle po dobu 6 měsíců, přestanou na 6 měsíců, pak je budou užívat dalších 6 měsíců a poté je na 6 měsíců vysadí. Poté zůstanou bez léku nebo placeba po dobu dalších 12 měsíců a dokončí studii s poslední kontrolní návštěvou po 36 měsících. Při užívání alendronátu nebo placeba budou pacienti užívat také vápník a vitamín D, aby zabránili sekundární hyperparatyreóze – vedlejšímu účinku alendronátu, při kterém kost neuvolňuje dostatek vápníku.

Pacienti budou přicházet do NIH na fyzické vyšetření a testy krve a moči každých 6 měsíců a ke sledování onemocnění kostí, zraku, sluchu, úrovně bolesti, funkčního hodnocení a fotografií každých 12 měsíců. Mnohé z monitorovacích postupů, včetně zobrazovacích studií a biopsií, jsou prováděny pro screeningový protokol (98-D-0145) a nebudou pro tuto studii duplikovány. Během období studie, kdy pacienti užívají alendronát nebo placebo, jim místní lékař jednou za 3 měsíce odebere vzorky krve a odešle je do NIH ke kontrole sekundární hyperparatyreózy.

Pokud se na konci studie ukáže, že alendronát je účinný, bude pacientům, kteří byli ve skupině s placebem, nabídnut alendronát po dobu 24 měsíců.