副腎白質ジストロフィー患者におけるβインターフェロンとサリドマイドのランダム化研究
目的: I. 副腎白質ジストロフィーの男性患者で、脳の炎症反応の証拠を示し、トリエルト酸グリセリルとトリオレイン酸グリセリル (ロレンツォ油) を同時に投与されている男性患者におけるインターフェロン ベータとサリドマイドの有効性を評価する。
Ⅱ．これらの患者の病気の進行と薬の副作用の可能性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
プロトコルの概要: これは無作為化、二重盲検、プラセボ対照研究です。 患者は、ベータ インターフェロンとサリドマイド プラセボ (アーム I)、サリドマイドとベータ インターフェロン プラセボ (アーム II)、またはベータ インターフェロンとサリドマイドの両方のプラセボ (アーム III) を受けるように無作為に割り付けられます。 患者はインターフェロン ベータを皮下注射で、サリドマイドを経口で投与されます。 すべての患者は、トリエルト酸グリセリルおよびトリオレイン酸グリセリル（ロレンツォ油）療法で維持されている。
患者は 3、6、および 12 か月後に追跡され、その後は 6 か月ごとに追跡されます。
研究の種類
入学
段階
- 適用できない
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
プロトコルの参加基準:
--疾患の特徴-- 病歴と検査、MRI、生化学的検査に基づく副腎白質ジストロフィー（ALD）の診断
脳性ALDの急速な進行期の臨床的証拠には、前年中に次の2つ以上が含まれている必要があります。
学業成績の重大かつ進行性の障害 IQ が 75 以下になる認知機能の重大な喪失 話し言葉を理解する能力の進行性の障害 視覚の進行性の障害 進行性の筆跡の悪化 進行性の歩行困難 発語の明瞭度と語彙の進行性の障害 進行性1 つまたは複数の手足の衰弱
脳 ALD に特徴的な MRI 異常、特にガドリニウム造影剤および磁化移動技術を使用した血液脳関門の破壊の証拠がなければならない 脳白質炎症反応の証拠 骨髄移植の基準を満たしてはならない 明らかな植物状態ではない - -事前/同時治療-- トリエルト酸グリセリルとトリオレイン酸グリセリル（ロレンツォ油）の同時治療が必要 --患者の特徴-- すべての患者に効果的な避妊が必要
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- マスキング：ダブル
協力者と研究者
捜査官
- スタディチェア：Hugo Wolfgang Moser、Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
研究の完了
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 199/13532
- KKI-94-06-16-01
- KKI-FDR001052
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