此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅英文版对于源文本。

肾上腺脑白质营养不良患者β干扰素和沙利度胺的随机研究

2015年3月24日更新者：FDA Office of Orphan Products Development

目标：I. 评估干扰素 β 和沙利度胺对肾上腺脑白质营养不良男性患者的疗效，这些患者显示出脑部炎症反应的证据，并且同时接受甘油三油酸酯和甘油三油酸酯（洛伦佐油）。

二。评估这些患者的疾病进展和药物可能产生的副作用。

研究概览

地位

完全的

条件

肾上腺脑白质营养不良

干预/治疗

详细说明

方案大纲：这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究。患者被随机分配接受 β 干扰素和沙利度胺安慰剂（I 组）、沙利度胺和 β 干扰素安慰剂（II 组）或同时接受 β 干扰素和沙利度胺安慰剂（III 组）。患者通过皮下注射和沙利度胺口服接受干扰素β。所有患者均维持三芥酸甘油酯和三油酸甘油酯（洛伦佐油）治疗。

患者在 3、6 和 12 个月时接受随访，之后可能每 6 个月接受一次随访。

研究类型

介入性

注册

阶段

不适用

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1个月及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

协议进入标准：

--疾病特征--基于病史和检查、MRI 和生化分析的肾上腺脑白质营养不良 (ALD) 诊断

脑 ALD 快速进展期的临床证据必须包括前一年的以下 2 项或更多项：

学业成绩显着和进行性受损认知功能显着丧失导致 IQ 为 75 或更低理解口语能力进行性受损视力进行性受损一个或多个肢体无力

必须具有脑 ALD 的 MRI 异常特征，特别是使用钆造影剂和磁化转移技术破坏血脑屏障的证据脑白质炎症反应的证据必须不符合骨髓移植的标准不处于明显的植物人状态 - -既往/同时治疗--需要同时进行甘油三油酸酯和甘油三油酸酯（洛伦佐油）治疗--患者特征--所有患者都需要有效的避孕措施

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
分配：随机化
屏蔽：双倍的

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

FDA Office of Orphan Products Development

合作者

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

调查人员

学习椅：Hugo Wolfgang Moser、Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

1998年8月1日

研究完成

2000年11月1日

研究注册日期

首次提交

1999年10月18日

首先提交符合 QC 标准的

1999年10月18日

首次发布 (估计)

1999年10月19日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2015年3月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2015年3月24日

最后验证

2001年1月1日