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Studio randomizzato di interferone beta e talidomide in pazienti con adrenoleucodistrofia

24 marzo 2015 aggiornato da: FDA Office of Orphan Products Development

OBIETTIVI: I. Valutare l'efficacia dell'interferone beta e del talidomide nei pazienti maschi con adrenoleucodistrofia che mostrano evidenza di risposta infiammatoria cerebrale e stanno ricevendo contemporaneamente gliceril trierucato e gliceril trioleato (olio di Lorenzo).

II. Valutare il progresso della malattia e i possibili effetti collaterali del farmaco in questi pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

SCHEMA DEL PROTOCOLLO: Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. I pazienti sono randomizzati per ricevere interferone beta e talidomide placebo (braccio I), talidomide e interferone beta placebo (braccio II) o placebo sia per interferone beta che talidomide (braccio III). I pazienti ricevono interferone beta per iniezione sottocutanea e talidomide per via orale. Tutti i pazienti sono mantenuti in terapia con gliceril trierucato e gliceril trioleato (olio di Lorenzo).

I pazienti vengono seguiti a 3, 6 e 12 mesi e successivamente possono essere seguiti ogni 6 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

60

Fase

  • Non applicabile

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:

--Caratteristiche della malattia-- Diagnosi dell'adrenoleucodistrofia (ALD) basata su anamnesi ed esame, risonanza magnetica e analisi biochimica

L'evidenza clinica di una fase rapidamente progressiva di ALD cerebrale deve includere 2 o più dei seguenti durante l'anno precedente:

Compromissione significativa e progressiva del rendimento scolastico Perdita significativa della funzione cognitiva che porta a un QI di 75 o meno Compromissione progressiva della capacità di comprendere le parole pronunciate Compromissione progressiva della vista Deterioramento progressivo della scrittura a mano Difficoltà progressiva nel camminare Compromissione progressiva dell'articolazione del linguaggio e del vocabolario Progressiva debolezza di uno o più arti

Deve presentare anomalie alla risonanza magnetica caratteristiche dell'ALD cerebrale, in particolare evidenza della rottura della barriera emato-encefalica mediante mezzo di contrasto al gadolinio e tecnica di trasferimento della magnetizzazione. -Terapia precedente/concorrente-- Necessaria terapia concomitante con gliceril trierucato e gliceril trioleato (olio di Lorenzo) --Caratteristiche del paziente-- È richiesta una contraccezione efficace per tutti i pazienti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Mascheramento: Doppio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

FDA Office of Orphan Products Development

Collaboratori

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Hugo Wolfgang Moser, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 1998

Completamento dello studio

1 novembre 2000

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 ottobre 1999

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 ottobre 1999

Primo Inserito (Stima)

19 ottobre 1999

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

25 marzo 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 marzo 2015

Ultimo verificato

1 gennaio 2001

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 199/13532
  • KKI-94-06-16-01
  • KKI-FDR001052

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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