Estudio aleatorizado de interferón beta y talidomida en pacientes con adrenoleucodistrofia
OBJETIVOS: I. Evaluar la eficacia del interferón beta y la talidomida en pacientes masculinos con adrenoleucodistrofia que muestran evidencia de respuesta inflamatoria cerebral y reciben trierucato de glicerilo y trioleato de glicerilo (aceite de Lorenzo) al mismo tiempo.
II. Evaluar la evolución de la enfermedad y los posibles efectos secundarios de la medicación en estos pacientes.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
ESQUEMA DEL PROTOCOLO: Este es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo. Los pacientes son aleatorizados para recibir placebo de interferón beta y talidomida (grupo I), placebo de talidomida e interferón beta (grupo II), o placebo para interferón beta y talidomida (grupo III). Los pacientes reciben interferón beta por inyección subcutánea y talidomida por vía oral. Todos los pacientes se mantienen con trierucato de glicerilo y trioleato de glicerilo (aceite de Lorenzo).
Los pacientes son seguidos a los 3, 6 y 12 meses y luego pueden ser seguidos cada 6 meses a partir de entonces.
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- No aplica
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
CRITERIOS DE ENTRADA DEL PROTOCOLO:
--Características de la enfermedad-- Diagnóstico de adrenoleucodistrofia (ALD) basado en la historia y el examen, MRI y análisis bioquímico
La evidencia clínica de fase rápidamente progresiva de ALD cerebral debe incluir 2 o más de los siguientes durante el año anterior:
Deterioro significativo y progresivo del rendimiento escolar Pérdida significativa de la función cognitiva que lleva a un coeficiente intelectual de 75 o menos Deterioro progresivo de la capacidad de comprender palabras habladas Deterioro progresivo de la visión Deterioro progresivo de la escritura Dificultad progresiva para caminar Deterioro progresivo en la articulación del habla y el vocabulario Progresivo debilidad de una o más extremidades
Debe tener anomalías en la resonancia magnética características de ALD cerebral, especialmente evidencia de ruptura de la barrera hematoencefálica utilizando medio de contraste de gadolinio y técnica de transferencia de magnetización. Evidencia de respuesta inflamatoria de la sustancia blanca del cerebro. No debe cumplir con los criterios para trasplante de médula ósea. -Terapia previa/concurrente-- Se requiere terapia concurrente de trierucato de glicerilo y trioleato de glicerilo (aceite de Lorenzo) --Características del paciente-- Anticoncepción eficaz requerida de todos los pacientes
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Enmascaramiento: Doble
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Hugo Wolfgang Moser, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Metabolismo, errores congénitos
- Retraso Mental, Ligado al X
- Discapacidad intelectual
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Leucoencefalopatías
- Enfermedades de las glándulas suprarrenales
- Enfermedades desmielinizantes hereditarias del sistema nervioso central
- Trastornos peroxisomales
- Insuficiencia suprarrenal
- Adrenoleucodistrofia
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes Antivirales
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Inhibidores de la angiogénesis
- Agentes moduladores de la angiogénesis
- Sustancias de crecimiento
- Inhibidores del crecimiento
- Agentes antibacterianos
- Agentes leprostáticos
- Interferones
- Talidomida
- Interferón-beta
Otros números de identificación del estudio
- 199/13532
- KKI-94-06-16-01
- KKI-FDR001052
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .