Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Рандомизированное исследование бета-интерферона и талидомида у пациентов с адренолейкодистрофией

24 марта 2015 г. обновлено: FDA Office of Orphan Products Development

ЦЕЛИ: I. Оценить эффективность бета-интерферона и талидомида у пациентов мужского пола с адренолейкодистрофией, у которых проявляются признаки воспалительной реакции головного мозга и которые одновременно получают глицерилтриэрукат и глицерилтриолеат (масло Лоренцо).

II. Оцените прогрессирование заболевания и возможные побочные эффекты лекарств у этих пациентов.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

ПЛАН ПРОТОКОЛА: Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование. Пациентов рандомизируют для получения бета-интерферона и талидомида плацебо (группа I), талидомида и бета-интерферона плацебо (группа II) или плацебо для бета-интерферона и талидомида (группа III). Пациенты получают интерферон бета подкожно и талидомид перорально. Все пациенты получают терапию глицерилтриэрукатом и глицерилтриолеатом (масло Лоренцо).

Пациенты наблюдаются через 3, 6 и 12 месяцев, а затем могут наблюдаться каждые 6 месяцев.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация

60

Фаза

  • Непригодный

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 месяца и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

КРИТЕРИИ ВХОДА В ПРОТОКОЛ:

--Характеристики заболевания-- Диагноз адренолейкодистрофии (АЛД) на основании анамнеза и осмотра, МРТ и биохимического анализа

Клинические признаки быстро прогрессирующей фазы церебральной АЛД должны включать 2 или более из следующих признаков в течение предшествующего года:

Значительное и прогрессирующее ухудшение успеваемости в школе Значительная потеря когнитивных функций, ведущая к IQ 75 или менее Прогрессирующее ухудшение способности понимать произнесенные слова Прогрессирующее ухудшение зрения Прогрессирующее ухудшение почерка Прогрессирующие трудности при ходьбе Прогрессирующее ухудшение артикуляции речи и словарного запаса Прогрессирующее слабость одной или нескольких конечностей

Должны быть МРТ-аномалии, характерные для церебральной ALD, особенно признаки нарушения гематоэнцефалического барьера с использованием контрастного вещества с гадолинием и метода переноса намагниченности. Доказательства воспалительной реакции белого вещества головного мозга. Не должны соответствовать критериям трансплантации костного мозга. -Предварительная/одновременная терапия-- Требуется одновременная терапия глицерилтриэрукатом и глицерилтриолеатом (масло Лоренцо) --Характеристики пациента-- Всем пациентам требуется эффективная контрацепция

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Маскировка: Двойной

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

FDA Office of Orphan Products Development

Соавторы

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Следователи

  • Учебный стул: Hugo Wolfgang Moser, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 1998 г.

Завершение исследования

1 ноября 2000 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 октября 1999 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 октября 1999 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

19 октября 1999 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

25 марта 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 марта 2015 г.

Последняя проверка

1 января 2001 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 199/13532
  • KKI-94-06-16-01
  • KKI-FDR001052

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться