Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowane badanie beta interferonu i talidomidu u pacjentów z adrenoleukodystrofią

24 marca 2015 zaktualizowane przez: FDA Office of Orphan Products Development

CELE: I. Ocena skuteczności interferonu beta i talidomidu u pacjentów płci męskiej z adrenoleukodystrofią, u których występują objawy odpowiedzi zapalnej mózgu i otrzymujących jednocześnie trierucynian glicerolu i trioleinian glicerolu (olejek Lorenza).

II. Oceń postęp choroby i możliwe działania niepożądane leku u tych pacjentów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ZARYS PROTOKOŁU: Jest to randomizowane, podwójnie ślepe badanie kontrolowane placebo. Pacjenci są losowo przydzielani do grup otrzymujących beta interferon i talidomid placebo (ramię I), talidomid i beta interferon placebo (ramię II) lub placebo zarówno dla beta interferonu, jak i talidomidu (ramię III). Pacjenci otrzymują interferon beta we wstrzyknięciu podskórnym i talidomid doustnie. Wszyscy pacjenci są podtrzymywani terapią trierukanianem glicerolu i trioleinianem glicerolu (olejek Lorenza).

Pacjenci są obserwowani po 3, 6 i 12 miesiącach, a następnie mogą być obserwowani co 6 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy

60

Faza

  • Nie dotyczy

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 miesiące i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

KRYTERIA WPISU DO PROTOKOŁU:

--Charakterystyka choroby-- Rozpoznanie adrenoleukodystrofii (ALD) na podstawie wywiadu i badania, MRI i testu biochemicznego

Dowody kliniczne szybko postępującej fazy mózgowej ALD muszą obejmować co najmniej 2 z następujących objawów w ciągu poprzedniego roku:

Znaczne i postępujące upośledzenie wyników w szkole Znaczna utrata funkcji poznawczych prowadząca do IQ 75 lub mniej Postępujące upośledzenie zdolności rozumienia mówionych słów Postępujące upośledzenie wzroku Postępujące pogorszenie pisma ręcznego Postępujące trudności w chodzeniu Postępujące upośledzenie artykulacji mowy i słownictwa Postępujący osłabienie jednej lub więcej kończyn

Muszą występować nieprawidłowości MRI charakterystyczne dla mózgowej ALD, zwłaszcza dowody przerwania bariery krew-mózg przy użyciu gadolinowego środka kontrastowego i techniki transferu magnetyzacji Dowody odpowiedzi zapalnej istoty białej mózgu Nie mogą spełniać kryteriów przeszczepu szpiku kostnego Nie są w widocznym stanie wegetatywnym - - Wcześniejsza/jednoczesna terapia - Wymagana równoczesna terapia trierukanem glicerolu i trioleinianem glicerolu (olejek Lorenza) - Charakterystyka pacjenta - U wszystkich pacjentów wymagana jest skuteczna antykoncepcja

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Maskowanie: Podwójnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

FDA Office of Orphan Products Development

Współpracownicy

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Hugo Wolfgang Moser, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 1998

Ukończenie studiów

1 listopada 2000

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 października 1999

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 października 1999

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 października 1999

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

25 marca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 marca 2015

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2001

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 199/13532
  • KKI-94-06-16-01
  • KKI-FDR001052

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj