Estudo Randomizado de Interferon Beta e Talidomida em Pacientes com Adrenoleucodistrofia
OBJETIVOS: I. Avaliar a eficácia do interferon beta e da talidomida em pacientes do sexo masculino com adrenoleucodistrofia que mostram evidências de resposta inflamatória cerebral e estão recebendo gliceril trierucate e gliceril trioleato (óleo de Lorenzo) concomitantemente.
II. Avaliar a evolução da doença e possíveis efeitos colaterais da medicação nesses pacientes.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
ESBOÇO DO PROTOCOLO: Este é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo. Os pacientes são randomizados para receber betainterferon e talidomida placebo (braço I), talidomida e betainterferon placebo (braço II) ou placebo para betainterferon e talidomida (braço III). Os pacientes recebem interferon beta por injeção subcutânea e talidomida por via oral. Todos os pacientes são mantidos em terapia com gliceril trierucate e gliceril trioleato (óleo de Lorenzo).
Os pacientes são acompanhados em 3, 6 e 12 meses e depois podem ser acompanhados a cada 6 meses.
Tipo de estudo
Inscrição
Estágio
- Não aplicável
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
CRITÉRIOS DE ENTRADA NO PROTOCOLO:
--Características da doença-- Diagnóstico de adrenoleucodistrofia (ALD) com base na história e exame, ressonância magnética e ensaio bioquímico
A evidência clínica da fase rapidamente progressiva da ALD cerebral deve incluir 2 ou mais dos seguintes durante o ano anterior:
Comprometimento significativo e progressivo do desempenho escolar Perda significativa da função cognitiva levando a um QI de 75 ou menos Comprometimento progressivo da capacidade de compreender palavras faladas Comprometimento progressivo da visão Deterioração progressiva da caligrafia Dificuldade progressiva para andar Comprometimento progressivo da articulação da fala e do vocabulário Progressivo fraqueza de um ou mais membros
Deve ter anormalidades de ressonância magnética características de ALD cerebral, especialmente evidência da quebra da barreira hematoencefálica usando meio de contraste de gadolínio e técnica de transferência de magnetização Evidência de resposta inflamatória da substância branca do cérebro Não deve atender aos critérios para transplante de medula óssea Não está em um estado vegetativo aparente - -Terapia anterior/concomitante-- Terapia concomitante com gliceril trierucate e gliceril trioleato (óleo de Lorenzo) necessária --Características do paciente-- Contracepção eficaz necessária para todos os pacientes
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Mascaramento: Dobro
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Hugo Wolfgang Moser, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
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- Substâncias de crescimento
- Inibidores de crescimento
- Agentes antibacterianos
- Leprostáticos
- Interferons
- Talidomida
- Interferon-beta
Outros números de identificação do estudo
- 199/13532
- KKI-94-06-16-01
- KKI-FDR001052
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