Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Randomiseret undersøgelse af beta-interferon og thalidomid hos patienter med adrenoleukodystrofi

24. marts 2015 opdateret af: FDA Office of Orphan Products Development

MÅL: I. Evaluer effektiviteten af ​​interferon beta og thalidomid hos mandlige patienter med adrenoleukodystrofi, som viser tegn på hjerneinflammatorisk respons og samtidig får glyceryltrierucat og glyceryltrioleat (Lorenzos olie).

II. Evaluer sygdommens fremskridt og mulige bivirkninger af medicinen hos disse patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PROTOKOLOVERSIGT: Dette er en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse. Patienter er randomiseret til at modtage beta-interferon og thalidomid placebo (arm I), thalidomid og beta-interferon placebo (arm II) eller placebo for både beta-interferon og thalidomid (arm III). Patienter får interferon beta ved subkutan injektion og thalidomid oralt. Alle patienter holdes i behandling med glyceryltrierucat og glyceryltrioleat (Lorenzos olie).

Patienterne følges efter 3, 6 og 12 måneder og kan derefter følges hver 6. måned derefter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

60

Fase

  • Ikke anvendelig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

PROTOKOLINDTAGSKRITERIER:

-- Sygdomskarakteristika -- Adrenoleukodystrofi (ALD) diagnose baseret på historie og undersøgelse, MRI og biokemisk analyse

Klinisk evidens for hurtigt fremadskridende fase af cerebral ALD skal omfatte 2 eller flere af følgende i løbet af det foregående år:

Signifikant og progressiv svækkelse af skolepræstationer Signifikant tab af kognitiv funktion, der fører til en IQ på 75 eller derunder Progressiv svækkelse af evnen til at forstå talte ord Progressiv svækkelse af synet Progressiv forringelse af håndskrift Progressiv gangbesvær Progressiv svækkelse af taleartikulation og ordforråd Progressiv svaghed i et eller flere lemmer

Skal have MR-abnormaliteter, der er karakteristiske for cerebral ALD, især tegn på nedbrydning af blod-hjerne-barrieren ved brug af gadolinium-kontrastmiddel og magnetiseringsoverførselsteknik. Bevis for hjernens hvide substans inflammatorisk respons Må ikke opfylde kriterierne for knoglemarvstransplantation Ikke i en tilsyneladende vegetativ tilstand - -Forudgående/samtidig terapi-- Samtidig behandling med glyceryltrierucat og glyceryltrioleat (Lorenzos olie) påkrævet -Patientkarakteristika-- Effektiv prævention kræves af alle patienter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Maskning: Dobbelt

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

FDA Office of Orphan Products Development

Samarbejdspartnere

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: Hugo Wolfgang Moser, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 1998

Studieafslutning

1. november 2000

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. oktober 1999

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. oktober 1999

Først opslået (Skøn)

19. oktober 1999

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

25. marts 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. marts 2015

Sidst verificeret

1. januar 2001

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 199/13532
  • KKI-94-06-16-01
  • KKI-FDR001052

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med thalidomid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner